近日武田制药公布了皮下注射（SC）剂型肠道选择性生物制剂Entyvio（安吉优®，通用名：vedolizumab，注射用维得利珠单抗）在美国开发项目的最新进展。　　2014年5月注射用维得利珠单抗静脉（IV）制剂于获美国和欧盟批准上市，用于治疗对常规治疗或肿瘤坏死因子α（TNFα）拮抗剂应答不足的中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）成人患者。　　目前，Entyvio静脉（IV）制剂在全球71个国家上市销售。UC和CD是2种最常见的炎症性肠病（IBD）。　　2020年3月安吉优（注射用维得利珠单抗）在中国获批，用于对传统治疗或TN

　　GHD是一种以脑垂体前叶分泌生长激素不足为特征的疾病，垂体前叶是一个位于大脑底部的小腺体，可产生多种激素。生长激素是一种由脑垂体产生的蛋白质，调节生长和新陈代谢。GHD成人患者可接受生长激素作为一种替代疗法。　　美国FDA近日批准诺和诺德每周一次长效生长激素衍生物Sogroya（somapacitan-beco），用于成人治疗生长激素缺乏症（GHD）。　　在治疗成人GHD方面，Sogroya是第一个每周只需皮下注射一次的人生长激素（hGH）疗法，而其他经FDA批准的hGH制剂必须每天注射。每周一次的长效疗法将意味着一个重大进步，可通过提高治疗依

　　近日百时美施贵宝（BMS）宣布，美国FDA已批准Onureg（阿扎胞苷300mg片剂，CC-486）用于病情首次缓解的急性髓性白血病（AML）成人患者的继续治疗，具体为：用于接受强化诱导化疗实现首次完全缓解（CR）或血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi）、且不能完成强化治愈性疗法（如造血干细胞移植）的AML成人患者的继续治疗。AML是成人中最常见的急性白血病之一。该药是一种新的口服疗法。　　Onureg是FDA批准的第一个也是唯一一个用于缓解期患者的AML继续疗法。用药方面，Onureg可一直持续到疾病进展或出现不可接受的毒性。由于药代动力学参

　　近日欧盟委员会（EC）已批准抗PD-L1疗法Imfinzi（英飞凡，通用名：durvalumab，度伐利尤单抗），联合标准护理（SoC）含铂化疗（依托泊苷+卡铂或顺铂），一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者。　　SCLC是一种侵袭性、快速生长的癌症，尽管最初对含铂化疗有反应，但通常会很快复发和进展。　　在美国，Imfinzi于2020年3月底获得FDA批准，联合含铂化疗（依托泊苷+卡铂或顺铂）一线治疗ES-SCLC成人患者。　　该适应症批准基于III期CASPIAN试验的结果。该试验中，Imfinzi采用固定剂量（1500mg）每3周给药一次共4个周期，同时结合化

　　Vertex制药（是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者）公司近日宣布，美国FDA已受理Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Kalydeco（ivacaftor）的3份补充新药申请（sNDA）。　　这3份sNDA是基于一个已验证的细胞分析模型的体外数据，显示CFTR基因中的许多罕见突变对Vertex公司的一种或多种药物（Kalydeco、Symdeko、Trikafta）有反应，这些罕见突变是这3款药物已批准适应症所涵盖的CFTR突变之外的其他突变。　　囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病。

　　近日在2020年欧洲心脏病学会（ESC）在线会议上阿斯利康公布了评估SGLT2抑制剂Forxiga达格列净治疗慢性肾脏病（CKD）患者突破性III期DAPA-CKD试验的详细结果。数据显示，与安慰剂组相比，Forxiga治疗组患者肾功能衰竭和心血管死亡或肾脏死亡的风险表现出前所未有的降低。　　慢性肾脏病是一种严重的进行性疾病，其特征是肾功能下降，该病影响全球近7亿人，其中许多人尚未确诊。目前，这些患者的治疗选择有限。慢性肾脏病与严重的患者发病率和心血管事件风险增加有关，如心力衰竭（HF）和过早死亡。　　DAPA-CKD是一项国际性、多中心、随

　　达格列净是一种首创的、每日口服一次的选择性钠葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂，该药独立于胰岛素发挥降糖作用，在肾脏中选择性抑制SGLT2，可帮助患者从尿液中排出多余的葡萄糖。除了降糖之外，该药还具有减肥和降低血压的额外益处。　　截至目前，达格列净已被批准多个适应症，不同国家有所区别：　　（1）作为一种单药疗法以及作为组合疗法的一部分，辅助饮食和运动，改善2型糖尿病患者的血糖控制。　　（2）用于存在2型糖尿病、存在心血管疾病或多个CV风险因素的患者，降低心衰住院风险。　　（3）用于射血分数降低的心力衰竭

