博舒替尼治疗儿童Ph+慢性粒细胞性白血病的效果如何？仿制药最新消息

　　慢性粒细胞性白血病（CML）是一种罕见的儿童恶性肿瘤，由于特定的基因重组导致。传统治疗方法，如一代酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼，虽然短期内有一定疗效，但长期来看，部分患者对药物反应不佳或无法耐受，且长期服用可能导致生长受损。二代抑制剂达沙替尼和尼洛替尼虽然对耐药或不耐受的患者有一定效果，但需每天两次空腹给药，且伴随较多不良副作用。

　　在《临床肿瘤学杂志》上发表的研究。该研究针对患有Ph+CML并对其他抑制剂有耐药性或不耐受性的儿童患者，使用博舒替尼进行治疗，并取得了临床一期的积极结果。研究证实，博舒替尼对儿童患者是安全、耐受和有效的。

　　ITCC-054/COG AAML1921是一项多中心、单臂、开放标签的临床I/II期试验，由欧洲Erasmus医学中心和美国儿童肿瘤学组织（COG）发起，辉瑞公司资助。一期研究对象包括1至18岁患有Ph+CML且对先前治疗有耐药性或不耐受性的患者。研究团队招收了28名在慢性期的Ph+CML病童，每天口服不同剂量的博舒替尼，并评估其完全血液学反应（CHR）、主要的细胞遗传学的反应率（MCyR）、完全细胞遗传学反应率（CCyR）以及主要分子学反应率（MMR）。

　　研究结果显示，博舒替尼在儿童患者中的治疗效果显著。最佳反应的CHR、MCyR、CCyR和MMR的累计率分别为100%、96.4%、92.9%以及46.4%。一至两年的总生存率为100%，第三年为85.7%。无事件生存率也保持在较高水平。尽管有8名患者因药效不满意而停止治疗，但整体安全性评估结果显示，儿童患者中最常见的不良作用为腹泻、腹痛、呕吐以及皮肤类疾病，且大部分患者可耐受。

　　值得一提的是，该临床试验的二期还包括了21名被初诊为Ph+CML的患者。这些患者的MCyR和CCyR反应率也分别达到了76.2%和71.4%，进一步证实了博舒替尼在儿童患者中的疗效。

　　2023年9月26日，FDA批准将博舒替尼适应症扩展到包括儿童患者一岁及以上被初诊为慢性期Ph+CML和对先前治疗有耐药性或不耐受性的Ph+CML患者。这一批准为这类罕见儿童白血病的患者带来了一个新的治疗选择，有望改善他们的生存质量和预后。

　　据悉，博舒替尼的仿制药已在印度正式上市。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，具体用药还请务必与医生进行充分的沟通和讨论。