Selpercatinib对于RET融合阳性非小细胞肺癌患者具有显著且持久的疗效！　　RET融合突变型非小细胞肺癌（NSCLC）约占非小细胞肺癌患者总数的1-2%。近日，研究人员考察了选择性RET抑制Selpercatinib治疗RET融合阳性NSCLC的疗效和安全性。　　该研究为I-II期临床研究，105名先前接受过铂化疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，Selpercatinib治疗的客观应答率为64%。中位缓解持续时间为17.5个月，63%的反应在中位随访12.1个月期间持续应答。在39例未经治疗的患者中，Selpercatinib治疗的客观应答率为85%，90%患者应答持续时间为6个月。11名

　　近日，BioMarin（一家全球性的生物技术）公司宣布，美国FDA已受理vosoritide（伏索利肽，BMN111）的新药申请（NDA）。vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗儿童软骨发育不全症（achondroplasia），这是人类中最常见的不成比例的身材矮小。在欧盟和美国，vosoritide已被授予治疗软骨发育不全症的孤儿药资格（ODD）。　　achondroplasia是人类中最常见的不成比例的身材矮小，其特征是软骨内骨化减慢，导致长骨、脊柱、面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）

　　Exelixis公司近日宣布向美国FDA提交了一份补充新药申请（sNDA），将靶向抗癌药卡博替尼联合抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，纳武利尤单抗），用于一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者。　　肾细胞癌（RCC）是成人中最常见的肾癌类型，在全球每年导致超过14万人死亡。RCC在男性中的发病率大约是女性的2倍，在北美和欧洲发病率最高。在全球范围内，被诊断为转移性或晚期肾癌的患者，5年生存率仅为12.1%。　　卡博替尼的活性药物成分为cabozantinib，这是一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，通过靶向抑制MET、VEGFR2
及RET信号通路而发挥抗肿瘤作用，能

　　近日，艾伯维（AbbVie）宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Rinvoq（upadacitinib）的新适应症申请，该药是一种选择性、可逆性JAK抑制剂，用于治疗活动性强直性脊柱炎（AS）成人患者。　　强直性脊柱炎（AS）是一种慢性、进行性、炎症性的肌肉骨骼疾病，从成年早期开始，主要在脊柱引起疼痛和僵硬。该病的各种症状会给患者带来重大的生理、心理和经济负担。影响全球500多万人。除了生物制剂外，对于那些对非甾体抗炎药（NSAID）反应不足或有禁忌症的患者，治疗选择有限。SELECT-AXIS
1研究的结果突出了Rinvoq作为AS患者额外

　　急性髓系白血病（AML）是最常见的急性白血病。AML始于骨髓，但很快进入血液。与正常血细胞发育不同，AML患者骨髓中异常白细胞的快速积聚可能会干扰正常血细胞的生成，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。AML是一种复杂多样的疾病，与多种基因突变有关，如果不治疗可能导致死亡。高达19%的AML病例中存在IDH2突变。而且AML的复发率很高。　　近日，百时美施贵宝宣布，抗癌药Idhifa（enasidenib）治疗IDH2突变阳性、复发或难治性急性髓性白血病（R/R
AML）的III期IDHENTIFY研究没有达到总生存期（OS）主要终点。　　2017年8月，Idhif

　　近日，美国FDA已受理默克靶向抗癌药tepotinib的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种每日一次的口服MET抑制剂，用于治疗肿瘤中具有突变导致MET基因第14号外显子跳跃（METex14）的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。　　今年3月，tepotinib获得日本厚生劳动省（MHLW）批准，成为全球第一个口服MET抑制剂，该药用于治疗不可切除性、晚期或复发性、携带METex14跳跃改变的NSCLC患者。　　tepotinib的新药申请，基于正在进行的关键单臂II期VISION研究（NCT02864992）的数据。该结果显示，不论之前接受过多少种疗法治疗，在包括

