FDA批准Hympavzi 用于常规预防，以减少患有无VIII因子抑制剂的A型血友病

　　美国食品和药物管理局（FDA）已批准Hympavzi (marstacimab-hncq)用于常规预防，以减少患有无VIII因子(FVIII)抑制剂的A型血友病（先天性VIII因子缺乏症）或无IX因子(FIX)抑制剂的B型血友病（先天性IX因子缺乏症）的成人和12岁及以上儿童患者的出血事件频率。

　　Hympavzi是美国首个且唯一获批用于治疗A型或B型血友病的抗组织因子途径抑制剂（抗TFPI），同时也是首个通过预填充自动注射器给药的血友病药物笔。Hympavzi可提供皮下治疗方案，每周给药一次，每次给药所需准备工作极少。

　　血友病是由凝血因子缺乏（血友病A为FVIII，血友病B为FIX）引起的一系列罕见遗传性血液疾病。血友病通常在儿童早期被诊断出来，会抑制血液正常凝固的能力，增加关节内反复出血的风险，从而导致永久性关节损伤。

　　3期BASIS试验(NCT03938792)的结果支持Hympavzi在美国获批用于治疗成人和青少年A型或B型血友病（不含抑制剂）。在这项研究中，与常规预防(RP)和按需(OD)治疗相比，经过12个月的积极治疗期后，Hympavzi使A型或B型血友病且无抑制剂的患者的年化出血率(ABR)分别降低了35%和92%。Hympavzi的安全性与1/2期结果一致，研究中最常见的不良反应（≥3%的患者）是注射部位反应、头痛和瘙痒。

　　关键的BASIS研究是一项全球3期、开放标签、多中心研究，旨在评估Hympavzi对12岁至<75岁患有严重A型血友病（定义为FVIII<1%）或中度至严重B型血友病（定义为FIX活性≤2%）的青少年和成人参与者的疗效和安全性，无论患者是否有抑制剂。

　　FDA的批准基于BASIS研究的结果，该研究纳入了116名没有抑制剂的血友病患者。在12个月的积极治疗期(ATP)中，这些患者接受Hympavzi治疗，并与采用FVIII或FIX的RP和OD静脉注射方案进行比较。给药方式作为六个月观察期内常规护理的一部分。在ATP期间，参与者接受预防治疗（Hympavzi 300mg皮下负荷剂量，随后每周一次150mg皮下注射），剂量有可能增加至每周一次300mg。

　　在没有抑制剂的A型或B型血友病患者中，与RP和OD治疗相比，Hympavzi在12个月ATP治疗后，治疗出血的ABR分别降低了35%和92%。在OD组中，Hympavzi在所有与出血相关的次要终点（自发出血、关节出血、目标关节出血和总出血）中均表现出优越性（p<0.0001）。在RP组中，Hympavzi不劣于这些次要疗效终点。

　　Hympavzi的安全性与1/2期结果一致，治疗总体耐受性良好。最常见的不良反应（≥3%的患者）是注射部位反应、头痛和瘙痒。

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