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新药paxalisib治疗胶质瘤效果超过替莫唑胺!paxalisib的安全性和耐受性如何?时间:2020-08-25 近日,美国FDA授予paxalisib(原GDC-0084)治疗胶质母细胞瘤(glioblastoma)的快速通道资格(FTD),具体为:新诊断的、O6-甲基鸟嘌呤-DNA甲基转移酶(MGMT)基因启动子呈非甲基化状态、已完成初步放疗和替莫唑胺治疗的患者。 就在上周末,FDA还授予了paxalisib治疗恶性胶质瘤的孤儿药资格(ODD),包括儿童恶性肿瘤DIPG。 paxalisib是Kazia的先导候选药物,这是一种能穿过血脑屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制剂,于2016年底从罗氏旗下基因泰克获得授权,于2018年进入II期临床试验。 胶质母细胞瘤是原发性脑癌中最常见、最具侵袭性的一种类型。二十多年来,新诊断的胶质母细胞瘤患者没有任何新的药物治疗。 今年4月初,Kazia(一家专注于肿瘤学的生物技术公司,致力于开发创新的抗癌药物)公司公布了正在进行的评估paxalisib治疗胶质母细胞瘤(GBM)II期研究(NCT03522298)的阳性中期数据。评估患者接受最大限度手术切除和替莫唑胺(temozolomide,TMZ)联合同步放化疗后,将paxalisib作为辅助治疗药物的安全性、耐受性等。结果显示: (1)paxalisib辅助治疗的中位总生存期(OS)为17.7个月,与现有标准护理TMZ相关的12.7个月相比,代表着临床意义的生命延长。 (2)paxalisib辅助治疗的中位无进展生存期(PFS)为8.5个月,与现有标准护理TMZ相关的5.3个月相比,代表着有利结果。 (3)接受治疗时间最长的患者,在确诊后19个月仍保持疾病无进展。 (4)大约一半的入组患者,仍然在接受paxalisib治疗,随着研究的继续推进,OS和PFS数据可能进一步改善。 该研究的进一步数据预计将在2020财年下半年公布,最终数据预计将在2021财年上半年公布。 |
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