2024年6月14日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了安进公司的blinatumomab(Blincyto),用于治疗CD19阳性费城染色体阴性B细胞前体急性淋巴细胞白血病(Ph阴性BCP
ALL)的成人和一个月及以上的儿童患者,特别是在多期化疗巩固期。

研究E1910(NCT02003222)是一项针对新诊断的Ph阴性BCP
ALL成人患者的随机对照试验。患者在诱导和强化化疗后达到血液学完全缓解(CR)或外周血细胞计数未完全恢复(CRi),随后按1:1的比例随机分配接受blinatumomab单药治疗与强化化疗的组合方案(Blinatumomab组)或仅强化化疗(化疗组)。分层因素包括年龄、CD20状态、利妥昔单抗使用情况和接受异基因造血干细胞移植(HSCT)的意愿。研究结果显示,Blinatumomab组的3年和5年总生存率(OS)分别为84.8%和82.4%,显著优于化疗组的69%和62.5%。
另一项研究20120215(NCT02393859)评估了blinatumomab在儿童和青年Ph阴性BCP
ALL患者中的疗效。患者按1:1的比例随机接受blinatumomab或IntReALLHR2010
HC3强化联合化疗作为第三个巩固周期。研究结果显示,Blinatumomab组的5年OS和无复发生存率(RFS)分别为78.4%和61.1%,同样显著优于化疗组的41.4%和27.6%。
在E1910研究中,blinatumomab组最常见的不良反应(≥20%)包括中性粒细胞减少、血小板减少、贫血、白细胞减少、头痛、感染、恶心、淋巴细胞减少、腹泻、肌肉骨骼疼痛和震颤。而在20120215研究中,最常见的不良反应(≥20%)包括发热、恶心、头痛、皮疹、低丙种球蛋白血症和贫血。

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