近日宣布，美国FDA批准Evrysdi（risdiplam）用于治疗2个月及以上儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。　　Evrysdi是一种口服液体，可在家通过口服或饲管给药，每日一次，该药可用于治疗所有类型（1型、2型、3型）SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。　　Evrysdi是一种运动神经元生存基因2（SMN2）mRNA剪接修饰剂，通过提高运动神经元生存蛋白（SMN）的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身，对维持健康的运动神经元和运动至关重要。　　此次批准基于2项临床研究的数据，这2项研究代表了广泛的现实世界SMA人群：FIREFISH研究在2-7个月有

　　美国FDA近日批准了Olinvyk（oliceridine），用于治疗成人中度至重度急性疼痛，这是一种阿片激动剂，使用为：疼痛严重到需要静脉注射阿片类药物、替代疗法又不能充分控制疼痛的患者。　　Olinvyk是Trevena公司开发的一款急性疼痛治疗药物，该药适用于：在医院或其他受控临床环境中的短期静脉使用，例如在住院和门诊过程中。该药不适用于家庭环境中使用。　　Olinvyk的活性药物成分为oliceridine，这是一种首创的（first-in-class）静脉镇痛药。oliceridine是首个G蛋白选择性激动剂，与静脉注射吗啡相比，镇痛效果更好。　　Olinvyk的特

　　博舒替尼(Bosutinib，Bosulif)用于治疗新诊断的费城染色体阳性(Ph+)慢性粒细胞白血病(CML)患者。　　慢性粒细胞白血病(CML)是一种由造血干细胞衍生而来的恶性克隆性血液病。目前，一线标准治疗药物为伊马替尼(格列卫)。一项临床试验证明使用第二代药物博舒替尼和伊马替尼在治疗新诊断的慢性粒细胞白血病患者中的有效率。　　该批准是基于一项开放的随机多中心临床试验(BFORE，NCT02130557)，该试验包括487名最初诊断为慢性粒细胞白血病的患者。所有患者随机分为博舒替尼组(每天口服400毫克)或伊马替尼组(每天口服400毫克)。主要疗效评

　　乳腺癌是每个女性的噩梦，至今为止，它是全球妇女高发的恶性肿瘤之一，也是我国女性最常见恶性肿瘤。　　2019年，一项关于图卡替尼的临床研究引起医学界广泛关注。而就在今年图卡替尼提前四个月被FDA加速批准上市，用于联合曲妥珠单抗和卡培他滨治疗局部晚期无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌，包括脑转移瘤患者，这些患者已分别或联合接受至少三种先前的HER2指导药物，该药有希望在今年的九月份前获批上市。　　乳腺癌HER2阳性现状　　和其他癌症不同的是，乳腺癌治疗要看3个指标：雌激素受体（ER）、孕激素受体（PR）、人表皮生长因子

　　一项随机对照试验纳入了396例CRPC患者，随机分为恩杂鲁胺组（n=198）和比卡鲁胺组(n=198)，两组中位治疗时间分别为14.7个月和8.4个月。　　恩杂鲁胺组和比卡鲁胺组患者中位PFS分别为19.4个月和5.7个月；与比卡鲁胺相比，恩杂鲁胺可降低76%的死亡和疾病进展风险（p0.001）；恩杂鲁胺与PSA进展风险降低81%相关。　　常见不良事件中如便秘、腹泻、贫血、尿路感染，比卡鲁胺组发生率较高；对比来看，疲乏、背部疼痛、高血压、眩晕、跌倒等恩杂鲁胺组发生率较高。　　虽然，恩杂鲁胺疗效较好，各大指南也推荐恩杂鲁胺为CRPC患者的一线用药之

　　妥卡替尼（Tukysa，Tucatinib，图卡替尼)是一种口服TKI(酪氨酸激酶)抑制剂，对HER2具有高度特异性，但对同属人表皮生长因子受体家族的EGFR没有明显抑制作用。　　2020年04月17日，美国FDA批准Seattle
Genetics公司开发的HER2特异性抑制剂Tukysa（tucatinib）与曲妥珠单抗和卡培他滨联用，用于治疗手术无法切除或转移性经治晚期HER2阳性乳腺癌成人患者。　　Tukysa的批准是基于一项纳入612例HER2阳性晚期不可切除或转移性乳腺癌患者的临床试验结果，这些患者既往接受过曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和抗体偶联药物Kadcyla的治疗，48%的入组

　　【中文名】：妥卡替尼　　【商品名】：Tukysa　　【化学名】：Tucatinib　　【制造药厂】：Seattle Genetics　　【药物规格】：150mg 60粒　　【妥卡替尼 Tukysa (Tucatinib) 药物简介】　　Tukysa是一种靶向HER2的口服小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）已获美国FDA批准：联合曲妥珠单抗（trastuzumab）和卡培他滨（capecitabine），用于治疗不能手术切除并且先前已接受过一种或多种抗HER2方案的晚期或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者，包括发生脑转移的患者。　　【妥卡替尼 Tukysa (Tucatinib)临床数据】　　在临床试验中，与曲妥珠单抗+

