Voydeya获FDA批准，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人患者的血管外溶血状况

　　阿斯利康的“first-in-class”口服小分子Voydeya（danicopan）在2024年4月1日获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。

　　药物批准信息：

　　药物名称：Voydeya（danicopan）

　　批准日期：2024年4月1日

　　批准机构：美国食品药品监督管理局（FDA）

　　批准用途：作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）的附加疗法，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的血管外溶血（EVH）状况。

　　批准依据：主要基于随机双盲ALPHA关键3期试验的积极结果。该试验评估了Voydeya作为Ultomiris或Soliris附加疗法，对经历临床显著EVH（定义为血红蛋白≤9.5g/dL且绝对网织红细胞计数水平≥120x10^9/L）的PNH患者的疗效和安全性。

　　Voydeya达到了从基线到第12周血红蛋白变化的主要终点以及所有关键的次要终点，包括避免输血和慢性病治疗功能评估–疲劳（FACIT-Fatigue）评分的变化。

　　2023年12月发布于《柳叶刀》子刊The Lancet Haematology的中期疗效数据显示，第12周时，与安慰剂加Ultomiris或Soliris相比，接受Voydeya加Ultomiris或Soliris患者的血红蛋白水平的最小二乘均值（LSM）相对于基线的变化显著增加。Voydeya组为2.94 g/dL（95% CI：2.52至3.36）；安慰剂组为0.50 g/dL（95% CI：–0.13至1.12）；LSM差异，2.44 g/dL（95% CI：1.69至3.20，p<0.0001）。

　　ALPHA临床3期试验的结果显示，Voydeya总体耐受性良好，没有发现新的安全问题。

　　Voydeya药物作用机制：

　　Voydeya是一款口服补体因子D抑制剂，被设计作为PNH患者的补体C5抑制剂疗法的添加药物。它可具选择性地抑制替代通路中的关键补体因子D，阻断C3转化酶生产而抑制替代通路活性，进而控制PNH患者红细胞分解与血管外溶血，改善患者的治疗效果。

　　Voydeya的获批为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者提供了新的治疗选择，并且其疗效和安全性数据均表现良好，为患者的治疗带来了积极的影响。

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