伊曲康唑已被重新用作多种恶性肿瘤的抗癌治疗剂。在临床前模型中，伊曲康唑具有抗血管生成特性，并抑制Hedgehog（Hh）通路活性。研究人员进行了试验，以确定伊曲康唑对人类患者的生物学作用。　　试验招募了计划手术切除的非小细胞肺癌患者，每天两次口服10-14天伊曲康唑300mg。患者接受了动态对比增强的MRI和血浆收集，以进行药代动力学（PK）和药效分析。分析了来自治疗前活检，手术切除和皮肤活检的组织中伊曲康唑和羟基伊曲康唑的浓度以及血管和Hh通路的生物标志物。　　招募了13名患者。伊曲康唑的耐受性良好。伊曲康唑和羟基伊曲

　　目前国内还没有PD-1/L1免疫治疗药获批治疗鼻咽癌，但是已经有成功的临床试验了。　　特瑞普利单抗　　2020年5月，国家药品监督管理局已经受理了特瑞普利单抗（拓益）治疗鼻咽癌的上市申请，具体的适应症是：治疗既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌（NPC）患者。这意味着，特瑞普利单抗有可能在今年内获批治疗晚期鼻咽癌。　　在特瑞普利单抗治疗复发/转移性鼻咽癌的临床试验中，共招募191名晚期鼻咽癌患者，治疗结果：4例患者获得完全缓解(CR)，38例患者获部分缓解(PR)，客观缓解率(ORR)为25.5%，48例疾病稳定(SD)，

　　小细胞肺癌（SCLC）占全球每年新诊断肺癌总数的10% -
15%。超过90%的小细胞肺癌是现在或曾经是吸烟者。小细胞肺癌五年生存率仅为2%，约三分之二的被诊断为小细胞肺癌的人都已经是晚期，非常容易转移和扩散，预后很差。该疾病的治疗新药进展极为缓慢，该疾病在过去20多年中一直没有出现具有重大治疗价值的新药。　　Lurbinectedin是24年来第一个被批准用于二线治疗小细胞肺癌 (SCLC) 的新化学药物。　　美国FDA批准了PHARMAMAR公司的 Lurbinectedin Injection
(注射用鲁比卡丁)，用于治疗铂类化疗后疾病进展的转移性小细胞肺癌（SC

　　最近，Hansa
Biopharma（是开发免疫调节酶技术治疗罕见IgG介导疾病的领导者）公司宣布，欧盟委员会（EC）已有条件批准新型IgG抗体降解酶Idefirix（imlifidase），用于高度致敏肾移植患者。　　在之前，CHMP已建议有条件批准Idefirix，用于与可用的死亡供者交叉配型呈阳性、高度致敏肾移植成人患者，进行脱敏治疗。　　目前，imlifidase正被开发作为一种治疗方法，以便在高度致敏患者中进行肾移植。该药是一种新型、可消除免疫屏障的抗体降解酶。imlifidase在移植前作为单次静脉输注给药，可迅速灭活供体特异性抗体（donor
specifi

　　诺华（Novartis）近日宣布，评估靶向抗癌药asciminib（ABL001）治疗慢性髓性白血病（CML）的III期ASCEMBL研究疗效击败辉瑞Bosulif(博舒替尼)。　　ASCEMBL是一项多中心、开放标签、随机III期研究，在234例先前接受过2种或多种ATP结合位点酪氨酸激酶抑制剂患者中开展，比较了asciminib与Bosulif（bosutinib，博舒替尼）的疗效和安全性。　　入组研究的患者对其最近使用的TKI治疗失败（必须符合2013
ELN指南中的治疗失败定义）或不耐受（筛查时分子学指标BCR-ABL1比率＞0.1%IS[国际标准值]）。研究中，患者被随机分配，接受每日口服一

　　近日，美国FDA已批准Cystadrops（半胱胺滴眼液，0.37%）治疗胱氨酸沉积症的眼部表现。该药是一种新的粘性滴眼液，可以消耗胱氨酸贮积症（cystinosis）患者角膜中的胱氨酸晶体沉积。是第一个也是唯一一个FDA批准的半胱胺滴眼剂，每天给药4次。Cystadrops在打开后可以在室温下保存长达7天。　　胱氨酸贮积症是一种罕见的先天性疾病，它会导致胱氨酸晶体在全身堆积，造成广泛的组织和器官损伤，并对眼睛产生重大影响。　　Cystadrops是一种粘性的或粘稠的、消耗胱氨酸的眼用溶液，用于治疗胱氨酸贮积症成人和儿童的角膜胱氨酸晶体沉积。　

