FDA 批准 Pemazyre (pemigatinib) 作为 FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤 (MLN) 的第一个也是唯一的靶向治疗

　　此前，Pemazyre培米替尼已获批治疗患有成纤维细胞生长因子受体 2 (FGFR2) 融合或其他重排的先前治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人患者。

　　伴有 FGFR1 重排的 MLN 患者可能会出现骨髓受累并伴有慢性髓系恶性肿瘤（如骨髓增生性肿瘤 [MPN]、骨髓增生异常综合征/MPN）或急变期恶性肿瘤（如 B 细胞或 T 细胞急性淋巴细胞白血病） /淋巴瘤、急性髓性白血病或混合表型急性白血病）。骨髓受累可能伴有或不伴有髓外疾病（EMD）；一些患者可能仅出现 EMD。目前疗法效果不持久，患者经常复发。

　　该研究纳入28名FGFR1重排的复发或难治性 MLN 患者，患者可能在同种异体造血干细胞移植 (allo-HSCT) 或疾病缓解治疗后复发，或者不是 allo-HSCT 或其他疾病缓解治疗的候选者。

　　在伴有或不伴有 EMD 的骨髓慢性期患者中，完全缓解（CR）率为 78%。CR 的中位反应时间为 104 天。CR 的中位持续时间（范围，1+ 至 988+ 天）。

　　在伴有或不伴有 EMD 的骨髓爆炸期患者中，两名患者达到 CR（持续时间：1+ 和 94 天）。

　　在仅患有 EMD 的患者中（N = 3），一名患者达到了 CR（持续时间：64 天以上）。

　　对于所有患者，完全细胞遗传学缓解率为 79%。最常见的不良反应是高磷血症、指甲毒性、脱发、口腔炎、腹泻、干眼症、疲劳、皮疹、腹痛、贫血、便秘、口干、鼻出血、视网膜色素上皮脱离、四肢疼痛、食欲下降、皮肤干燥、消化不良、背痛、恶心、视力模糊、外周水肿和头晕。

　　FGFR1 重排的复发或难治性 MLN 患者中，慢性期疾病患者的高完全缓解率和完全细胞遗传学缓解率以及急变期患者的高完全细胞遗传学缓解率，可能使Pemazyre培米替尼取代一线治疗地位。　

Pemazyre培美替尼老挝版仿制药——PEMITIP

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