2024年8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂Vorasidenib（商品名：Voranigo）用于治疗患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤且存在易感IDH1或IDH2突变的成人和12岁及以上的儿童患者。这些患者需接受包括活检、次全切除或大体全切除在内的手术。
这是FDA首次批准针对患有易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者的全身治疗方案。
在INDIGO（NCT04164901）这项随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验中，纳入了331名术后易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者以评估Vorasidenib的疗效。患者按1:1的比例随机接受每日一次口服40毫克Vorasidenib或每日一次口服安慰剂，直至病情进展或出现不可接受的毒性。IDH1或IDH2突变状态由Life
Technologies Corporation的Oncomine Dx Target
Test前瞻性确定。在记录到放射学疾病进展后，允许随机接受安慰剂治疗的患者交叉接受Vorasidenib治疗。值得注意的是，接受过化疗或放疗等抗癌治疗的患者被排除在外。
主要疗效结果指标是无进展生存期（PFS），采用独立审查委员会盲法评估，并符合低级别胶质瘤神经肿瘤学疗效评估（RANO-LGG）标准。另一项疗效结果指标是下次干预时间。试验结果显示，Vorasidenib组的PFS风险比为0.39（95%
CI：0.27,
0.56），p值<0.0001，表现出显著的疗效。同时，Vorasidenib组的下次干预时间中位数未达到，而安慰剂组的下次干预时间中位数为17.8个月（HR=0.26；95%
CI：[0.15, 0.43]，p <0.0001），进一步证明了Vorasidenib的疗效。
在安全性方面，最常见的（≥15%）不良反应包括疲劳、头痛、COVID-19感染、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。最常见的3级或4级实验室异常（>2%）是丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、GGT升高和中性粒细胞减少。
对于成人患者，Vorasidenib的推荐剂量为每日一次口服40毫克，直至病情进展或出现不可接受的毒性。对于12岁及以上儿童患者，Vorasidenib的推荐剂量基于体重：体重≥40公斤的患者，每天口服40毫克一次；体重<40公斤的患者，每日口服20毫克一次。这一新药的批准为患有易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的患者提供了新的治疗选择。
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