近日，武田制药按5.1类申报的美阿沙坦钾片上市申请（受理号：JXHS1800028
）处于“在审批”阶段，有望于近期获得NMPA批准上市。用于治疗原发性高血压。　　2019年第十三届东方心脏病学会议上，武田公布了美阿沙坦钾针对中国高血压人群的III期临床研究（NCT02480764）结果。该研究共招募612
例原发性高血压患者，分别随机接受美阿沙坦钾80mg(n=209)、美阿沙坦钾40mg(n=199)或缬沙坦160mg(n=204)为期8周双盲治疗。研究终点包括第8周诊室血压谷值（上次给药后22-24小时）坐位收缩压（scSBP）、坐位舒张压（scDBP）较基线的变化和安全

　　近日，欧盟委员会（EC）已批准Leqvio（inclisiran），作为饮食控制的一种辅助手段，用于治疗成人原发性高胆固醇血症（杂合子家族性和非家族性）或混合型血脂异常，具体为：　　（1）Leqvio联合他汀类药物或他汀类药物和其他降脂疗法，用于治疗接受最大耐受剂量他汀类药物无法达到LDL-C治疗目标的患者；　　（2）Leqvio联合其他降脂疗法，用于治疗他汀类药物不耐受或他汀类药物禁忌症的患者。　　Leqvio通过皮下注射给药，在第0、3个月各给药一次后，维持期每6个月给药一次，一年只需注射2次。与市面上的降胆固醇疗法相比，Leqvio有望显

　　Keynote-426研究的首次中期分析显示，派姆单抗联合阿西替尼治疗初治晚期肾癌的疗效优于单用舒尼替尼。本文旨在评价派姆单抗联合阿西替尼与舒尼替尼单药相比治疗晚期肾癌患者的长期疗效和安全性。　　Keynote-426研究是一项正在进行的随机开放标签的3期临床试验，在16个国家地区的129个地点(医院和癌症中心)招募年满18岁的未治疗过的病理检查明确是透明细胞癌的晚期肾细胞癌患者。按1:1随机分组，接受派姆单抗（200
mg，静滴，1次/3周，共35个周期）+阿西替尼（5 mg，2次/日）或单用舒尼替尼（50
mg，1次/日，连用4周，6周/周期）治

　　完成化疗后的绝经前乳腺癌患者中，在他莫昔芬（TAM）治疗的基础上加用卵巢功能抑制（OFS）5年，可延长患者的无病生存期（DFS）。本研究评价了在TAM基础上增加2年OFS对激素受体阳性乳腺癌患者化疗后仍处于绝经前状态或恢复卵巢功能的疗效，研究结果已在线发表于J
Clin Oncol。　　研究入选了1
483名绝经前女性（年龄≤45岁），雌激素受体阳性乳腺癌在完成辅助或新辅助化疗后接受明确手术治疗。入组后2年内，根据卵泡刺激素水平和阴道出血史，每6个月评估一次卵巢功能。若每次就诊时确认卵巢功能为绝经前，则将患者随机分配到单独完

　　诺华近日在第62届美国血液学会（ASH）年会上公布了CD19 CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel）治疗晚期淋巴瘤患者的2项独立试验的分析数据。　　第一项分析来自II期ELARA研究的中期分析，该研究在先前接受过多种疗法（中位数：4种[范围：2-13种]）的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（r/r FL）患者中开展。数据显示，至少随访3个月后，Kymriah治疗的完全缓解率（CR）为65%、总缓解率（ORR）为83%。　　第二项分析来自II期JULIET研究中位随访40个月的分析，该研究在复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）患者中开展。数据显示，Ky

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）已受理偏头痛药物Vyepti（eptinezumab）的营销授权申请（MAA）。该申请寻求批准Vyepti用于有资格接受预防性疗法的偏头痛患者。　　Vyepti是第一款通过静脉注射（IV）给予的偏头痛预防性抗体药物。Vyepti每3个月（12周）给药一次、每次静脉输注30分钟，该药可为偏头痛患者提供预防性治疗，每年仅需治疗4次。　　Vyepti的疗效和安全性在2项III期临床试验PROMISE 1（NCT02559895）和PROMISE
2（NCT02974153）中得到了证实。这2项试验分别评估了Vyepti预防性治疗发作性偏头痛（n=888）和慢性偏头痛（n=1072）

　　近日，Novo
Nordisk向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份标签扩展申请，在每周一次胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物Ozempic（semaglutide，司美格鲁肽皮下制剂，每周一次）的现有营销授权中引入2.0mg的新剂量。　　目前，Ozempic在欧盟批准的是0.5mg和1.0mg剂量，用于治疗2型糖尿病成人患者。　　此次申请，基于SUSTAIN
FORTE试验的结果。该试验入组了961例需要强化治疗的2型糖尿病患者。数据显示，在治疗第40周，2.0mg剂量组血糖水平（HbA1c）降低方面在统计学上显著优于1.0mg剂量组。　　试验中，2种剂量semaglutide似乎都安全且耐

　　和黄中国医药科技有限公司（简称“和黄医药”或“Chi-Med”）近日已向美国FDA滚动提交索凡替尼（surufatinib，亦称HMPL-012或sulfatinib）用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤（NET）的新药上市申请（NDA）的第一部分。　　索凡替尼（surufatinib）是由和黄医药自主研发的一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。　　在中国，索凡替尼已提交2项新药上市申请，治疗神经内分泌瘤（NET）。　　中国非胰腺神经内分泌肿瘤研究SANET-ep：这是一项关于索凡替尼治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤患者的中国III期临床试验（

