佩米替尼/培米加替尼治疗多种FGFR基因变异实体瘤有怎样的效果？

　　培米加替尼治疗多种FGFR基因变异实体瘤的II期篮子试验概述如下：

　　FGFR（纤维母细胞生长因子受体）基因在多种癌症中存在致病性变异，与肿瘤的发生和发展密切相关。

　　FGFR抑制剂在治疗携带FGFR变异的癌症患者方面具有潜在应用价值。

　　本项研究旨在探索培米加替尼在治疗其他实体瘤中的应用潜力，特别是针对FGFR1-3融合/重排和FGFR非激酶域的单核苷酸变异(SNVs)的疗效。

　　研究设计：开放标签、单臂、多中心第2期篮子试验。

　　患者纳入：计划纳入约60例队列A患者（FGFR1-3融合/重排）和90例队列B患者（FGFR1-3非激酶区可操作SNV），以及约20例队列C患者（FGFR1-3激酶区突变或VUS）。

　　治疗方法：所有患者口服培米加替尼，剂量为13.5 mg，每日一次，持续给药直至疾病进展、不可接受的毒性、撤回同意或医生决定。

　　主要终点：独立评审委员会确认的队列A和B的客观缓解率(ORR)。

　　次要终点：包括队列A和B的无进展生存期(PFS)、反应持续时间(DOR)和总生存期(OS)，以及安全性评估。

　　客观缓解率(ORR)：队列A为26.5%，队列B为9.4%，队列C仅为3.8%。

　　无进展生存期(PFS)：队列A和B的中位PFS分别为4.5个月和3.7个月。

　　反应持续时间(DOR)：队列A和B的中位DOR分别为7.8个月和6.9个月。

　　总生存期(OS)：队列A和B的中位OS分别为17.5个月和11.4个月。

　　治疗相关不良事件(TEAEs)发生率：97.3%，其中严重TEAEs发生率为36%。

　　最常见的不良事件：高磷血症（84%）、口炎（53%）、指甲毒性（45%）和视网膜脱离（14%）。

　　没有发生4级或更高级别的TEAEs，大多数TEAEs为1级或2级。

　　培米加替尼对FGFR1-3基因突变或融合的患者表现出一定程度的抗肿瘤活性。

　　安全性特征与先前报道一致，主要不良事件为1级或2级。

　　研究为FGFR抑制剂治疗新适应症提供了临床证据，但需要在更大规模的随机对照试验中得到进一步验证。

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