Rytelo用于治疗低风险至中风险1型骨髓增生异常综合征获FDA批准

　　2024年6月，FDA批准了寡核苷酸端粒酶抑制剂imetelstat（商品名Rytelo），用于治疗低风险至中风险1型骨髓增生异常综合征（MDS）伴输血依赖性贫血的患者。这些患者需要在8周内输注四个或更多红细胞单位，且对红细胞生成刺激剂（ESA）无反应、失去反应或不适合使用。

　　批准基于IMerge（NCT02598661）试验的结果，该试验共纳入178名MDS患者。

　　imetelstat组实现≥8周RBC输血独立性（RBC-TI）的发生率为39.8%（95%CI：30.9,49.3），显著高于安慰剂组的15%（95%CI：7.1,26.6）。

　　imetelstat组≥24周RBC-TI率为28%（95%CI：20.1,37），而安慰剂组仅为3.3%（95%CI：0.4,11.5）。

　　最常见的不良反应包括实验室检查异常，如血小板减少、白细胞减少、中性粒细胞减少等，还有疲劳、关节痛/肌痛、COVID-19感染和头痛等。

　　imetelstat的建议剂量为7.1mg/kg，通过每4周一次的2小时静脉输注给药。

　　此次FDA的批准为MDS患者提供了新的治疗选择，特别是那些对ESA无反应或不适合使用的患者。imetelstat作为一种创新的端粒酶抑制剂，显示出在治疗MDS相关输血依赖性贫血方面的显著疗效。

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