三星生物制药有限公司近日宣布，其生物制品许可申请（BLA）已获得美国食品药品管理局（FDA）的正式批准，推出Epysqli®（eculizumab-aagh）作为Soliris（eculizumab）的生物仿制药。这一里程碑式的成就使得Epysqli成为治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者的合法药物选择，有助于减少溶血并抑制补体介导的血栓性微血管病。但请注意，Epysqli并不适用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者。
FDA的批准决策基于全面的分析、非临床和临床数据，这些数据充分证明了Epysqli与Soliris之间的高度相似性，两者在安全性、纯度和效力方面没有临床意义上的差异。特别是在健康志愿者中进行的随机I期、双盲、三组、平行组、单剂量研究（NCT03722329）中，Epysqli展示了与Soliris相当的药代动力学（PK）等效性和可比的药效学（PD）、安全性、耐受性和免疫原性特征。此外，PNH患者的随机3期、双盲、多中心、交叉研究（NCT04058158）也进一步证实了Epysqli与Soliris在疗效、安全性、PK和免疫原性方面的临床等效性。
作为治疗PNH和aHUS的标准药物，依库珠单抗（Soliris的活性成分）在这两种罕见疾病的治疗中发挥着重要作用。
除了在美国获得批准外，Epysqli还在欧盟和韩国获得了作为Soliris生物仿制药的批准，用于治疗PNH和aHUS患者。但需要注意的是，在Epysqli获批并可销售的国家/地区，其开具和/或配发仅限于已批准的适应症，不得用于Soliris获批的其他适应症。这一限制确保了Epysqli在特定疾病治疗中的安全性和有效性。
在使用Epysqli时，需要特别注意其安全信息。依库珠单抗产品（包括Epysqli）会增加脑膜炎奈瑟菌引起的严重感染风险。因此，在首次服用Epysqli前至少2周，患者需要完成或更新脑膜炎球菌疫苗接种（针对血清群A、C、W、Y和B），除非延迟使用Epysqli治疗的风险大于发生严重感染的风险。同时，接受Epysqli治疗的患者需要密切监测脑膜炎球菌感染的早期体征和症状，如果怀疑感染，应立即进行评估。
总的来说，Epysqli的获批为PNH和aHUS患者提供了新的治疗选择，有望减轻患者的经济负担并提高治疗可及性。然而，在使用过程中需要严格遵守医疗指导，确保患者的安全和疗效。
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