FDA批准Penpulimab-kcqx用于鼻咽癌治疗，相关疗效与安全性数据公布

　　2025 年 4 月 23 日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Penpulimab-kcqx，用于特定鼻咽癌（NPC）的治疗。具体获批适应症如下：一是与顺铂或卡铂、吉西他滨联合，用于成人复发或转移性鼻咽癌的一线治疗；二是作为单一药物，用于基于铂类化疗或其他至少一种既往治疗后疾病进展的转移性鼻咽癌成年患者。

　　联合用药疗效评估：在研究 AK105 - 304（NCT04974398）中，评估了 Penpulimab-kcqx 联合顺铂或卡铂、吉西他滨的疗效。该研究是一项纳入 291 例复发或转移性鼻咽癌患者的随机、双盲、多中心试验。患者随机（1:1）分配，一组接受 Penpulimab-kcqx 联合顺铂或卡铂、吉西他滨治疗，另一组接受安慰剂联合顺铂或卡铂、吉西他滨治疗。化疗方案详情在完整处方信息中描述。

　　疗效指标：根据 RECIST v1.1 标准，由盲态独立审查委员会评估，主要疗效终点为无进展生存期（PFS），总生存期（OS）为关键次要终点。

　　研究结果：Penpulimab-kcqx 组的中位 PFS 为 9.6 个月（95%CI：7.1，12.5），安慰剂组为 7.0 个月（95%CI：6.9，7.3），风险比（HR）为 0.45（95%CI：0.33，0.62），双侧 p 值 < 0.0001。尽管 OS 结果尚不成熟（最终分析时仅观察到预先设定的 70% 死亡事件），但未观察到有害趋势。

　　单药疗效评估：在研究 AK105 - 202（NCT03866967）中，评估了单药 Penpulimab-kcqx 的疗效。这是一项在单一国家开展的开放标签、多中心、单臂试验，共纳入 125 例无法手术切除或转移性鼻咽癌患者，这些患者在基于铂类的化疗和至少另一种治疗后疾病进展。患者接受 Penpulimab-kcqx 治疗最多 24 个月，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　疗效指标：根据独立放射学审查委员会依据 RECIST v1.1 标准评估，主要疗效结果指标为客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。

　　研究结果：ORR 为 28%（95%CI：20，37），中位 DOR 未达到（95%CI：9.2，不可估计）。

　　不良反应

　　免疫介导的不良反应：使用 Penpulimab-kcqx 可能出现免疫介导的不良反应，包括肺炎、结肠炎、肝炎、内分泌疾病、肾炎和肾功能障碍以及皮肤不良反应等。

　　联合用药常见不良反应：Penpulimab-kcqx 与顺铂或卡铂、吉西他滨联合使用时，最常见（≥20%）的不良反应为恶心、呕吐、甲状腺功能减退、便秘、食欲下降、咳嗽、COVID-19 感染、疲劳、皮疹和发热。

　　单药常见不良反应：单药使用 Penpulimab-kcqx 时，最常见（≥20%）的不良反应为甲状腺功能减退症和肌肉骨骼疼痛。约 1% 的患者发生致命不良反应，包括肺炎、感染性休克、结肠炎和肝炎病例。

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　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。