美国食品药物管理局（FDA）近日宣布，已扩大批准杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys（delandistrogenemoxeparvovec-rokl）的适应症，用于治疗确诊为DMD基因突变的4岁及以上患者。
此前，Elevidys于去年6月首次获得FDA的加速审批，仅限于治疗4至5岁的门诊患者。经过进一步的临床研究和评估，FDA现在已将该疗法的适应症扩大到4岁及以上的门诊患者，并同时给予非门诊患者加速批准。
DMD是一种严重的遗传性疾病，由编码肌营养不良蛋白的基因改变或突变引起，导致肌肉无力和退化。症状通常在幼儿期出现，并随着时间的推移逐渐加重，影响患者的行走能力、心脏和呼吸功能。
Elevidys基因疗法通过单次静脉注射，将一种能够产生微肌营养不良蛋白的基因传递到患者体内。这种微肌营养不良蛋白是一种缩短的蛋白质，含有正常肌肉细胞中存在的肌营养不良蛋白的选定结构域，有助于增强和保护肌肉。
FDA的最新决定基于两项双盲安慰剂对照研究和两项开放标签研究的结果，这些研究共招募了218名确诊患有DMD基因致病突变的男性患者。研究结果表明，Elevidys能够显著改善患者的疾病轨迹和生活质量。
海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。
【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】
