2021年8月25日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了艾伏尼布，用于治疗不可切除的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）成人患者，这些患者在对晚期疾病进行1至2线全身治疗后疾病进展。这一批准是基于双盲安慰剂对照试验AG120-C-005（ClarIDHy）研究的数据。
在ClarIDHy试验中，患者被随机分配（2：1）接受艾伏尼布或安慰剂治疗。独立评估的无进展生存期（PFS）是主要终点，而总生存期（OS）是关键的次要终点。在中位6.9个月的随访后，艾伏尼布组的PFS显著优于安慰剂组，风险比（HR）为0.37
[95%CI，0.25-0.54;P <
0.0001）。然而，在最终的OS分析中，尽管安慰剂组中70.5%的患者在疾病进展后交叉使用艾伏尼布，但艾伏尼布组和安慰剂组的HR =
0.79（95%CI，0.56-1.12），中位OS分别为10.3个月和7.5个月，这一差异并未达到统计学意义。
艾伏尼布最常见的不良反应包括疲劳/乏力、恶心、腹泻、腹痛、腹水、呕吐、咳嗽和食欲下降，这些反应在超过20%的接受艾伏尼布治疗的患者中观察到。相比之下，接受安慰剂的患者中，超过20%的不良反应为疲劳/虚弱、恶心、腹痛和呕吐。
艾伏尼布的批准标志着首个针对携带IDH1突变的CCA患者亚群的治疗。这一里程碑为胆管癌患者提供了新的靶向治疗选择，尤其是对于那些在标准治疗后疾病进展的患者。
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