2019年10月24日,欧盟(EU)批准了吉瑞替尼作为单药治疗具有Fms样酪氨酸激酶3(FLT3)突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)的成年患者。吉瑞替尼能够抑制外源表达FLT3的细胞(包括FLT3内部串联重复(ITD)、FLT3
D835Y和FLT3 ITD D835Y)中的FLT3受体信号传导和增殖,并诱导表达FLT3
ITD的白血病细胞凋亡。其推荐起始剂量为每日一次120毫克(三片40毫克片剂)。

在一项III期、开放标签、多中心、随机研究中,评估了吉瑞替尼(n=247)与挽救性化疗(n=124)的疗效。结果显示,吉瑞替尼组的总生存期(OS)为9.3个月,而挽救性化疗组为5.6个月,两组间有统计学差异(风险比为0.637;95%置信区间为0.490-0.830;p=.0004,单侧对数秩检验)。
吉瑞替尼治疗最常见的不良反应包括血肌酸磷酸激酶升高、丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、血碱性磷酸酶升高、腹泻、疲劳、恶心、便秘、咳嗽、外周水肿、呼吸困难、头晕、低血压、四肢疼痛、乏力、关节痛和肌痛。

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