2021年3月，欧洲药品管理局（EMA）已受理了relugolix治疗晚期前列腺癌的营销授权申请（MAA），将开始正式的审查过程。　　2020年12月，relugolix获得美国FDA批准治疗晚期前列腺癌成人患者，该药以品牌名Orgovyx（relugolix，120mg片剂）上市销售。　　在III期HERO研究中，relugolix治疗的缓解率高达96.7%，显著优于醋酸亮丙瑞林（为88.8%），同时将主要心血管不良事件（MACE）风险降低了54%。　　2019年1月relugolix在日本获得批准，以品牌名Relumina上市销售，用于改善子宫肌瘤引起的下列症状：月经过多、下腹痛、腰痛和贫血。　　海

　　2021年3月，欧洲药品管理局（EMA）已受理抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗）作为一种辅助（术后）疗法，用于治疗已接受手术切除的高危肌肉浸润性尿路上皮癌（MIUC）患者。　　此次申请基于关键3期CheckMate-274试验的结果。这是第一项评估一种免疫疗法辅助治疗MIUC的阳性3期试验。数据显示，无论患者PD-L1表达水平如何，Opdivo辅助治疗均显著延长了无病生存期（DFS）、几乎是安慰剂的2倍。该研究中，Opdivo总体耐受性良好，其安全性与先前报道的实体瘤患者中Opdivo研究一致。　　在中国，Opdivo（欧狄沃）于

　　2021年3月，欧洲药品管理局（EMA）已受理靶向抗癌药Trodelvy的营销授权申请（MAA），该药用于治疗：先前已接受过至少2种疗法、其中至少1种疗法治疗局部晚期或转移性疾病的不可切除性局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）成人患者。　　基于3期ASCENT临床试验的阳性结果，EMA授予了MAA加速评估。　　2019年4月，云顶新耀（Everest
Medicines）与Immunomedics签订协议，获得了Trodelvy在大中华区、韩国、蒙古国、东南亚国家和地区的权益。　　乳腺癌是女性中最常见的癌症类型。三阴乳腺癌（TNBC）约占所有乳腺癌比例的15%，与其他类

　　2021年3月，欧盟委员会（EC）批准百时美施贵宝（BMS）抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，纳武利尤单抗）联合益普生（Ipsen）靶向抗癌药Cabometyx（卡博替尼），一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）成人患者。　　Opdivo+Cabometyx方案的批准，基于关键III期CheckMate-9ER试验的结果。数据显示，在先前未接受过治疗的晚期RCC患者中，与一线标准护理药物Sutent（索坦，舒尼替尼，）相比，“免疫+靶向”方案Opdivo+Cabometyx在全部疗效终点均表现出显著改善，包括总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）。　　具

　　2021年2月，欧盟委员会（EC）已授予Inrebic（fedratinib）完全上市许可，用于原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化、原发性血小板增多症骨髓纤维化成人患者，治疗疾病相关脾肿大（脾脏增大）或症状，包括没有接受过JAK抑制剂的患者（JAK抑制剂初治患者）和曾接受过ruxolitinib（Jakavi/Jakafi，鲁索替尼）治疗的患者（JAK抑制剂经治患者）。　　需要注意的是，Inrebic的产品处方信息中附有一则黑框警告，提示严重和致命性脑病（脑损伤或功能失常）的风险，包括韦尼克脑病（Wernicke's）。　　此次欧盟批准，基于JAKART

　　近日，在2021年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU 2021）上公布了关键3期CLEAR研究（KEYNOTE-581/
Study
307）的最新结果，该结果已同时发表于《新英格兰医学杂志》。该研究正在评估抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达®，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）与口服多受体酪氨酸激酶抑制剂Lenvima（乐卫玛®，通用名：lenvatinib，仑伐替尼）一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者，并与Lenvima+依维莫司方案、舒尼替尼（sunitinib）方案进行对比。　　CLEAR(NCT02811861)是一项随机、开放标签3期临床试验，正在评估

　　2019年3月，美国FDA批准罗氏抗PD-L1疗法Tecentriq（特善奇，通用名：atezolizumab，阿特珠单抗）联合化疗（Abraxane）一线治疗PD-L1阳性不可切除性局部晚期或转移性TNBC患者。该批准，使Tecentriq+Abraxane组合成为治疗PD-L1阳性转移性TNBC的首个癌症免疫治疗方案。在III期IMpassion130研究中，与安慰剂+Abraxane方案相比，Tecentriq+Abraxane方案在PD-L1阳性患者中使疾病进展或死亡风险显著降低40%（中位PFS：7.4个月
vs 4.8个月，HR=0.60，95%CI:0.48-0.77，p＜0.0001）、使总生存期（OS）表现出7个月的临床意义改善（中位OS：25.

