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Therapeutics近日宣布了贝索特格斯特（bexotegrast）在治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）和疑似中度至重度肝纤维化患者的中期临床试验中取得了阳性数据。
在这项名为INTEGRIS-PSC的2a期临床试验中，121名患有PSC和疑似肝纤维化的患者接受了每日一次口服剂量的贝索特格斯特治疗，治疗时间分别为12周和48周。PSC是一种罕见的进行性肝病，以炎症和纤维化为特征，肝脏和胆道损伤逐渐加重，最终导致肝硬化和肝功能衰竭。全球有超过100,000名患者受到此疾病的困扰。
这项剂量范围广泛的安慰剂对照研究将患者随机分为不同的剂量组，包括40毫克、80毫克和160毫克或安慰剂（治疗时间最长为12周），以及320毫克或安慰剂（治疗时间最长为48周）。研究结果显示，320毫克组的患者达到了安全性的主要终点，表明贝索特格斯特在长达40周的治疗中耐受性良好。
与安慰剂相比，在整体贝索特格斯特治疗人群中观察到从第12周到第24周稳定的增强型肝纤维化（ELF）评分。此外，该药还改善了胆汁淤积的标志物和症状，包括碱性磷酸酶（ALP）水平、核磁共振成像（MRI）结果、自我报告的瘙痒和常见的PSC相关不良事件。与安慰剂组升高的ALP相比，贝索特格斯特显示ALP水平降低。
特别值得注意的是，与安慰剂相比，320毫克的贝索特格斯特在第24周显示出肝脏硬度的改善。对于疾病进展风险较高的患者，与安慰剂相比，其ELF评分降低，而安慰剂组的ELF评分则增加。
在与美国监管机构会面审查贝索特格斯特在PSC中的潜在开发路径后，美国食品药品管理局（FDA）支持进行52周剂量范围的2b期试验。这一决定为贝索特格斯特的进一步研发和应用奠定了坚实的基础，也为罕见肝病患者带来了更多的治疗希望。
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