Fabhalta治疗罕见肾病C3肾小球病的疗效

　　Fabhalta（iptacopan）在治疗罕见肾病C3肾小球病（C3G）中的积极后期试验结果。

　　C3G是一种极为罕见的肾病，全球每年大约每百万人中有一到两个人被诊断出患有此病。该病发生的原因是替代补体途径过度激活，导致C3蛋白沉积在肾小球中，引发炎症和肾小球损伤。C3G的症状包括蛋白尿、血尿和肾功能下降，约50%的患者在诊断后十年内会进展为肾衰竭。

　　3期APPEAR-C3G研究评估了C3患者每日两次服用200毫克剂量的Fabhalta的安全性和有效性。

　　在欧洲肾脏协会大会上公布的结果显示，与安慰剂加支持治疗相比，接受Fabhalta加支持治疗的患者在六个月时蛋白尿减少了35.1%。

　　估计肾小球滤过率（衡量肾功能的指标）的次要终点数据也表明，与安慰剂相比，Fabhalta在六个月内有所改善。

　　在试验中，Fabhalta显示出良好的安全性，没有观察到新的安全信号。

　　除了C3G之外，Fabhalta目前正在针对一系列罕见疾病进行开发，包括IgA肾病、免疫复合物膜增殖性肾小球肾炎、非典型溶血性尿毒症综合征和狼疮性肾炎。

　　Fabhalta已于去年12月获得美国食品和药物管理局批准，用于治疗患有罕见血液疾病阵发性睡眠性血红蛋白尿症的成人，并于今年3月获得了欧洲药品管理局人类药物委员会针对同一患者群体的积极意见。

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