Turalio培西达替尼Pexidartinib治疗腱鞘巨细胞瘤效果和副作用如何？

 　　Turalio培西达替尼Pexidartinib 250mg每日两次口服与低脂膳食的疗效， 对比Turalio培西达替尼Pexidartinib 400mg每日两次口服空腹，效果差异如何？

　　研究纳入症状性TGCT[也称为腱鞘巨细胞瘤（GCT-TS）或色素性绒毛结节性滑膜炎（PVNS）]患者，手术切除肿瘤与功能限制恶化或严重并发症有关。符合条件的患者必须根据实体瘤反应评估标准（RECIST）v1.1患有可测量的疾病。患者被随机分配到安慰剂组或Turalio培西达替尼Pexidartinib空腹给药：早上400毫克，晚上600毫克，持续2周，然后每天两次400毫克，直到出现不可接受的毒性或疾病进展。

　　主要疗效结局指标是总体缓解率（ORR），由盲法独立中心评价（BICR）在第25周使用RECISTv1.1进行评估。其他疗效结局指标是第25周受影响关节活动范围与基线的平均变化，以及BICR在第25周使用肿瘤体积评分（TVS）评估的ORR。运动范围以受影响关节正常参考范围的百分比进行测量。关节活动度评估由第三方临床评估员使用测角仪进行。TVS在ENLIVEN中被定义为受累最大扩张的滑膜腔或腱鞘的估计体积，以10%的增量测量。安慰剂组的患者在第25周开始给予Turalio培西达替尼Pexidartinib，在研究方案允许的情况下，每天两次剂量为400毫克。

　　共有120名患者被随机分组，其中61名为Turalio培西达替尼Pexidartinib组，59名为安慰剂组。

　　与安慰剂相比，随机分配到Turalio培西达替尼Pexidartinib的患者有统计学上的显著改善。

　　随机分配到Turalio培西达替尼Pexidartinib组的患者TVS组ORR为56%（95%CI：43%，67%），随机分配到安慰剂组的患者ORR为0%；p<0.0001。

　　在完成所有患者接受Turalio培西达替尼Pexidartinib的研究的开放标签扩展部分时，最初随机分配到Turalio培西达替尼Pexidartinib组的61名患者中，使用RECISTv1.1的ORR为61%（95%CI：48%，72%）。37名应答者未达到中位缓解持续时间（范围：4.6+，63.4+个月）。

　　Turalio培西达替尼Pexidartinib最常见的副作用包括：血液肝脏测试的变化、头发颜色变化、疲倦、血液中的胆固醇水平升高·白细胞和红细 胞减少、眼睛内部或周围肿胀、皮疹、瘙痒、荨麻疹、皮肤发红和痤疮、味觉丧失或事物味道改变、血液中磷酸盐减少。

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