　　SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病，该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病，对患者周身上下的肌肉都会造成侵害，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，该病是一种相对常见的“罕见病”，在新生儿中的患病率为1：6000-1:10000。据相关报道，目前中国SMA患者人数大约3-5万人。　　2016年12月，来自渤健与合作伙伴Ionis开发的药物Spinraza（nusinersen）获批，成为全球首个治疗SMA的药物。在临床研究中，Spinraza治疗显著提高了

　　2021年3月，美国FDA已受理maralixibat的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体（ASBT）抑制剂，用于治疗年龄≥1岁Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。　　maralixibat
NDA提交基于2b期ICONIC研究的数据。数据显示，maralixibat治疗可显著减少瘙痒、胆汁淤积、黄瘤，改善患者生活质量。　　Alagille综合征（ALGS）是一种罕见的遗传性疾病，胆管异常狭窄、畸形、数量减少，导致肝脏内胆汁积聚，最终发展为肝脏疾病。在ALGS患者中，多个器官系统可能会受到突变的影响，包括肝脏、心脏、肾

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）已受理抗体偶联药物（ADC）Padcev（enfortumab
vedotin）的营销授权申请（MAA），该药用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者，具体为：先前已接受一种PD-1/L1抑制剂治疗、并且在新辅助/辅助治疗或在局部晚期或转移性疾病治疗中已接受了一种含铂化疗方案的患者。　　2019年12月，Padcev获得美国FDA加速批准，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC，最常见的膀胱癌类型）患者，具体为：既往已接受一种PD-1/L1抑制剂治疗、并且在手术前（新辅助，neoadjuvant）或手术后（辅助，adjuvant）或

　　欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）近日已发布一份积极审查意见，建议批准Copiktra，该药是一种口服磷酸肌醇-3激酶（PI3K）抑制剂，用于治疗：　　（1）先前接受过至少2种疗法的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（ CLL）成人患者；　　（2）对至少2种先前的系统疗法治疗无效的难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。　　根据CHMP的审查意见，Copiktra的治疗益处包括：　　Study1：一项随机、多中心、开放标签临床试验（NCT02004522）在已接受过至少2种疗法的复发或难治性CLL成人患者中开展，数据显示，与诺华白血病药物Arze

　　近日在2021年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU 2021）上公布了关键3期CLEAR研究（KEYNOTE-581/ Study
307）的最新结果，该结果已同时发表于《新英格兰医学杂志》。该研究正在评估抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达®，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）与口服多受体酪氨酸激酶抑制剂Lenvima（乐卫玛®，通用名：lenvatinib，仑伐替尼）一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者，并与Lenvima+依维莫司方案、舒尼替尼（sunitinib）方案进行对比。　　结果显示，与舒尼替尼相比，Keytruda+Lenvima在多个疗效终点均有统

　　近日，一项真实世界证据（RWE）证明：在HR+/HER2-转移性乳腺癌（mBC）女性患者中，与来曲唑（letrozole）相比，靶向抗癌药Ibrance（爱博新®，通用名：palbociclib，哌柏西利）联合来曲唑一线治疗改善了真实世界无进展生存期（rwPFS）和总生存期（OS）。　　在这项观察性、回顾性现实分析中，在大约2年的中位随访中，在平衡了基线人口统计学和临床特征后，Ibrance+来曲唑组的中位rwPFS为20.0个月，来曲唑组的中位rwPFS为11.9个月（HR=0.58；95%CI:0.49-0.69；p0.0001）。Ibrance组患者的中位OS未达到，来曲唑组患者的中位OS为43.1

　　欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）近日已发布一份积极审查意见，建议批准Xtandi（安可坦®，通用名：恩扎卢胺，enzalutamide）一个新的适应症：用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）成人患者。　　CHMP的积极审查意见基于关键3期ARCHS试验（NCT02677896）的数据。　　该试验共入组了1150例mHSPC患者，调查了Xtandi与安慰剂分别联合雄激素剥夺疗法（ADT）的疗效和安全性。　　结果显示，研究达到了影像学无进展生存期（rPFS）的主要终点：与安慰剂+ADT方案组相比，Xtandi+ADT方案组放射学进展或死亡风险显著降

