关于Gomekli（Mirdmeetinib）重要的安全信息

　　Gomekli是一种口服的小分子MEK抑制剂，已在美国获得批准，用于治疗2岁及以上的成人和儿科患者中患有1型神经纤维瘤病（NF1）且具有无法完全切除的症状性丛状神经纤维瘤（PN）的患者。

　　重要的安全信息

　　警告和预防措施

　　眼毒性：

　　Gomekli可能引起眼部毒性，包括视网膜静脉阻塞（RVO）、视网膜色素上皮脱离（RPED）和视力模糊。

　　在成人合并的安全人群中，28%的患者发生眼毒性，其中21%为1级，2%为2级，1.3%为3级。RVO发生在2.7%的患者中，RPED发生在1.3%的患者中，9%的成年患者发生了视力模糊。

　　在小儿合并的安全人群中，19%的患者发生眼毒性，其中17%为1级，1.7%为2级。

　　在开始治疗前、治疗期间以及出现任何新的或恶化的视觉症状时，应进行全面的眼科评估。根据临床情况，可能需要继续治疗、暂停治疗、减少剂量或永久停药。

　　左心室功能障碍：

　　Gomekli可能导致左心室功能障碍。

　　尚未研究患有临床意义心脏病或LVEF<55%的患者。

　　在Reneu研究中，16%的成年患者接受Gomekli治疗后LVEF降低了10%至20%，其中5名患者（9%）需要剂量中断，1名患者（1.7%）需要减少剂量，1名患者需要永久停药。

　　成年患者首次发生LVEF降低的中位时间为70天。

　　在儿科患者中，25%的患者LVEF降低了10%至<20%，1.8%的患者LVEF降低了≥20%。1名患者（1.8%）需要中断治疗。

　　小儿患者首次发生LVEF降低的中位时间为132天。

　　在开始治疗前应通过超声心动图评估射血分数（EF），并在第一年内每3个月监测一次，之后根据临床指示进行监测。

　　根据不良反应的严重程度，可能需要暂停治疗、减少剂量或永久停药。

　　皮肤病学不良反应：

　　Gomekli可能引起皮肤病的不良反应，包括皮疹。

　　最常见的皮疹包括痤疮样皮炎、皮疹、湿疹、毛细血管扩张性皮疹和脓疱性皮疹。

　　在成人安全人群中，92%的患者发生皮疹，其中11%的患者需要永久停药。

　　在小儿安全人群中，72%的患者发生皮疹，其中3.4%的患者需要永久停药。

　　在出现皮肤病不良反应的首个征兆时，应开始支持性护理。

　　根据不良反应的严重程度，可能需要暂停治疗、减少剂量或永久停药。

　　胚胎毒性：

　　Gomekli可能对胎儿造成伤害。

　　在开始治疗前，应验证有生育潜力的女性的怀孕状态。

　　建议有生育潜力的患者在治疗期间以及最后一次剂量后（女性）或3个月内（男性）使用有效避孕措施。

　　不良反应

　　成人患者中最常见的不良反应（>25%）包括皮疹（90%）、腹泻（59%）、恶心（52%）、肌肉骨骼疼痛（41%）、呕吐（38%）和疲劳（29%）。

　　17%的成人患者发生了严重的不良反应。

　　最常见的3级或4级实验室异常（>2%）是肌酸磷酸激酶升高。

　　儿科患者中最常见的不良反应（>25%）包括皮疹（73%）、腹泻（55%）、肌肉骨骼疼痛（41%）、腹痛（39%）、呕吐（39%）、头痛（34%）、甲沟炎（32%）、左心室功能障碍（27%）。

　　14%的儿科患者发生了严重的不良反应。

　　最常见的3级或4级实验室异常（>2%）是嗜中性粒细胞计数减少和肌酸磷酸激酶升高。

　　在特定人群中使用

　　怀孕和哺乳：

　　在开始治疗前，应验证有生育潜力的患者的怀孕状态。

　　由于Gomekli可能通过母乳分泌，建议患者在治疗期间以及最后一次剂量后1周内不要母乳喂养。

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　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。