　　小野制药近日公布抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗）治疗非鳞状非小细胞肺癌（NSq
NSCLC）III期临床研究（ONO-4538-52/TASUKI-52）的阳性顶线结果。结果显示，Opdivo+贝伐单抗+化疗联合用药方案具有显著疗效，显著延长了疾病无进展生存期。　　Opdivo属于PD-(L)1肿瘤免疫疗法，该药是一种程序性死亡-1（PD-1）免疫检查点抑制剂，旨在通过阻断PD-1及其配体之间的相互作用，独特地利用人体自身免疫系统帮助恢复抗肿瘤免疫应答。通过利用人体自身免疫系统对抗癌症，Opdivo目前已成为多种癌症的重要基础疗法。

　　乳腺癌是女性中最常见的肿瘤，大约20%-25%的乳腺癌肿瘤过度表达HER2蛋白。与其他类型乳腺癌相比，HER2阳性乳腺癌往往更具侵袭性，增加了疾病进展和死亡的风险。尽管有研究表明，曲妥珠单抗可以降低早期HER2阳性乳腺癌术后复发的风险，仍有高达25%的患者在接受曲妥珠单抗辅助治疗后复发。复发转移性HER2阳性乳腺癌患者通常是不可治愈的，转移部位包括对侧乳腺、脑、肺、骨骼等，脑转移为患者致死主要原因之一。　　Nerlynx（奈拉替尼）是一种口服、强效、不可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI），通过阻断泛HER家族（HER1、HER2、HER4）及下游信

　　　　北海康成制药有限公司（北海康成，CANbridge）近日宣布，台湾食品药品监督管理局（TFDA）已批准Nerlynx（neratinib，马来酸奈拉替尼片）：用于人类表皮生长因子受体2（HER2）阳性的早期乳腺癌（eBC）成人患者，在完成曲妥珠单抗（trastuzumab）辅助治疗之后的强化辅助治疗。Nerlynx于2019年11月在香港获批上市、于2020年5月在大陆获批上市。　　Nerlynx是一种口服药物，用于已接受过手术、化疗、曲妥珠单抗辅助治疗的HER2+早期乳腺癌女性患者。来自III期临床试验ExteNET的数据证实，Nerlynx能够显著降低HER2+早期乳腺癌患者的复发

　　儿童弥漫性内生性桥脑胶质瘤（Diffuse intrinsic pontine glioma.
DIPG）是一种罕见和高度侵袭性的儿童恶性肿瘤，极度缺乏有效治疗手段、致死率极高。近日，Kazia
Therapeutics生物技术公司宣布，美国FDA已授予paxalisib（原GDC-0084）治疗弥漫性内生性桥脑胶质瘤（Diffuse intrinsic
pontine glioma. DIPG）的罕见儿科疾病资格（RPDD）。　　2020年4月初，Kazia公司公布了正在进行的评估paxalisib治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）II期研究（NCT03522298）的阳性中期数据。该研究在新诊断的、非甲基化MGMT启动子状态的GBM患者中开

　　胰腺癌一直被公认为“癌症之王”，对于这种预后极差的癌症，患者通常无法选择手术，因为大多数原发肿瘤被诊断出来时已经发生转移，又缺乏行之有效的治疗手段，这也就是为什么胰腺癌患者五年生存率只有5％了。　　奥拉帕利是第一个基于分子分型的胰腺癌靶向药物；使用奥拉帕利的胰腺癌患者，33.7%的病人一年无进展，22.1%的病人二年无进展；NCCN指南推荐所有胰腺癌患者进行BRCA基因检测。奥拉帕尼单药用于一线含铂化疗后16周未进展的Gbrca1/2突变的晚期胰腺癌的维持治疗。　　该批准基于POLO研究。POLO研究是一项国际、随机、双盲、安慰

　　奥拉帕尼在乳癌获批了单药用于标准化疗方案失败后，具有BRCA1/2突变的Her-2阴性转移性乳腺癌患者的挽救治疗。基于的是III期OlympiAD研究，一项国际多中心随机、开放性临床Ⅲ期研究，纳入302例胚系BRCA
1/2突变的Her-2阴性晚期乳腺癌患者，患者既往接受≤2线的化疗，既往化疗必须包括蒽环和紫杉类，以2︰1随机分组，奥拉帕尼300 mg
bid组205例或传统化疗组97例。　　结果显示，主要研究终点PFS上，相比化疗，奥拉帕尼可将PFS从4.2个月延长至7.0个月，显著降低42%疾病进展风险，HR=0.58,95%CI9(0.43,0.80),P=0.0009。而BRCA1和BRCA2