淋巴瘤丨Velexbru获批新适应症：治疗2种恶性淋巴瘤，总缓解率90%

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　　严重肢体缺血症(CLI)是外周动脉疾病的发展形式，它阻断下肢动脉，造成血流量减少。这是一种使人衰弱的疾病，患者感到脚或脚趾有剧烈的疼痛。供血不足会导致腿和脚的疼痛和伤口恶化。如果不治疗，患者可能最终需要截去受影响的肢体。严重肢体缺血症在中国目前最常见的治疗方法的特点是原发性截肢率高、疗程多和疗程相关的并发症发生率高。在这种情况下，该疾病不仅影响患者的生活品质，还加大了他们的经济负担。　　Stempeucel是一款突破性的干细胞疗法，旨在增强人体有限的恢复缺血组织血流的能力。Stempeucel是从健康成人自愿捐献者的

　　近日，美国FDA授予paxalisib（原GDC-0084）治疗胶质母细胞瘤（glioblastoma）的快速通道资格（FTD），具体为：新诊断的、O6-甲基鸟嘌呤-DNA甲基转移酶（MGMT）基因启动子呈非甲基化状态、已完成初步放疗和替莫唑胺治疗的患者。　　就在上周末，FDA还授予了paxalisib治疗恶性胶质瘤的孤儿药资格（ODD），包括儿童恶性肿瘤DIPG。　　paxalisib是Kazia的先导候选药物，这是一种能穿过血脑屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制剂，于2016年底从罗氏旗下基因泰克获得授权，于2018年进入II期临床试验。　　胶质母细胞瘤是原发性脑癌中最常见、

　　信迪利单抗（Sintilimab）是一种抗程序性死亡1抗体，加培美曲塞和铂类曾在1b期研究中显示出对非鳞状非小细胞肺癌的良好疗效。　　一项随机、双盲、3期研究，比较辛迪利单抗与安慰剂的疗效和安全性，均与此类化疗联合使用。(ClinicalTrials.gov：NCT03607539)　　研究纳入了397名先前未经治疗的非鳞状IIIB/C
期NSCLC患者，这些患者不适合手术或局部治疗，没有EGFR或ALK基因改变，ECOG表现状态为0或1。患者按2:1的比例随机分配到信迪利单抗和化疗或化疗和安慰剂，并按性别、铂和PD-L1表达进行分类。在研究组，患者每3周接受200
mg信

　　近日，中国临床肿瘤学会（CSCO）胃肠间质瘤专家委员会发布首版《CSCO胃肠间质瘤诊疗指南》，基石药业精准靶向药物阿泊替尼片（avapritinib，简称阿泊替尼）入选该《指南》，被推荐用于携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）D842V突变患者的一线治疗以及三线治疗失败后的患者（均为2A类证据，II类推荐）。　　阿泊替尼是由Blueprint Medicines
公司开发的一款口服、强效、高选择性的KIT/PDGFRA突变激酶抑制剂，是针对这类突变的最新精准靶向治疗手段，于2020年1月在美国获FDA批准上市，用于治疗携带PDGFRA
外显子18突变（包括 PD

　　诺华（Novartis）近日宣布，评估在研抗PD-1疗法spartalizumab（PDR001）联合靶向疗法Tafinlar（dabrafenib，达拉非尼）和Mekinist（trametinib，曲美替尼）一线治疗晚期黑色素瘤的III期COMBI-i研究没有达到无进展生存期（PFS）主要终点。　　COMBI-i（NCT02967692）是一项随机、双盲、安慰剂对照III期研究，在先前没有接受治疗的不能切除性（IIIC期）或转移性（IV期）、BRAF
V600突变阳性皮肤黑色素瘤患者中开展，正在评估spartalizumab+Tafinlar+Mekinist联合用药方案、安慰剂+Tafinlar+Mekinist方案的疗效和安全性。根据先前报道的

　　近日，日本厚生劳动省（MHLW）已批准HER2靶向药物Kadcyla（trastuzumab
emtansine）作为辅助疗法治疗HER2阳性早期乳腺癌患者的新适应症，、用于接受新辅助（术前）治疗后存在残留浸润性疾病的HER2阳性早期乳腺癌（eBC）患者的辅助（术后）治疗。在美国和欧盟，Kadcyla分别于2019年5月和12月获批上述适应症。　　早之前Kadcyla被批准适用于治疗不可切除性或复发性HER2阳性乳腺癌患者。此次最新批准，Kadcyla将为接受新辅助（术前）治疗不能获得病理学完全缓解（pCR）的HER2阳性早期乳腺癌患者提供一种改善预后的术后新治疗方案。　　