　　70%的甲状腺髓样癌患者会携带RET突变，而其他甲状腺癌患者中RET融合突变的比例较低，近日研究人员考察了选择性RET抑制剂Selpercatinib治疗的有效性和安全性。　　该研究为RET突变型甲状腺髓样癌患者参与的I-II期试验，在55名先前接受过凡德他尼和或卡博替尼治疗的RET突变型髓样甲状腺癌患者中，接受Selpercatinib治疗的应答率为69%，1年无进展生存率为82%。88例先前未接受过凡德他尼或卡博替尼治疗的RET突变型甲状腺髓样癌患者中，Selpercatinib治疗应答率为73%，1年无进展生存率为92%。
19例先前接受过其他治疗的RET融合阳性甲状腺

　　Selpercatinib对于RET融合阳性非小细胞肺癌患者具有显著且持久的疗效！　　RET融合突变型非小细胞肺癌（NSCLC）约占非小细胞肺癌患者总数的1-2%。近日，研究人员考察了选择性RET抑制Selpercatinib治疗RET融合阳性NSCLC的疗效和安全性。　　该研究为I-II期临床研究，105名先前接受过铂化疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，Selpercatinib治疗的客观应答率为64%。中位缓解持续时间为17.5个月，63%的反应在中位随访12.1个月期间持续应答。在39例未经治疗的患者中，Selpercatinib治疗的客观应答率为85%，90%患者应答持续时间为6个月。11名

　　近日，BioMarin（一家全球性的生物技术）公司宣布，美国FDA已受理vosoritide（伏索利肽，BMN111）的新药申请（NDA）。vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗儿童软骨发育不全症（achondroplasia），这是人类中最常见的不成比例的身材矮小。在欧盟和美国，vosoritide已被授予治疗软骨发育不全症的孤儿药资格（ODD）。　　achondroplasia是人类中最常见的不成比例的身材矮小，其特征是软骨内骨化减慢，导致长骨、脊柱、面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）

　　Exelixis公司近日宣布向美国FDA提交了一份补充新药申请（sNDA），将靶向抗癌药卡博替尼联合抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，纳武利尤单抗），用于一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者。　　肾细胞癌（RCC）是成人中最常见的肾癌类型，在全球每年导致超过14万人死亡。RCC在男性中的发病率大约是女性的2倍，在北美和欧洲发病率最高。在全球范围内，被诊断为转移性或晚期肾癌的患者，5年生存率仅为12.1%。　　卡博替尼的活性药物成分为cabozantinib，这是一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，通过靶向抑制MET、VEGFR2
及RET信号通路而发挥抗肿瘤作用，能

　　近日，艾伯维（AbbVie）宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Rinvoq（upadacitinib）的新适应症申请，该药是一种选择性、可逆性JAK抑制剂，用于治疗活动性强直性脊柱炎（AS）成人患者。　　强直性脊柱炎（AS）是一种慢性、进行性、炎症性的肌肉骨骼疾病，从成年早期开始，主要在脊柱引起疼痛和僵硬。该病的各种症状会给患者带来重大的生理、心理和经济负担。影响全球500多万人。除了生物制剂外，对于那些对非甾体抗炎药（NSAID）反应不足或有禁忌症的患者，治疗选择有限。SELECT-AXIS
1研究的结果突出了Rinvoq作为AS患者额外

　　急性髓系白血病（AML）是最常见的急性白血病。AML始于骨髓，但很快进入血液。与正常血细胞发育不同，AML患者骨髓中异常白细胞的快速积聚可能会干扰正常血细胞的生成，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。AML是一种复杂多样的疾病，与多种基因突变有关，如果不治疗可能导致死亡。高达19%的AML病例中存在IDH2突变。而且AML的复发率很高。　　近日，百时美施贵宝宣布，抗癌药Idhifa（enasidenib）治疗IDH2突变阳性、复发或难治性急性髓性白血病（R/R
AML）的III期IDHENTIFY研究没有达到总生存期（OS）主要终点。　　2017年8月，Idhif

