FDA批准Aphexda莫替沙福肽动员造血干细胞治疗多发性骨髓瘤患者的自体移植

　　一剂Aphexda联合非格司亭使大多数患者在当代多发性骨髓瘤患者群体中实现了≥600万个造血干细胞的采集目标。

　　2023年9月，美国食品和药物管理局(FDA)）批准Aphexda（莫替沙福肽）与非格司亭(G-CSF)联合使用，将造血干细胞动员至外周血，用于多发性骨髓瘤患者的采集和随后的自体移植。Aphexda通过皮下注射给药。

　　多发性骨髓瘤的标准治疗是自体干细胞移植(ASCT)，自体干细胞移植可延长患者生命。ASCT的成功取决于治疗过程中干细胞的充分动员。美国移植和细胞治疗协会(ASTCT)指南建议收集目标为3-5x106CD34+细胞/kg。此外，建议收集足够数量的干细胞以进行两次移植。高达47%的患者造血干细胞数量不足。

　　Aphexda的批准满足了对新疗法的需求，与单独使用非格司亭相比，新疗法可以增加干细胞动员，并且需要更少的血浆分离术天数和更少的剂量。

　　Aphexda（莫替沙福肽）加非格司亭与安慰剂加非格司亭相比的安全性和有效性，用于动员造血干细胞进行多发性骨髓瘤患者的自体移植。第1部分涉及12名接受莫替沙福肽加非格司亭治疗的患者，旨在确定剂量。第2部分涉及122名患者，以2:1的比例随机分配。

　　结果显示：Aphexda加非格司亭使67.5%的患者在两次单采术中实现≥6×106CD34+细胞/kg的干细胞采集目标，而安慰剂加非格司亭方案仅为9.5%。

　　接受Aphexda加非格司亭治疗的患者有5.4%发生严重不良反应，包括：注射部位反应、呕吐、注射部位蜂窝织炎、过敏反应、低钾血症和缺氧。

　　Aphexda加非格司亭最常见的不良反应是注射部位反应（疼痛、红斑和瘙痒）、瘙痒、潮红和背痛。

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