Rebrozyl治疗伴环状铁粒幼细胞的骨髓增生异常综合征或伴环状铁粒幼细胞的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤和血小板增多症相关性贫血效果如何？研究纳入229名针对具有环状铁粒幼细胞的IPSS-R极低、低或中等风险骨髓增生异常综合征患者并且需要输注红细胞（8周内输注2个或更多红细胞单位）。患者必须对先前使用红细胞生成刺激剂(ESA)的治疗反应不足、不能耐受ESA，或血清促红细胞生成素>200U/L。MEDALIST试验排除了5q缺失(del5q)、白细胞计数>13Gi/L、中性粒细胞<0.5Gi/L、血小板<50Gi/L或先前使用疾病修饰剂治疗MDS的患者。
以2:1的比例随机分配给Rebrozyl（n=153）或安慰剂（n=76）。每3周皮下注射1mg/kg开始治疗；如果患者在前6周内至少输过一次红细胞，则在前2个周期完成后可以增加剂量。允许两次剂量水平增加（至1.33mg/kg和至1.75mg/kg）。剂量被暂停，随后因不良反应而减少，如果血红蛋白比前一个周期增加≥2g/dL则减少剂量，如果给药前血红蛋白≥11.5g/dL则保持剂量。
所有患者都接受了最佳支持治疗，包括根据需要输注红细胞。主要疗效评估在完成研究药物治疗24周后进行。输血需求减少或血红蛋白增加的患者此后可以继续使用盲法研究药物，直到出现不可接受的毒性、疗效丧失或疾病进展。
Rebrozyl在成年MDS-RS和MDS-RS-T患者中的疗效是根据不依赖红细胞输注(RBC-TI)的患者比例确定的，RBC-TI定义为在任何连续8次期间没有任何RBC输注-周期间完全发生在第1周到第24周内。
终点 | Rebrozyl
(N=153)
n,%(95%CI) | 安慰剂
(N=76)
n,%(95%CI) | 共同风险差异
(95%CI) |
第1-24周期间RBC-TI≥8周 | 58(37.9)(30.2,46.1) | 10(13.2)(6.5,22.9) | 24.6(14.5,34.6) |
RBC-TI在第1-24周≥12周 | 43(28.1)(21.1,35.9) | 6(7.9)(3.0,16.4) | 20.0(10.9,29.1) |
RBC-TI在第1-48周≥12周 | 51(33.3)(25.9,41.4) | 9(11.8)(5.6,21.3) | 21.4(11.2,31.5) |
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