儿童脑胶质瘤新药paxalisib疗效超越替莫唑胺！

　　儿童弥漫性内生性桥脑胶质瘤（Diffuse intrinsic pontine glioma. DIPG）是一种罕见和高度侵袭性的儿童恶性肿瘤，极度缺乏有效治疗手段、致死率极高。近日，Kazia Therapeutics生物技术公司宣布，美国FDA已授予paxalisib（原GDC-0084）治疗弥漫性内生性桥脑胶质瘤（Diffuse intrinsic pontine glioma. DIPG）的罕见儿科疾病资格（RPDD）。

　　2020年4月初，Kazia公司公布了正在进行的评估paxalisib治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）II期研究（NCT03522298）的阳性中期数据。该研究在新诊断的、非甲基化MGMT启动子状态的GBM患者中开展，正在评估患者接受最大限度手术切除和替莫唑胺（temozolomide，TMZ）联合同步放化疗后，将paxalisib作为辅助治疗药物的安全性、耐受性、推荐的II期剂量（RP2D）、药代动力学（PK）和临床活性。TMZ是目前治疗GBM的标准护理疗法。

　　结果显示：

　　（1）paxalisib辅助治疗的中位总生存期（OS）为17.7个月，与现有标准护理TMZ相关的12.7个月相比，代表着临床意义的生命延长。

　　（2）paxalisib辅助治疗的中位无进展生存期（PFS）为8.5个月，与现有标准护理TMZ相关的5.3个月相比，代表着有利结果。

　　（3）接受治疗时间最长的患者，在确诊后19个月仍保持疾病无进展。

　　（4）大约一半的入组患者，仍然在接受paxalisib治疗，随着研究的继续推进，OS和PFS数据可能进一步改善。

　　该研究的进一步数据预计将在2020财年下半年公布，最终数据预计将在2021财年上半年公布。

　　二十多年来，新诊断的胶质母细胞瘤患者没有任何新的药物治疗。paxalisib正在迅速成为这一极具挑战性疾病全球管线中最有希望的候选药物之一。