托沃拉非尼治疗复发或难治性BRAF阳性的小儿低级神经胶质瘤的详细数据

　　托沃拉非尼（Tovorafenib）用于复发或难治性BRAF阳性的小儿低级神经胶质瘤（pLGG）的详细试验研究数据支持如下：

　　一、药物背景与FDA批准情况

　　· 药物名称：托沃拉非尼（Tovorafenib）

　　· 药物类型：II型RAF激酶抑制剂

　　· FDA批准日期：2024年4月23日

　　· 批准适应症：用于治疗6个月及以上的复发或难治性pLGG患者，这些患者携带BRAF融合或重排，或BRAF V600突变。

　　二、Firefly-1临床试验概述

　　· 试验类型：单臂、开放标签、多中心试验

　　· 试验目的：评估托沃拉非尼在复发或难治性pLGG患者中的疗效和安全性

　　· 患者纳入标准：

　　· 年龄：6个月至25岁

　　· 诊断：复发或难治性pLGG

　　· BRAF状态：携带BRAF融合或重排，或BRAF V600突变

　　· 治疗历史：已接受先前的全身治疗

　　三、主要疗效结果

　　· 主要疗效结果指标：放射学总体反应率（ORR），定义为使用小儿神经肿瘤学（RAPNO）标准中的反应评估确定的具有完全反应（CR）、部分反应（PR）或次要反应（MR）的患者的比例。

　　· 功效人群：76例患者

　　· ORR：51%（95%置信区间：40，63）

　　· 部分反应（PR）：37%

　　· 次要反应（MR）：14%

　　·

　　· 响应持续时间（DOR）：中位DOR为13.8个月（95%置信区间：11.3，不可估计）

　　四、其他关键数据

　　· 不良事件：托沃拉非尼治疗通常耐受性良好，但患者可能会出现皮疹、发色改变、疲倦、病毒感染等常见不良事件。严重不良事件的发生率较低。

　　· 后续临床试验：加速批准时，所需的销售后临床试验（Firefly-2）正在进行中，并进展顺利。

　　五、药物特点与意义

　　· 药物特点：托沃拉非尼是一种口服、脑渗透、高选择性的II型RAF激酶抑制剂，能够抑制携带BRAF融合或BRAF V600突变的肿瘤的生长。

　　· 临床意义：托沃拉非尼的批准为复发或难治性BRAF阳性的pLGG患者提供了新的治疗选择，这是FDA首次批准用于治疗具有BRAF融合或重排的pLGG患者的全身疗法。

　　六、总结

　　托沃拉非尼在Firefly-1临床试验中表现出良好的疗效和安全性，ORR为51%，中位DOR为13.8个月。该药物的批准为复发或难治性BRAF阳性的pLGG患者带来了新的希望，并标志着儿童脑瘤治疗领域的重要进展。随着后续临床试验的推进，我们期待更多关于托沃拉非尼疗效和安全性的数据。

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