本研究旨在评估第二代口服血小板生成素受体激动剂阿伐曲波帕（AVA）治疗中国慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者的疗效和安全性。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究。
本研究纳入了患有慢性原发性ITP至少12个月且血小板计数<30 × 109
/L的中国成年人。患者被随机（2:1）分配至阿伐曲波帕组（初始剂量为20
mg/天）或匹配的安慰剂组。研究包括6周的双盲核心治疗期，随后是20周的开放标签扩展期。主要终点是在核心治疗期第6周时，在没有挽救治疗的情况下血小板计数≥50
× 109 /L的受试者比例。
在2021年3月5日至2021年8月6日期间，共有74名患者被随机分组（阿伐曲波帕组：N=48；安慰剂组：N=26），所有患者均进入了延长期（72名患者接受阿伐曲波帕治疗，最长26周）。在核心研究的第6周，阿伐曲波帕组的血小板反应率（≥50
x 10^9 /L）显著高于安慰剂组（7.7%；95% CI，1.0，25.1），治疗差异为69.4%（95%
CI，56.2，86.3；P<.0001）。在6周的核心研究中，阿伐曲波帕组和安慰剂组分别有41名（85.4%）和20名（76.9%）患者报告了治疗引起的不良事件。最常见的阿伐曲波帕相关治疗引起的不良事件是上呼吸道感染（14/48
[29.2%]）、血小板计数增加（13/48 [27.1%]）和头痛（7/48 [14.6%]）。
本研究表明，阿伐曲波帕对中国慢性原发性ITP患者有效且总体耐受性良好，其疗效和安全性与先前报告的西方患者相当。这一发现为阿伐曲波帕在中国ITP患者中的应用提供了重要的临床证据。
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