芦曲泊帕Mulpleta在慢性肝病相关血小板减少症中的应用

　　慢性肝病（CLD）患者常因脾功能亢进、血小板生成素（TPO）合成减少及骨髓抑制等因素，导致血小板减少症（TCP）发生率高达78%，其中严重TCP（血小板计数<50×10⁹/L）是围手术期出血的独立危险因素。芦曲泊帕（Mulpleta）作为第二代口服TPO受体激动剂，通过选择性激活巨核细胞表面TPO受体，促进血小板生成，为CLD相关TCP的治疗提供了创新解决方案。

　　全球核心临床试验数据

　　L-PLUS 1研究（日本，2015年）纳入97例CLD伴严重TCP患者，芦曲泊帕组（3mg/日×7天）第8天血小板计数≥50×10⁹/L的比例达78.7%，显著高于安慰剂组（0%）；需血小板输注的比例从30.4%降至4.3%。L-PLUS 2研究（国际多中心，2019年）纳入215例患者，芦曲泊帕组64.8%达到主要终点（无需输注且避免出血事件），安慰剂组仅29%（P<0.001）。长期随访显示，重复使用芦曲泊帕（最多5个疗程）未增加血栓事件或骨髓纤维化风险。

　　真实世界研究验证

　　意大利REALITY研究（2021-2023年）纳入66例肝硬化患者，芦曲泊帕治疗73次手术前血小板计数，84%患者避免输注，74%患者术后血小板≥50×10⁹/L。Child-Pugh C级患者中，66.7%仍能有效应答，且无术后出血事件。美国多中心研究显示，芦曲泊帕治疗5天后血小板计数达5万以上并持续21天，任一时间应答率高达81.8%，94%患者术前无需输注，医疗成本降低47%。

　　中国人群特异性数据

　　2023年中国9家肝病中心开展的Ⅲ期研究纳入66例患者，芦曲泊帕组第8天血小板计数≥50×10⁹/L的比例达68.2%，应答率（血小板增加≥20×10⁹/L且≥50×10⁹/L）为43.2%，显著优于安慰剂组（4.5%）。手术前2天内血小板达标率72.7%，且中位达峰时间（14.5天）早于安慰剂组（27天），中位血小板计数在35天内恢复基线。

　　机制优势与临床价值

　　芦曲泊帕通过噻唑酰胺骨架设计，避免与金属阳离子螯合，口服生物利用度不受食物影响；无肝毒性警示基团（如联苯环），经CYP3A4/5代谢，药物相互作用风险低。其快速起效（治疗4天可见血小板上升）和持续效应（中位持续时间19.2天）显著降低围手术期出血风险，尤其适用于血小板制品供应紧张地区的急诊手术。

　　据悉，芦曲泊帕已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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