　　近日，美国FDA官网宣布，正式批准Lynparza（olaparib, 奥拉帕尼/奥拉帕利）用于同源重组修复（HRR）基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，这些患者为既往恩杂鲁胺和阿比特龙治疗后进展的患者。这是奥拉帕尼获批的第四个癌种适应症！　　新批的前列腺癌的适应症是基于III期PROfound研究，该研究是一项前瞻性、多中心、随机化、开放标签的临床III期试验，旨在检验奥拉帕尼已经确诊的、经恩杂鲁胺或阿比特龙等新型内分泌治疗耐药的转移性去势抵抗性前列腺癌患者的疗效和安全性，这些患者都是通过NGS检测组织的基因突变情况，

　　国家药品监督管理局近日批准新药盐酸拉维达韦片（商品名：新力莱）上市，联合利托那韦强化的达诺瑞韦钠片和利巴韦林,用于治疗初治的基因1b型慢性丙型肝炎病毒感染的非肝硬化成人患者。该药不得作为单药治疗。　　盐酸拉维达韦是NS5A抑制剂，可抑制病毒RNA复制。NS5A是一种多功能蛋白，是HCV复制复合体的基本组成部分。　　拉维达韦是歌礼开发的第2个丙肝创新药，为新一代NS5A抑制剂，具有泛基因型、高抗病毒活性、高耐药屏障及安全性良好的特点。　　一项涉及424例非肝硬化的GT1
HCV感染初治成人患者的II/III期临床结果显示：应用拉

　　近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准歌礼生物科技(杭州)有限公司1类创新药盐酸拉维达韦片（商品名：新力莱）上市，联合利托那韦强化的达诺瑞韦钠片和利巴韦林,用于治疗初治的基因1b型慢性丙型肝炎病毒感染的非肝硬化成人患者，不得作为单药治疗。　　盐酸拉维达韦是NS5A抑制剂，可抑制病毒RNA复制。NS5A是一种多功能蛋白，是HCV复制复合体的基本组成部分。本品的上市将为初治的基因1b型慢性丙型肝炎病毒感染的非肝硬化成人患者提供更多的用药选择。

　　近日歌礼制药（Ascletis）公司宣布其开发的全口服丙肝治疗方案获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。这款全口服丙肝治疗方案（RDV/DNV治疗方案)是由拉维达韦（新力莱®）联合达诺瑞韦（戈诺卫®）组成。　　在中国已经完成的II/III期临床试验结果显示，经过12周治疗，RDV/DNV治疗方案在基因1型非肝硬化患者中治愈率（SVR12）达99%，且针对基线发生NS5A耐药突变的患者，100%实现SVR12。　　拉维达韦（新力莱®）是歌礼开发的针对HCV NS5A靶点的新一代泛基因型直接抗丙肝病毒药物。达诺瑞韦（戈诺卫®）则是新一

　　近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）治疗三阴性乳腺癌（TNBC）2份新的补充生物制品许可申请（BLA）。　　FDA已授予其中一份sBLA优先审查，该sBLA寻求加速批准Keytruda联合化疗治疗肿瘤表达PD-L1（合并阳性评分[CPS]≥10）的局部复发性不可切除性或转移性TNBC患者。　　FDA将对另一份sBLA进行标准审查，该sBLA寻求批准Keytruda用于高危早期TNBC患者，具体为：将Keytruda联合化疗用于术前新辅助治疗、然后将Keytruda作为单一药物用于术后辅助治疗。　　这2份

　　罗氏近日宣布，美国FDA已批准抗PD-L1疗法Tecentriq（atezolizumab）联合靶向抗癌药Cotellic（cobimetinib）和Zelboraf（vemurafenib），用于治疗BRAF
V600突变阳性的晚期黑色素瘤患者。Tecentriq联合用药的安全性与每个药物已知的安全性相一致。　　此次批准，基于III期IMspire150研究的结果。这是一项双盲、安慰剂对照研究，在先前未接受治疗（初治）的BRAF
V600突变阳性晚期黑色素瘤患者中开展，评估了Tecentriq联合Cotellic和Zelboraf三药方案的疗效和安全性。　　结果显示，研究达到了主要终点：与安慰剂+Cotellic+Zelboraf方

　　近日美国FDA已授予靶向抗癌药Tagrisso（通用名：osimertinib，奥希替尼）突破性药物资格（BTD），用于已接受治愈性完全肿瘤切除术的早期（IB/II/IIIA期）表皮生长因子受体突变（EGFRm）非小细胞肺癌（NSCLC）患者，用作术后辅助治疗。　　Tagrisso是一种口服的小分子第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI），已被全球多个国家（包括美国、日本、中国、欧盟）批准：　　（1）一线治疗局部晚期或转移性EGFRm NSCLC患者；　　（2）二线治疗EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者。　　FDA授予Tagrisso
BTD，基于