　　近日，美国FDA已受理默克靶向抗癌药tepotinib的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种每日一次的口服MET抑制剂，用于治疗肿瘤中具有突变导致MET基因第14号外显子跳跃（METex14）的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。　　今年3月，tepotinib获得日本厚生劳动省（MHLW）批准，成为全球第一个口服MET抑制剂，该药用于治疗不可切除性、晚期或复发性、携带METex14跳跃改变的NSCLC患者。　　tepotinib的新药申请，基于正在进行的关键单臂II期VISION研究（NCT02864992）的数据。该结果显示，不论之前接受过多少种疗法治疗，在包括

淋巴瘤丨Velexbru获批新适应症：治疗2种恶性淋巴瘤，总缓解率90%

恩杂鲁胺Xtandi中文说明书，副作用，用法用量，注意事项

　　严重肢体缺血症(CLI)是外周动脉疾病的发展形式，它阻断下肢动脉，造成血流量减少。这是一种使人衰弱的疾病，患者感到脚或脚趾有剧烈的疼痛。供血不足会导致腿和脚的疼痛和伤口恶化。如果不治疗，患者可能最终需要截去受影响的肢体。严重肢体缺血症在中国目前最常见的治疗方法的特点是原发性截肢率高、疗程多和疗程相关的并发症发生率高。在这种情况下，该疾病不仅影响患者的生活品质，还加大了他们的经济负担。　　Stempeucel是一款突破性的干细胞疗法，旨在增强人体有限的恢复缺血组织血流的能力。Stempeucel是从健康成人自愿捐献者的

　　近日，美国FDA授予paxalisib（原GDC-0084）治疗胶质母细胞瘤（glioblastoma）的快速通道资格（FTD），具体为：新诊断的、O6-甲基鸟嘌呤-DNA甲基转移酶（MGMT）基因启动子呈非甲基化状态、已完成初步放疗和替莫唑胺治疗的患者。　　就在上周末，FDA还授予了paxalisib治疗恶性胶质瘤的孤儿药资格（ODD），包括儿童恶性肿瘤DIPG。　　paxalisib是Kazia的先导候选药物，这是一种能穿过血脑屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制剂，于2016年底从罗氏旗下基因泰克获得授权，于2018年进入II期临床试验。　　胶质母细胞瘤是原发性脑癌中最常见、

　　信迪利单抗（Sintilimab）是一种抗程序性死亡1抗体，加培美曲塞和铂类曾在1b期研究中显示出对非鳞状非小细胞肺癌的良好疗效。　　一项随机、双盲、3期研究，比较辛迪利单抗与安慰剂的疗效和安全性，均与此类化疗联合使用。(ClinicalTrials.gov：NCT03607539)　　研究纳入了397名先前未经治疗的非鳞状IIIB/C
期NSCLC患者，这些患者不适合手术或局部治疗，没有EGFR或ALK基因改变，ECOG表现状态为0或1。患者按2:1的比例随机分配到信迪利单抗和化疗或化疗和安慰剂，并按性别、铂和PD-L1表达进行分类。在研究组，患者每3周接受200
mg信

　　近日，中国临床肿瘤学会（CSCO）胃肠间质瘤专家委员会发布首版《CSCO胃肠间质瘤诊疗指南》，基石药业精准靶向药物阿泊替尼片（avapritinib，简称阿泊替尼）入选该《指南》，被推荐用于携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）D842V突变患者的一线治疗以及三线治疗失败后的患者（均为2A类证据，II类推荐）。　　阿泊替尼是由Blueprint Medicines
公司开发的一款口服、强效、高选择性的KIT/PDGFRA突变激酶抑制剂，是针对这类突变的最新精准靶向治疗手段，于2020年1月在美国获FDA批准上市，用于治疗携带PDGFRA
外显子18突变（包括 PD

　　诺华（Novartis）近日宣布，评估在研抗PD-1疗法spartalizumab（PDR001）联合靶向疗法Tafinlar（dabrafenib，达拉非尼）和Mekinist（trametinib，曲美替尼）一线治疗晚期黑色素瘤的III期COMBI-i研究没有达到无进展生存期（PFS）主要终点。　　COMBI-i（NCT02967692）是一项随机、双盲、安慰剂对照III期研究，在先前没有接受治疗的不能切除性（IIIC期）或转移性（IV期）、BRAF
V600突变阳性皮肤黑色素瘤患者中开展，正在评估spartalizumab+Tafinlar+Mekinist联合用药方案、安慰剂+Tafinlar+Mekinist方案的疗效和安全性。根据先前报道的