欧洲药品管理局（EMA）已正式接受并批准了Vimseltinib的上市许可申请（MAA），为腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者提供了一种全新的治疗选择。这一里程碑式的批准是基于3期MOTION研究（NCT05059262）的积极结果，该研究显示Vimseltinib在治疗TGCT方面具有显著疗效。
在MOTION研究中，接受Vimseltinib治疗的患者在第25周时的客观缓解率（ORR）达到了40%（根据RECIST
1.1标准），而安慰剂组的ORR则为0%。这一显著差异（P <
.0001）充分证明了Vimseltinib在TGCT治疗中的有效性。此外，Vimseltinib组患者的中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，显示其持久的疗效。
这项国际性、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究招募了确诊为症状性TGCT的患者，这些患者的手术切除可能会导致功能受限恶化或严重发病。研究结果显示，与安慰剂相比，Vimseltinib在多个临床结果上均表现出统计学和临床意义的改善，包括主动运动范围、身体功能、僵硬程度、健康状况和疼痛反应率等。
值得注意的是，无论使用RECIST
1.1标准计算的IRR与ORR相比如何，接受Vimseltinib治疗的患者中约有40%在至少3种临床结果中出现反应，而接受安慰剂治疗的患者中只有6%出现反应。这一数据进一步证实了Vimseltinib在TGCT治疗中的广泛疗效。
在安全性方面，Vimseltinib通常耐受性良好。最常见的治疗中出现的不良反应（TEAE）包括眶周水肿、疲劳、面部水肿等，且大多数为轻至中度。未观察到胆汁淤积性肝毒性、药物相关肝损伤或毛发/皮肤色素减退的情况。仅有6%的患者因TEAE而停止治疗。
总体而言，Vimseltinib的批准为TGCT患者提供了一种新的、有效的治疗选择。其显著的疗效和良好的安全性使得这一药物在TGCT治疗领域具有广阔的应用前景。
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