米托坦（Mitotane）作为肾上腺皮质癌（ACC）治疗的“孤儿药”，其研发历程堪称现代医学突破的典范。自1970年美国FDA批准上市以来，米托坦已成为NCCN指南唯一认定的ACC术后防复发药物，为无法手术或复发的患者提供了唯一的治疗选择。
研发初期，米托坦的发现源于对肾上腺皮质功能的探索。1945年，科学家在实验中意外发现二氯二苯二氯乙烷（DDD）可导致狗的肾上腺皮质萎缩，但早期临床试验未观察到其对人体的类似作用。直至1958年，研究揭示O,P′-DDD（米托坦的主要成分）对肾上腺皮质细胞具有选择性毒性，而主要成分P,P′-DDD则无此作用。这一发现为米托坦的研发奠定了基础。
临床应用中，米托坦通过抑制肾上腺皮质细胞内的醇类酶活性，阻断皮质醇的生成，从而抑制肿瘤生长。其作用机制犹如“精确手术刀”，直接作用于肾上腺皮质细胞，减少皮质醇的分泌和释放。在转移性ACC患者中，米托坦单药治疗的客观有效率达34%-61%，中位缓解期为6-7个月，显著延长了患者的生存期。
联合治疗策略进一步提升了米托坦的疗效。FIRM-ACT研究显示，米托坦与依托泊苷、阿霉素、顺铂联合治疗（EDP-米托坦）的应答率显著优于链脲佐菌素与米托坦联合（STZ-米托坦）（23.2%
vs 9.2%），且中位无进展生存期更长（5.0个月 vs 2.1个月）。这一结果奠定了米托坦在ACC治疗中的核心地位。
尽管米托坦疗效显著，但其副作用仍需关注。常见不良反应包括胃肠道反应（如恶心、呕吐、腹泻）、神经肌肉毒性（如嗜睡、头晕）和皮肤病变（如皮疹）。患者需定期监测肝功能、血液生化及激素水平，并通过剂量调整和对症治疗管理副作用。例如，剂量可根据患者耐受性逐渐增加至每天2.5-4克，但需警惕肾上腺皮质功能不足的风险。
2023年9月，米托坦在中国正式上市，为国内患者带来了新的治疗希望。这一里程碑事件标志着我国在罕见病治疗领域的进步，也体现了全球药物研发成果的共享。未来，随着对米托坦作用机制的深入研究，联合治疗方案的优化将为ACC患者提供更精准、更有效的治疗选择。
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