欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）近日已发布一份积极审查意见，建议批准Xtandi（安可坦®，通用名：恩扎卢胺，enzalutamide）一个新的适应症：用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）成人患者。　　CHMP的积极审查意见基于关键3期ARCHS试验（NCT02677896）的数据。　　该试验共入组了1150例mHSPC患者，调查了Xtandi与安慰剂分别联合雄激素剥夺疗法（ADT）的疗效和安全性。　　结果显示，研究达到了影像学无进展生存期（rPFS）的主要终点：与安慰剂+ADT方案组相比，Xtandi+ADT方案组放射学进展或死亡风险显著降

　　近日，日本厚生劳动省（MHLW）批准了Breyanzi（lisocabtagene
maraleucel，liso-cel），用于治疗复发或难治性患者（R / R）大B细胞淋巴瘤和R / R滤泡性淋巴瘤。　　Breyanzi是一种靶向CD19的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，　　该批准基于TRANSCEND NHL 001试验在R / R B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中的功效和安全性数据，以及TRANSCEND
WORLD试验在R / R滤泡性淋巴瘤患者中的有效性和安全性数据。　　大B细胞淋巴瘤包括几种疾病类型，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。DLBCL是日本最常见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），占所有B细

　　激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体阴性（HER2-）是最常见的乳腺癌亚型，约占全部乳腺癌患者的60%~70%。　　2020年12月31日，礼来乳腺癌新药阿贝西利片（Abemaciclib）在国内的上市申请获得NMPA批准，成为继哌柏西利后国内上市的第2款CDK4/6抑制剂。　　——哌柏西利　　哌柏西利胶囊，商品名：爱博新，2018年7月在国内上市；　　哌柏西利作为全球首个CDK4/6的选择性抑制剂，有效延长10个月中位无进展生存期。　　2013年美国食品与药品管理局（FDA）核准哌柏西利为治疗晚期乳腺癌的突破性新药，2015年FDA
以快速审批程序批准哌

　　恩杂鲁胺是由美国Medivation制药公司和日本Astellas制药公司联合开发的新型抗前列腺癌药物，于2012年8月在美获批上市，是继阿比特龙后第二个获批的用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的口服药物。　　在一项随机，安慰剂对照的多中心3期临床试验中，恩杂鲁胺的安全性和有效性都得到证实，参与试验的一共有1199位曾接受过多西他赛治疗的转移性去势耐药性前列腺癌患者患者，试验结果发现，恩杂鲁胺治疗的患者中位生存期为18.4个月，而安慰剂治疗的患者生存期仅为13.6个月。　　作为第二代雄激素受体抑制剂，相比于第一代雄激素受体抑制剂

　　近日，美国FDA批准Botox（保妥适，通用名：onabotulinumtoxinA，肉毒杆菌毒素A），用于治疗年龄≥5岁、对抗胆碱能药物应答不足或不耐受的儿科患者，治疗与神经疾病相关的逼尿肌（膀胱肌）过度活动症。　　此次新适应症批准，基于一项随机、双盲3期研究的数据。该研究在100多例神经源性逼尿肌过度活动儿童患者中开展，评估了Botox的安全性和有效性，并进行了一项长期扩展研究。3期研究的结果表明，逼尿肌内注射Botox®200单位（不超过6U/kg）可减少白天的尿失禁发作，这是该研究的主要终点，并在第6周（主要时间点）降低最大膀胱压

　　美国FDA已批准Kiniksa公司开发的重组融合蛋白ARCALYST (rilonacept)
上市，每周皮下注射1次，用于治疗12岁及以上儿童和成人患者复发性心包炎和降低心包炎复发风险。　　此次批准是基于rilonacept治疗复发性心包炎患者的关键III期RHAPSODY研究结果。　　患者在接受首剂注射后，疼痛和炎症症状都有快速、持续的缓解，治疗应答的中位时间为5天，应答率为97%。随机接受rilonacept治疗患者发生心包炎复发事件的风险降低了96%
(HR =0.04，
p0.0001)，试验期间，rilonacept组患者92%时间无疼痛或仅经历轻微疼痛，而安慰剂组这一比例为4

　　近日，在2021年第52届美国妇科肿瘤学会(SGO)妇女癌症年会上首次展示了靶向抗癌药Rubraca（rucaparib）治疗卵巢癌一项随机3期ARIEL4研究的数据。　　该研究在南北美洲、欧洲、以色列入组了349例患者。主要疗效人群（n=325）包括携带有害BRCA突变患者组，排除了经血液检测确定的携带BRCA逆转突变的患者组。　　结果显示：　　（1）在主要疗效人群（n=325）中，该研究成功达到了主要终点，与化疗组（n=105）相比，Rubraca组（n=220）在主要终点InvPFS具有统计学意义的显著改善（中位InvPFS：7.4个月
vs 5.7个月；HR=0.64；p=0.001）。　

