FDA加速批准Ojemda托沃拉非尼治疗复发或难治性BRAF改变儿童低级别胶质瘤

　　2024年4月，美国食品和药物管理局（FDA）宣布加速批准 Ojemda（托沃拉非尼），一种II型RAF抑制剂，用于治疗6个月及以上年龄段的复发性或含有BRAF融合、重排或BRAF V600突变的难治性儿童低级别胶质瘤患者。

　　Ojemda的上市为复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者带来了新的治疗选择，特别是针对BRAF融合或重排这一儿童低级别胶质瘤最常见的分子改变。作为FDA批准的第一个也是唯一一个专门针对BRAF融合或重排儿童的药物，Ojemda的出现标志着儿童低级别胶质瘤治疗领域的重要进步。

　　儿童低级别胶质瘤作为儿童最常见的脑肿瘤类型，常常伴有严重的肿瘤和治疗相关并发症，对患者的生活质量产生重大影响。由于高达75%的儿童低级别胶质瘤患者存在BRAF基因改变，而此前缺乏针对这一特定改变的有效治疗药物，Ojemda的批准无疑为这部分患者带来了希望。

　　儿童低级别胶质瘤是一种慢性且持续的疾病，常常影响儿童的视力、平衡能力和言语能力。治疗的目标在于稳定或缩小肿瘤，同时尽可能减少对患者生活的影响。在Ojemda之前，复发的儿童低级别胶质瘤并没有标准的护理方案。

　　Ojemda作为一种全身疗法，每周给药一次，可通过片剂或口服混悬液的形式服用，无论是否与食物一起。其疗效和安全性在临床试验中得到了充分验证。

　　在一项涉及137名复发或难治性BRAF改变的儿童低级别胶质瘤患者的临床试验中，Ojemda展现了显著的治疗效果。主要疗效指标——总体缓解率（ORR）达到了51%，其中包括28%的部分缓解和11%的轻微缓解。此外，无论患者是否接受过MAPK靶向治疗，Ojemda都显示出良好的疗效。

　　在安全性方面，Ojemda在临床试验中表现出良好的耐受性。大多数不良事件为1级或2级，最常见的副作用包括皮疹、头发颜色改变、疲倦等。这些副作用通常在可控范围内，且随着治疗的进行可能会逐渐减轻。

　　总的来说，FDA对Ojemda的加速批准为复发或难治性BRAF改变的儿童低级别胶质瘤患者提供了新的治疗选择，有望改善这部分患者的预后和生活质量。

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