2021年8月25日，美国食品药品监督管理局批准艾伏尼布，用于治疗经FDA批准检测确认的不可切除局部晚期或转移性IDH1突变胆管癌（CCA）成人患者。
ClarIDHy（AG120-C-005）试验是一项双盲安慰剂对照的3期研究，旨在评估艾伏尼布对IDH1突变CCA患者的疗效。患者以2:1比例随机分配至艾伏尼布组或安慰剂组。以独立评估的无进展生存期（PFS）为主要终点；总生存期（OS）为关键次要终点。
最终，研究人员得出结论：患者的中位随访时间为6.9个月，艾伏尼布组PFS的HR为0.37（95%CI
0.25-0.54；P<0.0001），显示显著优于安慰剂组。在OS的最终分析中，艾伏尼布组与安慰剂组的HR=0.79（95%CI
0.56-1.12），中位OS分别为10.3个月（95%CI 7.8-12.4）和7.5个月（95%CI
4.8-11.1），虽有延长趋势但未达到统计学显著性。
艾伏尼布的获批是基于ClarIDHy试验中PFS的显著改善，而OS虽有延长趋势但未达到统计学显著性，这为携带IDH1突变的CCA患者提供了新的治疗希望。安全性数据显示，艾伏尼布组与安慰剂组的不良事件相似，但艾伏尼布组中特定副作用的发生率略高。这一里程碑性的批准为临床医生治疗此类患者提供了新的靶向治疗策略。
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