美国食品药物管理局（FDA）的专家小组近日建议批准Zevra
Therapeutics公司的Arimoclomol用于治疗C型尼曼匹克病（NPC）。这是一种极为罕见的神经退行性溶酶体贮积症，每100,000至120,000个新生儿中就会有一个患有该病。
遗传代谢疾病咨询委员会以11比5的投票结果认为，Zevra提交的数据支持该药物作为治疗由NPC1或NPC2基因突变引起的、以无法正常代谢脂质为特征的疾病的有效治疗选择。
NPC患者由于身体和认知的限制，会逐渐失去独立性，主要的神经系统障碍表现在言语、认知、吞咽、行走和精细运动技能方面。而Arimoclomol是一种口服药物，旨在增加分子伴侣蛋白的产生和活化，从而增加累积脂质的分解。
支持委员会这一决定的数据包括Arimoclomol扩展获取计划的长期结果，该结果于今年4月的遗传代谢疾病年会上公布。结果显示，接受Arimoclomol治疗的成年人（包括接受和未接受底物减少疗法米格鲁特的患者）在两年的治疗和随访中病情总体稳定。同时，该药物的安全性也与2/3期研究的观察结果一致。
目前，FDA正在完成对Arimoclomol的独立审查，并将考虑该建议，预计将于9月21日做出最终决定。
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