　　早期乳腺癌（eBC）的治疗目标是为患者提供最好的治愈机会，作为综合治疗方法的一部分，这可能涉及手术前和手术后的治疗。　　Kadcyla是罗氏针对HER2信号通路开发的3大创新药之一，另2个分别为赫赛汀和Perjeta。这3款药物的上市，已变革了HER2阳性乳腺癌的临床治疗模式。　　HER2阳性乳腺癌是一种特别具有攻击性的乳腺癌，约影响15-20%的乳腺癌患者。针对早期乳腺癌（eBC），新辅助（术前）治疗的目的是减少肿瘤体积使其能够更容易手术移除，辅助（术后）治疗的目的是消灭任何残余的癌细胞以降低癌症复发的风险。　　Kadcyla是一种HER2

　　近日，小野制药公司宣布BTK抑制剂Velexbru（tirabrutinib
hydrochloride，80mg片剂）在日本获批新适应症，用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）和淋巴浆细胞性淋巴瘤（LPL）。Velexbru是一种高度选择性、口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，在日本开发用于治疗B细胞肿瘤和自身免疫性疾病。　　WM和LPL均为恶性淋巴瘤，被归类为“惰性淋巴瘤”，即进展相对缓慢的淋巴瘤。　　今年3月，Velexbru在日本获得全球首批，第一个用于治疗复发性或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）。用药方面，Velexbru空腹服用，每日一次480mg。　　此次

　　美国FDA批准Byfavo（remimazolam、瑞马唑仑注射液）上市，用于诱导和维持接受医疗程序（时长30分钟以内）的成人患者在医疗程序过程中的镇静（sedation）。　　这是一款超短效、可逆镇静/麻醉剂，用于诱导和维持程序性镇静作用。　　Byfavo是一种起效和失效迅速的静脉注射苯二氮卓（benzodiazepine）镇静剂。可用于在时长不超过30分钟的有创医疗程序中，例如结肠镜检查和支气管镜检查。　　Byfavo在临床试验中的安全性得到了证实，其镇静作用能够让80-90%的医疗程序得临床副作用方面，在对969例行结肠镜检查（两项研究）或支气管镜检查

　　近日，Cosmo Pharma公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Methylthioninium Chloride
Cosmo缓释片（Methylene Blue MMX，亚甲蓝）作为一种诊断剂，用于接受筛查或监视结肠镜检查期间结直肠病变（癌前病变和癌变）的可视化。

　　多发性骨髓瘤是一种血癌，以疾病多次缓解和复发为特征，每次复发时患者结局恶化。我国多发性骨髓瘤发病率已超过急性白血病，位居血液系统恶性肿瘤第二位，在中老年人群中发病率更是持续上升。由于它起病较缓，临床表现复杂、多样、隐匿，常常不能引起患者的重视，造成早期诊断的困难及治疗的延误。　　近日，安进公司和强生公司旗下杨森公司分别宣布，美国FDA已批准安进的Kyprolis卡非佐米与杨森的Darzalex+地塞米松联合使用（DKd）的两种给药方案（每周一次和每周两次），用于治疗既往接受过1-3线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R

　　美国FDA已经批准Kesimpta（ofatumumab，奥法妥木单抗）作为一种皮下注射药物，治疗复发型成人多发性硬化（RMS）患者，包括临床孤立综合征、复发/缓解型疾病和活动性继发进展型疾病。　　奥法妥木单抗是首个可通过Sensoready自动注射笔让患者在家中每月自我注射一次的B细胞靶向疗法，为患者对疾病的管理提供了便利。　　MS是中枢神经系统（CNS）的一种慢性疾病，通过炎症和组织损伤破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。MS的进展导致身体机能（例如步行）和认知功能（例如记忆）损失的增加。MS有三种主要类型：复发缓解型MS（RRMS），继发