　　近日，在欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）第47届年会上宣布了TAK-620-303（SOLSTICE，NCT02931539）3期试验的亚组分析结果。　　2020年2月公布结果显示，maribavir与常规抗病毒治疗（IAT）相比疗效具有优越性，达到了研究的主要终点和关键次要终点。此外，maribavir与常规抗病毒治疗相比，治疗相关毒性更低。此次会上公布的新数据，支持了在整个随机人群中的疗效结果。　　此次会议上公布的数据显示：在基线检查时确认为基因型耐药CMV感染的移植受者中，研究第8周时（治疗期结束时）实现确认的CMV病毒血症清除的患者比例，maribavir治疗

　　2021年3月，武田制药已向日本厚生劳动省（MHLW）提交了一份新药申请（NDA），寻求批准Takhzyro（lanadelumab）皮下注射剂，用于年龄≥12岁的遗传性血管水肿（HAE）患者，预防发作。　　Takhzyro于2018年首次获得批准，是第一个被批准治疗HAE的单抗类药物，该药适用于12岁及以上HAE患者预防发作。　　用药方面　　Takhzyro通过皮下注射给药，在HAE患者体内的半衰期为14天，经过医疗专业人员的培训后，由患者自己给药或由护理人员给药，可在1分钟或更短时间内完成注射。　　Takhzyro的推荐起始剂量为每2周300mg。在接受治疗病情控制良好

　　近日，美国FDA已批准Botox（保妥适，通用名：onabotulinumtoxinA，肉毒杆菌毒素A），用于治疗年龄≥5岁、对抗胆碱能药物应答不足或不耐受的儿科患者，治疗与神经疾病相关的逼尿肌（膀胱肌）过度活动症。　　此次新适应症批准，基于一项随机、双盲3期研究的数据。该研究在100多例神经源性逼尿肌过度活动儿童患者中开展，评估了Botox的安全性和有效性，并进行了一项长期扩展研究。3期研究的结果表明，逼尿肌内注射Botox®200单位（不超过6U/kg）可减少白天的尿失禁发作，这是该研究的主要终点，并在第6周（主要时间点）降低最大膀胱

　　根据ENGOT-OV26 /
PRIMA研究的最新结果显示，PARP抑制剂niraparib（尼拉帕尼，Zejula）的使用剂量：与300mg固定起始剂量相比，个体化初始剂量200mg或300mg治疗高风险卵巢癌患者的不良事件（AEs）发生率降低，基于起始体重和血小板计数。　　目前的分析结果证实，使用个性化给药方案可以与标准治疗剂量获得相同的治疗效果，就像某些患者因毒性而采取剂量减少一样，事先就根据不同患者的自身情况采取不同剂量的治疗方案，可以避免出现严重的副作用，治疗效果不会受到影响。　　用药剂量副作用发生率对比结果：　　经个性化给药方案治疗

　　诺华（Novartis）近日公布新的多中心调查结果显示，在治疗多发性硬化症（MS）方面，患者和护理者更喜欢使用Sensoready自动注射笔进行自我给药Kesimpta（ofatumumab），而不是用于其他疾病修正疗法的自动注射器（84%
vs 16%）。　　调查显示，与市面上其他疾病修正疗法的自动注射器相比，Sensoready自动注射笔在“易于使用笔进行自我注射”、“患者能够独立使用”、“患者和护士易于准备和设置”方面排名最高。　　Kesimpta是诺华开发的一款多发性硬化症（MS）新药，于2020年8月获得美国FDA批准，作为皮下注射剂，用于治疗复发型多发

　　近日，靶向性放射配体疗法177Lu-PSMA-617治疗PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者III期VISION研究的首批可解读结果公布。　　这是一项国际性、前瞻性、随机、开放标签、多中心、III期研究，评估了177Lu-PSMA-617（每6周一次静脉输注7.4
GBq，最多6个周期）联合研究调查员选择的最佳标准护理（BSC）的疗效和安全性，并于单用BSC进行了比较。　　该研究共入组了831例先前接受紫杉烷和雄激素受体导向疗法（ARDT）治疗后病情进展、PSMA-PET扫描阳性的mCRPC患者。研究中，这些患者以2:1的比例随机分配至实验组和对照组。实验组

