近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了 CSL 公司研发的 Andembry（通用名：garadacimab -
gxii），用于预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作。HAE
是一种罕见且极具潜在危险性的遗传性疾病，据估算，全球范围内约每万分之一到五万人中就有一人受其困扰。
HAE
的典型症状表现为不可预测且常伴有剧烈疼痛的肿胀，即血管性水肿。这种肿胀可迅速扩散至身体多个部位，涵盖腹部、面部、手脚，甚至可能累及呼吸道和胃肠道，严重威胁患者的生命健康和生活质量。
此次获批的 Andembry 适用人群广泛，可用于成人以及 12 岁及以上的儿科患者。它是一种单克隆抗体药物，精准靶向因子 XIIa。因子 XIIa
作为一种血浆蛋白，在 HAE 肿胀发作的触发过程中扮演着关键角色。通过抑制因子 XIIa 的活性，Andembry 从源头上干预 HAE 的发作机制。
值得一提的是，Andembry
采用自动注射器进行皮下注射，操作简便。更为突出的是，它是目前唯一一种从治疗起始阶段就为所有患者提供每月一次给药方案的治疗药物，极大地提高了患者的治疗依从性。
FDA 的这一批准决定，是基于 VANGUARD 三期临床试验的积极成果。该试验结果显示，在接受 Andembry 治疗的患者群体中，有
62%的患者在整个治疗期间均未出现 HAE 发作。与安慰剂组相比，Andembry 在减少 HAE 发作方面表现卓越，可使发作中位数降低
99%以上，最小二乘均值降幅达 89.2%。
此外，正在进行的开放标签扩展研究也传来令人振奋的消息。相关数据表明，Andembry 不仅具有良好的长期安全性，而且能够持续有效地减少 HAE
的发作次数，为患者带来更为持久和稳定的疗效保障。
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