2022年5月25日，美国食品和药物管理局（FDA）批准艾伏尼布（Tibsovo;Servier）用于治疗新诊断的IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者，特别是针对老年人或有合并症的患者，包括与阿扎胞苷联合使用。这一决定基于3期临床试验AG120-C-009的结果，该研究评估了艾伏尼布联合阿扎胞苷在既往未经治疗的IDH1突变AML成人患者中的疗效与安全性。
本研究是一项多中心、双盲、随机对照研究，研究纳入了年龄在75岁或以上或患有排除使用强化诱导化疗的合并症的既往未经治疗的IDH1突变AML成人患者。研究将患者随机分配至艾伏尼布+阿扎胞苷组或匹配的安慰剂+阿扎胞苷组，以1：1的比例进行。
研究结果显示，艾伏尼布+阿扎胞苷组在无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）方面显著优于安慰剂组。具体而言，艾伏尼布+阿扎胞苷组与安慰剂+阿扎胞苷组的无事件生存期改善的危险比（HR）为0.35（95%
CI，0.17-0.72;P = 0.0038），总生存期改善的HR为0.44（95% CI，0.27-0.73;P =
0.0010）。此外，艾伏尼布组的完全缓解（CR）率和持续时间均显著高于安慰剂组（CR：47% vs 15%，双侧P <
0.0001;CR的中位持续时间：不可估计（NE;95% CI，13.0-NE）个月 vs 11.2（95% CI，3.2-NE）个月）。
艾伏尼布联合阿扎胞苷的安全性与艾伏尼布单药治疗一致。重要的不良反应包括分化综合征（15%）和QT间期延长（20%）。这些发现表明，尽管存在特定的不良反应，但艾伏尼布联合阿扎胞苷在新诊断的IDH1突变AML患者中具有可控的安全性。
基于AG120-C-009研究的积极结果，FDA批准艾伏尼布用于特定的AML患者群体，为老年人或有合并症的患者提供了新的治疗选择，尤其是当他们无法耐受强化诱导化疗时。这一批准进一步证实了艾伏尼布在AML治疗中的作用，特别是在针对IDH1突变患者的精准医疗领域。
艾伏尼布联合阿扎胞苷的疗效和安全性数据支持其在新诊断的IDH1突变AML患者中的应用，尤其是对于那些年龄较大或有合并症的患者。这一联合治疗方案为临床医生提供了治疗这些患者的新工具，有助于改善患者的生存期和生活质量。
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