　　拜耳（Bayer）近日已在中国提交了vericiguat的上市许可申请，该药目前正由拜耳与默沙东联合开发：联合可用的心力衰竭药物，用于治疗曾发生过恶化心力衰竭事件（定义为：心力衰竭住院或在未住院的情况下接受静脉利尿剂治疗心力衰竭）、射血分数＜45%、有症状的慢性心力衰竭患者。vericiguat是一种口服、每日一次、首创的（first-in-class）可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，　　vericiguat的新药申请（NDA）已提交给NMPA（中国国家药品监督管理局）药品审评中心（CDE）。截至目前，vericiguat已在美国、欧盟、日本及其他国家提交了上市

　　心力衰竭是心脏病发作后最常见和最严重的并发症。患者经常会出现呼吸困难和疲劳，这会严重影响他们的生活质量。通常也有肾功能受损，这可能对预后产生显著的负面影响。HFrEF也就是射血分数降低的心力衰竭发生在心肌不能有效收缩的情况下，与正常运转的心脏相比，从心脏泵入身体的血液更少。与心力衰竭相关的症状，如呼吸困难和疲劳，会严重影响生活质量。射血分数保留的心力衰竭发生在心肌能正常收缩但心室中没有足够血液的情况下，与正常运转的心脏相比，进入心脏的血液更少。　　近日，勃林格殷格翰-礼来糖尿病联盟公布了SGLT2抑制剂

　　近日，勃林格殷格翰-礼来糖尿病联盟公布了SGLT2抑制剂类降糖药Jardiance（中文商品名：欧唐静，通用名：empagliflozin，恩格列净）治疗心力衰竭III期EMPEROR-Reduced试验（NCT03057977）的阳性顶线结果。该试验在射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）的成人患者（伴或不伴糖尿病）中开展，数据显示，研究达到了主要终点：当联合标准护理治疗时，与安慰剂相比，恩格列净10mg将心血管死亡或心衰住院的复发风险显著降低了25%。研究结果在2020年欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。　　恩格列净属于钠-葡萄糖

　　近日，Oncopeptipes
AB（是一家专注于难治性血液病靶向治疗的制药）公司宣布，美国FDA已受理其提交的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该NDA寻求批准melflufen（melphalan
flufenamide）联合地塞米松治疗三重难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。　　melflufen由氨肽酶激活，氨肽酶存在于所有人类细胞中，但在多种癌症中过度表达，包括骨髓瘤。氨肽酶在DNA修复、细胞增殖、程序性细胞死亡和肿瘤血管生成中发挥关键作用。在体外试验中，由于其胞内截留的烷化剂马法兰浓度的增加，melflufen在骨髓瘤细胞中的效力比马法兰强50倍，可迅

　　前列腺癌是最常见的癌症。转移性，去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）是前列腺癌的一种无法治愈的亚型，即使体内的睾丸激素水平降低到非常低的水平，前列腺癌仍会持续增长。　　一项国际临床试验的结果发现， BRCA1 / BRCA2基因突变的晚期前列腺癌男性可以通过靶向治疗（rucaparib）得到恢复。　　Rucaparib（商标为Rubraca）是一种属于聚（ADP-核糖）聚合酶抑制剂的新型抗癌药物之一，其作用是靶向修复DNA损伤方面有缺陷的癌细胞。
PARP抑制剂已经成功用于治疗卵巢癌以及某些遗传形式的乳腺癌和胰腺癌。　　在这项研究中，芝加哥大学医学

　　近年来在中国前列腺癌发病率快速上升。转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）是一种已经扩散到前列腺以外的癌症，对降低睾酮水平的药物和手术治疗具有抵抗力。大约90%患mCRPC患者有骨转移的证据。骨转移可能导致骨骼事件发生的频率增加，并已被证明是CRPC患者发病和死亡的主要原因。　　近日，Bayer宣布，Xofigo®（多菲戈®，通用名：radium-223
dichloride，氯化镭[223Ra]注射液）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗伴症状性骨转移且无已知内脏转移的去势抵抗性前列腺癌（CRPC）患者。　　Xofigo®（多菲

　　伊曲康唑已被重新用作多种恶性肿瘤的抗癌治疗剂。在临床前模型中，伊曲康唑具有抗血管生成特性，并抑制Hedgehog（Hh）通路活性。研究人员进行了试验，以确定伊曲康唑对人类患者的生物学作用。　　试验招募了计划手术切除的非小细胞肺癌患者，每天两次口服10-14天伊曲康唑300mg。患者接受了动态对比增强的MRI和血浆收集，以进行药代动力学（PK）和药效分析。分析了来自治疗前活检，手术切除和皮肤活检的组织中伊曲康唑和羟基伊曲康唑的浓度以及血管和Hh通路的生物标志物。　　招募了13名患者。伊曲康唑的耐受性良好。伊曲康唑和羟基伊曲