　　近日，日本厚生劳动省（MHLW）批准了Breyanzi（lisocabtagene
maraleucel，liso-cel），用于治疗复发或难治性患者（R / R）大B细胞淋巴瘤和R / R滤泡性淋巴瘤。　　Breyanzi是一种靶向CD19的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，　　该批准基于TRANSCEND NHL 001试验在R / R B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中的功效和安全性数据，以及TRANSCEND
WORLD试验在R / R滤泡性淋巴瘤患者中的有效性和安全性数据。　　大B细胞淋巴瘤包括几种疾病类型，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。DLBCL是日本最常见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），占所有B细

　　激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体阴性（HER2-）是最常见的乳腺癌亚型，约占全部乳腺癌患者的60%~70%。　　2020年12月31日，礼来乳腺癌新药阿贝西利片（Abemaciclib）在国内的上市申请获得NMPA批准，成为继哌柏西利后国内上市的第2款CDK4/6抑制剂。　　——哌柏西利　　哌柏西利胶囊，商品名：爱博新，2018年7月在国内上市；　　哌柏西利作为全球首个CDK4/6的选择性抑制剂，有效延长10个月中位无进展生存期。　　2013年美国食品与药品管理局（FDA）核准哌柏西利为治疗晚期乳腺癌的突破性新药，2015年FDA
以快速审批程序批准哌

　　恩杂鲁胺是由美国Medivation制药公司和日本Astellas制药公司联合开发的新型抗前列腺癌药物，于2012年8月在美获批上市，是继阿比特龙后第二个获批的用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的口服药物。　　在一项随机，安慰剂对照的多中心3期临床试验中，恩杂鲁胺的安全性和有效性都得到证实，参与试验的一共有1199位曾接受过多西他赛治疗的转移性去势耐药性前列腺癌患者患者，试验结果发现，恩杂鲁胺治疗的患者中位生存期为18.4个月，而安慰剂治疗的患者生存期仅为13.6个月。　　作为第二代雄激素受体抑制剂，相比于第一代雄激素受体抑制剂

　　近日，美国FDA批准Botox（保妥适，通用名：onabotulinumtoxinA，肉毒杆菌毒素A），用于治疗年龄≥5岁、对抗胆碱能药物应答不足或不耐受的儿科患者，治疗与神经疾病相关的逼尿肌（膀胱肌）过度活动症。　　此次新适应症批准，基于一项随机、双盲3期研究的数据。该研究在100多例神经源性逼尿肌过度活动儿童患者中开展，评估了Botox的安全性和有效性，并进行了一项长期扩展研究。3期研究的结果表明，逼尿肌内注射Botox®200单位（不超过6U/kg）可减少白天的尿失禁发作，这是该研究的主要终点，并在第6周（主要时间点）降低最大膀胱压

　　美国FDA已批准Kiniksa公司开发的重组融合蛋白ARCALYST (rilonacept)
上市，每周皮下注射1次，用于治疗12岁及以上儿童和成人患者复发性心包炎和降低心包炎复发风险。　　此次批准是基于rilonacept治疗复发性心包炎患者的关键III期RHAPSODY研究结果。　　患者在接受首剂注射后，疼痛和炎症症状都有快速、持续的缓解，治疗应答的中位时间为5天，应答率为97%。随机接受rilonacept治疗患者发生心包炎复发事件的风险降低了96%
(HR =0.04，
p0.0001)，试验期间，rilonacept组患者92%时间无疼痛或仅经历轻微疼痛，而安慰剂组这一比例为4

　　近日，在2021年第52届美国妇科肿瘤学会(SGO)妇女癌症年会上首次展示了靶向抗癌药Rubraca（rucaparib）治疗卵巢癌一项随机3期ARIEL4研究的数据。　　该研究在南北美洲、欧洲、以色列入组了349例患者。主要疗效人群（n=325）包括携带有害BRCA突变患者组，排除了经血液检测确定的携带BRCA逆转突变的患者组。　　结果显示：　　（1）在主要疗效人群（n=325）中，该研究成功达到了主要终点，与化疗组（n=105）相比，Rubraca组（n=220）在主要终点InvPFS具有统计学意义的显著改善（中位InvPFS：7.4个月
vs 5.7个月；HR=0.64；p=0.001）。