阿尔茨海默病新药Donanemab获FDA批准，效果和价格

　　7月2日，礼来公司宣布，其新一代抗Aβ单抗Donanemab（商品名：Kisunla）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，正式上市用于治疗早期症状性阿尔茨海默病（AD），包括由AD引起的轻度认知障碍和轻度AD。

　　Donanemab是一款与β淀粉样蛋白（Aβ）亚型N3pG特异性结合的单克隆抗体。它能够与AD患者大脑中沉积的β淀粉样蛋白结合，进而促进大脑中淀粉样斑块的清除。

　　2023年5月，礼来公司宣布了Donanemab在治疗早期症状性AD患者的III期TRAILBLAZER-ALZ 2研究中的积极结果。该研究表明，Donanemab能够显著减缓早期症状性AD患者的认知功能下降速度。在一年内，近一半（47%）的受试者没有疾病进展（即临床痴呆评分未下降），而安慰剂组的这一比例仅为29%。

　　TRAILBLAZER-ALZ 2是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共纳入了1736名患者。研究的主要终点是第18个月时AD综合评定量表（iADRS）评分相比于基线的变化。关键次要终点包括第18个月时临床痴呆评定量表（CDR-SB）、AD协作研究日常生活能力量表（ADCS iADL）和AD认知量表（ADAS-Cog13）评分相比于基线的变化。

　　在主要分析人群（中等tau蛋白水平且有明显AD临床症状的患者，n=1182）中，Donanemab组患者的iADRS评分下降速度较安慰剂组减缓了35%（p<0.0001）。同时，在第18个月时，Donanemab组的CDR-SB评分下降速度也减缓了36%（p<0.0001），且ADCS iADL评分显示疾病进展速度延缓了40%（p<0.0001）。此外，Donanemab还将患者的疾病进展至下一阶段的风险降低了39%。

　　在将中等与高等tau蛋白水平人群的结果合并分析后（n=1736），Donanemab组在所有临床终点中均显示出了积极结果（p<0.001），其中CDR-SB评分和iADRS评分的下降速度分别减缓了29%和22%。

　　在安全性方面，Donanemab组有24%的患者出现了经MRI确认的淀粉样蛋白相关影像学异常-水肿（ARIA-E），其中6%的患者出现有症状的ARIA-E。此外，Donanemab组有31.4%的患者出现脑微出血和浅表铁质沉积（ARIA-H），而安慰剂组的这一比例为13.6%。大多数ARIA的严重程度为轻度至中度，严重ARIA的发生率为1.6%，其中包括两例因ARIA导致死亡的患者。另外，有8.7%的患者出现输液相关反应，大多为轻度至中度。

　　Donanemab的定价为695.65美元/瓶。然而，由于TRAILBLAZER-ALZ 2研究表明，在第6个月、第12个月和第18个月时，分别有17%、47%和49%的患者达到治疗目标（即淀粉样斑块水平降低至最低水平）且可以停药，因此Donanemab的总治疗费用会因患者群体而异。

　　这一特性也使得Donanemab成为首款可以基于淀粉样斑块水平停止治疗的Aβ靶向疗法。

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