FDA为HM43239治疗R/R FLT3+ AML授予快速通道资格

　　美国食品和药物管理局（FDA）已正式授予HM43239快速通道资格，专门用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者。

　　HM43239，作为一种口服的髓系激酶抑制剂，专为治疗FLT3突变的复发性或难治性AML患者设计。这种药物是一种高效、基因型非特异性的小分子抑制剂，能有效抑制在骨髓恶性肿瘤中发挥关键作用的多种激酶。值得一提的是，HM43239在2018年还曾获得FDA的孤儿药资格，用于治疗AML。

　　研究表明，HM43239对FLT3以及与其耐药性相关的D835和看门人（F691）酪氨酸激酶结构域突变显示出高度活性。在小鼠的体内异种移植模型中，HM43239展现出了比目前其他用于AML的激酶抑制剂更强的抗肿瘤活性和更佳的耐受性。此外，它与其他抑制剂，如DNMT、BCL-2等，具有显著的协同作用，这包括了FLT3抑制剂吉瑞替尼（Gilteritinib，商品名：Xospata）和SYK抑制剂entopletinib（GS-9973）。

　　目前，一项针对HM43239的临床试验正在进行中。该试验面向年龄在18岁或以上、患有原发性或继发性AML且对至少一个周期的先前治疗无效或在治疗后复发的患者开放。其他参与条件包括ECOG表现状态为0至2，预期寿命至少3个月，并且从先前治疗到研究药物给药的间隔需至少2周（对于细胞毒性药物）或至少5个半衰期（对于先前的研究药物或非细胞毒性药物）。

　　该试验包含剂量递增和剂量扩展两个阶段。在剂量递增阶段，研究采用了加速滴定设计，剂量以约50%的增量逐步增加，每个剂量水平对应一名患者。此设计将持续进行，直至在任何剂量水平有一名患者出现剂量限制性毒性（DLT）、中度毒性或与药物相关的2级不良事件（不包括血液学毒性）。此后，研究将转为3+3的剂量递增设计。

　　在28天的治疗周期内，患者将每天接受一次HM43239治疗，首个30天的周期中会包含一个单独的药代动力学（PK）采样期。如果研究选择扩展，每个剂量水平将至少包括10名具有FLT3突变的患者。

　　初步的1/2期临床试验结果显示，HM43239能够在不同类型的复发或难治性AML患者群体中实现完全缓解，且作为一种口服药物，其耐受性良好。这些结果进一步支持了HM43239在治疗FLT3突变的复发性或难治性AML中的潜力和有效性。

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