FDA加速批准Repotrectinib治疗NTRK基因融合阳性实体瘤的成人和儿童患者。2024年6月13日，美国食品药品管理局加速批准了百时美施贵宝公司的Repotrectinib（AUGTYRO），用于治疗患有神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合、局部晚期或转移性实体瘤的成人和12岁及以上的儿童患者。这些患者的肿瘤若进行手术切除可能导致严重发病率，并且在治疗后病情出现进展或没有其他满意的替代疗法。
关于其功效与安全性，TRIDENT-1(NCT03093116)研究提供了数据。这是一项涉及88名患有局部晚期或转移性NTRK基因融合阳性实体瘤的成年患者的试验，包括之前接受过或未接受过TRK酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的患者。所有患者在研究开始时都接受了中枢神经(CNS)病变评估，排除有症状的脑转移患者。肿瘤评估每8周进行一次。
主要疗效指标是总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)，根据RECIST
v1.1标准评估，并由盲法独立中央审查。TKI初治组确认的ORR为58%(95% CI: 41%, 73%)，TKI预治组为50%(95% CI: 35%,
65%)。TKI初治组的中位DOR不可估计，而TKI预治组为9.9个月(95% CI: 7.4, 13.0)。
最常见（>20%）的不良反应包括头晕、味觉障碍、周围神经病变、便秘、呼吸困难、疲劳、共济失调、认知障碍、肌肉无力和恶心。
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