　　诺和诺德发布公告，称该公司收到了来自美国FDA的一封拒绝受理通知书（RFL），内容涉及每周一次semaglutide（司美格鲁肽）2.0mg用于治疗2型糖尿病的标签扩展申请。　　2020年1月20日，诺和诺德向FDA提交了一份标签扩展申请，在降糖药Ozempic（semaglutide）的现有上市许可中纳入2.0mg的新剂量。　　Ozempic是一种每周皮下注射一次的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物，在美国已被批准0.5mg和1.0mg剂量，用于治疗2型糖尿病成人患者，以及用于患有心血管疾病的2型糖尿病成人患者降低主要不良心血管事件风险。在2020年12月29日，该公司还向

　　2021年3月24日，中国NMPA已批准普吉华®（普拉替尼胶囊，pralsetinib）作为国家一类新药上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。　　ARROW研究是一项旨在评估普拉替尼在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球临床研究。　　研究数据显示，普拉替尼在经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，总体缓解率(ORR)
为56%，中位缓解持续时间（DOR）

　　美国FDA已受理Vicineum（oportuzumab
monatox，VB4-845）的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查，该药用于治疗：高风险、对卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。　　Vicinium治疗卡介苗（BCG）无应答NMIBC的疗效已在III期VISTA研究（NCT02449239）中得到了证实。2019年8月，Sesen
Bio公布了该研究主要终点和次要终点的数据。　　VISTA是一项单臂、24个月、开放标签、多中心III期研究，正在评估vicinium作为一种单药疗法通过膀胱内用药治疗高危、BCG免疫治疗无应答的NMIBC患者。研究共入组133例高级别NMIBC原位

　　美国FDA已受理靶向抗癌药sotorasib（AMG
510）的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种KRASG12C抑制剂，用于治疗先前已接受过至少一种系统疗法、经FDA批准的检测方法证实存在KRAS
G12C突变、局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。　　2021年1月底，sotorasib获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心(CDE)授予突破性治疗药物资格。　　sotorasib的上市申请，基于II期CodeBreaK
100研究中晚期NSCLC患者队列的阳性结果，这些患者先前接受化疗和/或免疫疗法后病情进展。该研究的完整结果已在2020年第21届世

　　近日，罗氏宣布，评估抗PD-L1疗法Tecentriq（泰圣奇，阿替利珠单抗）治疗早期非小细胞肺癌（NSCLC）的III期IMpower010研究在中期分析时已达到了无病生存期（DFS）主要终点。　　数据显示，在所有随机化II-IIIA期NSCLC患者群体中，在手术和化疗后，将Tecentriq用于辅助治疗时，与最佳支持护理（BSC）相比，DFS显示出统计学意义的显著改善。DFS的益处在PD-L1阳性患者群体中尤其明显。　　IMpower010是一项全球性、多中心、开放标签、随机3期研究，评估IB-IIIA期NSCLC（UICC第7版）患者在进行外科手术切除和最多4个疗程以顺铂为基础的辅助

　　近日，国家药品监督管理局（NMPA）已受理Xerava（依拉环素，eravacycline）在中国用于治疗成人复杂性腹腔内感染（cIAI）的药品上市许可申请。　　临床数据显示，Xerava治疗成人cIAI显示出良好的安全性，同时统计结果也显示其疗效非劣于厄他培南（ertapenem）和美罗培南（meropenem）。　　Xerava于2018年先后在美国和欧盟获得批准，用于治疗成人复杂性腹腔内感染（cIAI）。　　2020年4月，Xerava在新加坡获准用于治疗成人cIAI。　　2020年9月，Xerava被纳入美国感染病学会（IDSA）发布的最新临床指南，用于治疗革兰氏阴性菌抗微生物药

　　食管癌是一种侵袭性、毁灭性的恶性肿瘤，死亡率高，除化疗外几乎没有其他治疗选择。　　近日，根据美国FDA官方信息，已批准Keytruda（可瑞达，帕博利珠单抗）联合化疗（铂+氟嘧啶），用于治疗不适合手术切除或根治性放疗（definitive
chemoradiation）的转移性或局部晚期食管癌或胃食管癌（GEJ，肿瘤中心在胃食管交界处上方1-5厘米）患者。　　治疗食管癌方面，Keytruda的推荐剂量为每3周200mg或每6周400mg。　　目前，Keytruda在美国、中国、日本被批准，作为一种单药疗法，二线治疗肿瘤表达PD-L1（合并阳性评分[CPS]≥10）的复发性