欧洲药品管理局（EMA）的人类药物委员会（CHMP）已推荐武田公司的重组ADAMTS13（rADAMTS13）作为儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）的治疗药物。如果获得欧盟委员会的批准，rADAMTS13将成为欧盟首个也是唯一一个针对这一极其罕见的遗传性凝血障碍的酶替代疗法。
cTTP是一种由于ADAMTS13酶缺乏引起的严重凝血障碍，可导致严重出血、中风和重要器官损伤，如果不及时治疗，死亡率极高。武田的rADAMTS13是ADAMTS13酶的纯化重组形式，旨在替代低水平的缺陷酶，从而改善患者的凝血功能。
CHMP的推荐是基于全面的临床试验证据，包括一项针对cTTP患者的随机对照试验。该试验显示，在接受rADAMTS13作为预防性治疗的患者中，没有发生急性血栓性血小板减少性紫癜（TTP）事件，而接受血浆治疗的患者则发生了1例急性TTP事件。此外，在试验的第一阶段和第二阶段，接受rADAMTS13治疗的患者中没有报告亚急性TTP事件，而接受血浆治疗的4名患者则报告了5起亚急性TTP事件。
此前，rADAMTS13已在美国获得食品和药物管理局（FDA）的批准，商品名为Adzynma，作为成人和儿童cTTP患者的预防性或按需治疗。该疗法还在日本获得批准用于相同的适应症，并且正在患有免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（TTP的获得性形式）的成人中进行评估。这些进展为cTTP患者带来了新的治疗希望，有望改善他们的生活质量并降低死亡率。
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