VORANIGO沃拉西德尼用于治疗2级IDH突变胶质瘤

　　VORANIGO（vorasidenib，沃拉西德尼）是由施维雅制药公司开发的一种异柠檬酸脱氢酶（IDH）抑制剂，用于治疗成人和12岁及以上儿童在手术干预后患有特定脑肿瘤（如星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，且存在IDH1或IDH2突变）的患者。该药物是首个也是唯一一个获得美国FDA批准的针对2级IDH突变型胶质瘤的靶向治疗药物。

　　美国FDA批准：2024年8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了VORANIGO（vorasidenib）用于治疗手术后携带易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的12岁及以上成人和儿童患者。

　　欧洲审批进展：欧洲药品管理局于2024年2月批准对VORANIGO®的营销授权申请（MAA）进行加速评估，预计欧盟委员会将在2024年下半年批准该药物。

　　Vorasidenib是一种小分子、选择性、高脑渗透性的双重抑制剂，靶向突变的IDH1和IDH2酶。在IDH突变神经胶质瘤中，该药物通过降低突变IDH1和IDH2酶的活性来减少癌细胞的生长，同时保护健康细胞。

　　VORANIGO的获批基于全球、随机、多中心、双盲、安慰剂对照的III期临床试验INDIGO的关键结果。该试验共纳入331名患者，按1:1比例随机分配至VORANIGO®组和安慰剂组，每日口服一次40毫克直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　主要疗效终点：无进展生存期（PFS）。VORANIGO组患者的中位PFS为27.7个月，而安慰剂组为11.1个月，显著延长了患者的无进展生存期。

　　次要疗效终点：至下一次干预时间（TTNI）。VORANIGO®组患者的中位TTNI尚未达到，而安慰剂组为17.8个月。

　　安全性：VORANIGO在临床试验中耐受性良好，安全性评估与I期研究结果一致。最常见的不良反应包括疲劳、头痛、COVID-19、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。

　　适用患者：VORANIGO适用于12岁及以上患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的成人和儿童患者，这些患者在手术后确诊存在易感IDH1或IDH2突变。

　　用法用量：VORANIGO为口服药物，患者每天只需服用一次40毫克的药丸，即可对疾病进行积极管理。

　　胶质瘤概述：神经胶质瘤是源自中枢神经系统（CNS）内的神经胶质细胞或前体细胞的肿瘤。伴有IDH突变的弥漫性胶质瘤是50岁以下成年人中最常见的原发性脑肿瘤。

　　症状与影响：神经胶质瘤会破坏正常的大脑功能，导致精神功能改变、癫痫、言语困难、恶心以及身体某些部位麻木或无力等症状。如果不及时治疗，肿瘤将继续增殖并侵入健康的脑组织。

　　综上，VORANIGO（vorasidenib）作为一种创新的靶向治疗药物，为2级IDH突变型胶质瘤患者提供了新的治疗选择，显著延长了患者的无进展生存期，并有望改善患者的生活质量。

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