　　目前国内还没有PD-1/L1免疫治疗药获批治疗鼻咽癌，但是已经有成功的临床试验了。　　特瑞普利单抗　　2020年5月，国家药品监督管理局已经受理了特瑞普利单抗（拓益）治疗鼻咽癌的上市申请，具体的适应症是：治疗既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌（NPC）患者。这意味着，特瑞普利单抗有可能在今年内获批治疗晚期鼻咽癌。　　在特瑞普利单抗治疗复发/转移性鼻咽癌的临床试验中，共招募191名晚期鼻咽癌患者，治疗结果：4例患者获得完全缓解(CR)，38例患者获部分缓解(PR)，客观缓解率(ORR)为25.5%，48例疾病稳定(SD)，

　　小细胞肺癌（SCLC）占全球每年新诊断肺癌总数的10% -
15%。超过90%的小细胞肺癌是现在或曾经是吸烟者。小细胞肺癌五年生存率仅为2%，约三分之二的被诊断为小细胞肺癌的人都已经是晚期，非常容易转移和扩散，预后很差。该疾病的治疗新药进展极为缓慢，该疾病在过去20多年中一直没有出现具有重大治疗价值的新药。　　Lurbinectedin是24年来第一个被批准用于二线治疗小细胞肺癌 (SCLC) 的新化学药物。　　美国FDA批准了PHARMAMAR公司的 Lurbinectedin Injection
(注射用鲁比卡丁)，用于治疗铂类化疗后疾病进展的转移性小细胞肺癌（SC

　　最近，Hansa
Biopharma（是开发免疫调节酶技术治疗罕见IgG介导疾病的领导者）公司宣布，欧盟委员会（EC）已有条件批准新型IgG抗体降解酶Idefirix（imlifidase），用于高度致敏肾移植患者。　　在之前，CHMP已建议有条件批准Idefirix，用于与可用的死亡供者交叉配型呈阳性、高度致敏肾移植成人患者，进行脱敏治疗。　　目前，imlifidase正被开发作为一种治疗方法，以便在高度致敏患者中进行肾移植。该药是一种新型、可消除免疫屏障的抗体降解酶。imlifidase在移植前作为单次静脉输注给药，可迅速灭活供体特异性抗体（donor
specifi

　　诺华（Novartis）近日宣布，评估靶向抗癌药asciminib（ABL001）治疗慢性髓性白血病（CML）的III期ASCEMBL研究疗效击败辉瑞Bosulif(博舒替尼)。　　ASCEMBL是一项多中心、开放标签、随机III期研究，在234例先前接受过2种或多种ATP结合位点酪氨酸激酶抑制剂患者中开展，比较了asciminib与Bosulif（bosutinib，博舒替尼）的疗效和安全性。　　入组研究的患者对其最近使用的TKI治疗失败（必须符合2013
ELN指南中的治疗失败定义）或不耐受（筛查时分子学指标BCR-ABL1比率＞0.1%IS[国际标准值]）。研究中，患者被随机分配，接受每日口服一

　　近日，美国FDA已批准Cystadrops（半胱胺滴眼液，0.37%）治疗胱氨酸沉积症的眼部表现。该药是一种新的粘性滴眼液，可以消耗胱氨酸贮积症（cystinosis）患者角膜中的胱氨酸晶体沉积。是第一个也是唯一一个FDA批准的半胱胺滴眼剂，每天给药4次。Cystadrops在打开后可以在室温下保存长达7天。　　胱氨酸贮积症是一种罕见的先天性疾病，它会导致胱氨酸晶体在全身堆积，造成广泛的组织和器官损伤，并对眼睛产生重大影响。　　Cystadrops是一种粘性的或粘稠的、消耗胱氨酸的眼用溶液，用于治疗胱氨酸贮积症成人和儿童的角膜胱氨酸晶体沉积。　

　　70%的甲状腺髓样癌患者会携带RET突变，而其他甲状腺癌患者中RET融合突变的比例较低，近日研究人员考察了选择性RET抑制剂Selpercatinib治疗的有效性和安全性。　　该研究为RET突变型甲状腺髓样癌患者参与的I-II期试验，在55名先前接受过凡德他尼和或卡博替尼治疗的RET突变型髓样甲状腺癌患者中，接受Selpercatinib治疗的应答率为69%，1年无进展生存率为82%。88例先前未接受过凡德他尼或卡博替尼治疗的RET突变型甲状腺髓样癌患者中，Selpercatinib治疗应答率为73%，1年无进展生存率为92%。
19例先前接受过其他治疗的RET融合阳性甲状腺