FDA批准Aucatzyl治疗成人复发性或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病

　　2024年11月8日，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了obecabtagene autoleucel（商品名：Aucatzyl），这是一种创新的针对CD19的转基因自体T细胞免疫疗法，专为治疗成人复发性或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）而设计。

　　FELIX（NCT04404660）是一项开放性、多中心、单臂临床试验，旨在评估obecabtagene autoleucel在患有复发或难治性CD19阳性B细胞ALL成人患者中的疗效。该试验严格筛选了符合以下条件的患者：在持续12个月或更短的缓解后复发，经历至少两种或多种全身治疗后仍复发或难治，或在同种异体干细胞移植后3个月或更长时间内复发或难治。

　　疗效数据亮点

　　主要疗效指标：输注后3个月内达到完全缓解（CR）的比率和持续时间。结果显示，在65名可评估疗效的患者中，有27名患者（占比42%；95%置信区间[CI]：29%、54%）在3个月内实现了CR。

　　CR持续时间：达到CR的患者中，中位持续时间为14.1个月（95% CI：6.1，未达到），显示出持久的治疗效果。

　　安全性与耐受性

　　处方信息中特别提示了细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）和T细胞恶性肿瘤的风险，并附有黑框警告。

　　在临床试验中，75%的患者发生了CRS（其中3级为3%），64%的患者发生了神经系统毒性（≥3级为12%），其中24%的患者发生了ICANS（≥3级为7%）。

　　最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）包括慢性鼻窦炎、病原体不明的感染、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发烧、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、ICANS、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血等。

　　用药方案

　　obecabtagene autoleucel的总推荐剂量为410 X 10^6个CD19嵌合抗原受体（CAR）阳性活T细胞。

　　治疗方案包括在第1天和第10天（±2天）分次剂量输注，随后进行氟达拉滨和环磷酰胺淋巴清除化疗，以确保治疗效果的最大化。

　　此次FDA的批准为成人复发性或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病患者提供了新的治疗选择，标志着在CAR-T细胞免疫疗法领域取得了又一重要进展。

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