2025年5月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了贝祖替凡（商品名：Welireg）用于治疗12岁及以上成人和小儿患者的局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）。这是FDA首次批准针对PPGL的口服疗法。
此次批准基于LITESPARK-015（NCT04924075）试验的结果，这是一项开放标签的多中心研究。该研究纳入了72例可测量疾病的患者，这些患者通过盲目的独立中央审查（BICR）确诊为组织病理学PPGL，且患有局部晚期或转移性疾病，不适合手术或其他治疗。研究要求患者在入组前至少2周内血压得到充分控制，并排除了患有癌性脑膜炎的患者。
研究的主要疗效指标是客观响应率（ORR），根据RECIST
v1.1标准进行评估。结果显示，ORR为26%（95%置信区间：17%，38%）。中位反应持续时间（DOR）为20.4个月（95%置信区间：8.3个月，未达到）。在基线时使用降压药的60例患者中，有19例（32%[95%置信区间：20%，45%]）患者的降压药剂量至少降低了50%，且持续至少六个月。
在安全性方面，最常见的不良反应（发生率≥25%）包括贫血、疲劳、肌肉骨骼疼痛、淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶增加、天冬氨酸氨基转移酶增加、血钙降低、静脉血栓栓塞以及恶心等。
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