近日，美国食品药品管理局（FDA）已正式批准Epysqli（eculizumab-aagh）的生物制品许可申请（BLA），作为Soliris（eculizumab）的生物仿制药。这一批准使得Epysqli成为可用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者的合法药物，旨在减少溶血和抑制补体介导的血栓性微血管病。但需要注意的是，Epysqli并不适用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者。
FDA的批准是基于全面的证据，包括分析、非临床和临床数据，这些数据充分证明了Epysqli与Soliris之间的高度相似性。在安全性、纯度和效力方面，两者之间没有临床意义上的差异。特别是在健康志愿者中进行的随机I期、双盲、三组、平行组、单剂量研究（NCT03722329）中，Epysqli展示了与Soliris相当的药代动力学（PK）等效性和可比的药效学（PD）、安全性、耐受性和免疫原性特征。此外，在PNH患者中进行的随机3期、双盲、多中心、交叉研究（NCT04058158）也进一步证实了Epysqli与Soliris在疗效、安全性、PK和免疫原性方面的临床等效性。
作为治疗PNH和aHUS的完善标准药物，依库珠单抗（Soliris的活性成分）在这两种罕见疾病的治疗中发挥着重要作用。然而，高昂的治疗费用可能导致部分患者未按照标签规定用药或提前停用药物。生物仿制药的出现有望减轻医疗保健系统的财务负担，并提高生物疗法的可及性。作为一种与现有的FDA批准的生物制剂高度相似且没有临床意义差异的生物药物，Epysqli正是这一趋势的体现。
除了在美国获得批准外，Epysqli还在欧盟和韩国获得了作为Soliris生物仿制药的批准，用于治疗PNH和aHUS患者。但需要注意的是，在Epysqli获批并可销售的国家/地区，其开具和/或配发仅限于已批准的适应症，不得用于Soliris获批的其他适应症。这一限制确保了Epysqli在特定疾病治疗中的安全性和有效性。
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