FDA批准imetelstat用于治疗低风险至中风险1型骨髓增生异常综合征和输血依赖性贫血患者

　　关于FDA批准imetelstat（Rytelo）用于治疗低风险至中风险1型骨髓增生异常综合征（MDS）和输血依赖性贫血的信息如下：

　　批准日期与药物信息：

　　2024年6月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了imetelstat（Rytelo）。

　　imetelstat是一种寡核苷酸端粒酶抑制剂，由Geron Corporation开发。

　　治疗适应症：

　　imetelstat用于治疗低风险至中风险1型骨髓增生异常综合征（MDS）的成年患者。

　　这些患者需满足以下条件：患有输血依赖性贫血（8周内需要输注四个或更多红细胞单位）、对红细胞生成刺激剂（ESA）无反应、失去反应或不适合使用。

　　临床试验信息（IMerge试验）：

　　IMerge（NCT02598661）是一项随机（2:1）、双盲、安慰剂对照的多中心试验，共纳入了178名MDS患者。

　　患者在28天的治疗周期内接受imetelstat 7.1 mg/kg或安慰剂的静脉输注，直至病情进展或出现不可接受的毒性。

　　随机分组基于既往红细胞（RBC）输血负担和国际预后评分系统（IPSS）风险组进行分层。

　　所有患者均接受包括红细胞输血在内的支持性治疗。

　　疗效与安全性数据：

　　疗效基于实现≥8周和≥24周RBC输血独立性（RBC-TI）的患者比例进行评估。

　　imetelstat组的中位随访时间为19.5个月（范围：1.4至36.2个月），安慰剂组为17.5个月（范围：0.7至34.3个月）。

　　imetelstat组≥8周RBC-TI的发生率为39.8%（95% CI：30.9, 49.3），而安慰剂组为15%（95% CI：7.1, 26.6）（p值<0.001）。

　　imetelstat组≥24周RBC-TI的发生率为28%（95% CI：20.1, 37），而安慰剂组为3.3%（95% CI：0.4, 11.5）（p值<0.001）。

　　最常见的不良反应包括血小板减少、白细胞减少、中性粒细胞减少、天冬氨酸氨基转移酶升高等。

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