　　近日，靶向抗癌药Lynparza（中文品牌名：利普卓，通用名：olaparib，奥拉帕利片剂）在日本获批，用于治疗3种晚期癌症：卵巢癌、前列腺癌、胰腺癌。　　1.Lynparza联合贝伐单抗（bevacizumab），作为一种一线维持疗法，用于治疗接受一线化疗后病情缓解的同源重组缺陷（HRD）阳性晚期卵巢癌成人患者。　　基于3期PAOLA-1研究中HRD阳性肿瘤患者的生物标记物亚组（n=387）分析数据：在HRD阳性晚期卵巢癌患者中，与贝伐单抗单药维持治疗相比，Lynparza联合贝伐单抗维持治疗将疾病进展或死亡风险显著降低67%（HR=0.33[95%CI:0.25-0.45]）、无

　　慢性肾脏疾病相关性瘙痒（CKD-aP）是接受血液透析的慢性肾脏病患者中发生的一种疾病，许多透析患者（60-70%）会出现瘙痒，30-40%的病例报告为中度或重度。　　近日，Cara
Therapeutics（一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化新的化学物质）公司已向美国FDA提交了Korsuva（CR845，difelikefalin）注射液的新药申请（NDA），用于治疗血液透析患者的中度至重度瘙痒。　　此次NDA，基于2项关键3期临床试验的阳性数据，包括在美国开展的KALM-1试验和全球性KALM-2试验，以及来自额外32项临床研究的支持性数据。在3期临床试验中

　　近日，评估Tarlige(mirogabalin)治疗脊髓损伤（SCI）后中枢神经病理性疼痛（CNP）的3期研究达到了主要终点。　　这项研究在亚洲（日本、韩国、中国台湾地区）274例脊髓损伤后中枢神经病理性疼痛患者中开展，采用双盲的方式评估mirogabalin与安慰剂的疗效和安全性。　　该研究的主要终点结果显示：从基线检查至服药治疗第14周平均每日疼痛评分的变化显示，mirogabalin优于安慰剂，达到了主要目标。此外，没有观察到额外的安全问题。　　该研究的详细结果将在学术会议和出版物上发表。　　Tarlige的活性药物成分为mirogabalin，这是一种

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）已受理Zeposia（ozanimod）的营销授权申请（MAA），用于治疗中度至重度溃疡性结肠炎（UC）成人患者。　　此次申请，基于关键3期TRUE
NORTH研究（NCT02435992）的结果。这是一项安慰剂对照研究，评估了Zeposia作为一种诱导和维持疗法治疗中度至重度UC成人患者的疗效和安全性。　　结果显示，该研究达到了2个主要终点：与安慰剂相比，Zeposia在诱导期第10周诱导的临床缓解结果、在维持期第52周维持临床缓解的结果具有高度统计学意义和临床意义的改善。该研究中观察到的总体安全性与Zeposia已批准的标签中的

　　Capivasertib（卡帕塞替尼）是pan-AKT抑制剂。临床前数据表明，Capivasertib在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）中具有治疗活性，并与多西紫杉醇具有协同作用。　　ProCAID研究是一项关于mCRPC患者的安慰剂为对照的随机II期试验，受试患者经过长达10个疗程的多西他赛+泼尼松龙治疗后被随机分至口服Capivasertib（320
mg，2/日，用4天停3天，从每个疗程的第2天开始）或安慰剂，直到病情进展。主要终点是综合无进展存活期（cPFS），包括前列腺特异性抗原进展事件。次要终点为总体存活期（OS）。　　共招募了150位患者。Capivasertib组

　　近日，欧盟委员会（EC）批准Symkevi（tezacaftor/ivacaftor）与Kalydeco（ivacaftor）组合疗法标签扩展，用于治疗6-11岁囊性纤维化（CF）儿童患者，具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中：（1）携带2个拷贝F508del突变的患者；（2）携带1个拷贝F508del突变以及1个拷贝可导致残留CFTR活性的14种突变中的一种突变（P67L，R117C，L206W，R352Q，A455E，D579G，711+3A→G，S945L，S977F，R1070W，D1152H，2789+5G→A，3272-26A→G，3849+10kbC→T）。　　在欧洲，Symkevi与Kalydeco组合疗法之前已被批准，用于治疗年龄≥12岁、

　　近日，欧盟委员会（EC）批准Plegridy（聚乙二醇化干扰素β-1a）一种新的肌内（intramuscular，IM）注射给药途径，用于治疗复发-缓解型多发性硬化症（RRMS）患者。这种新的IM给药途径可提供良好的疗效和安全性，并具有显著减少注射位点反应的潜力。　　Plegridy是唯一被批准用于复发型多发性硬化症（RMS）的聚乙二醇干扰素，每2周给药一次，于2014年首次在欧盟获得批准，已被证明能显著降低MS疾病活动性的重要指标，具有良好的安全性和耐受性。渤健还向美国FDA提交了Plegridy
IM的监管申请文件。目前，Plegridy SC已在全球60多个国家

　　近日，修美乐（Humira，阿达木单抗）在日本获批了一个新的适应症，用于治疗坏疽性脓皮病（pyoderma gangrenosum，PG）。　　此次批准是基于一项在日本患者中开展的日本3期临床试验的数据。　　该研究在诊断为PG、有活动性溃疡、局部治疗无效或被判定不适合局部治疗的患者中开展，旨在评估Humira的疗效和安全性。　　结果显示，研究达到了主要终点：在治疗第26周，有54.5%（n=12/22）的患者坏疽性脓皮病溃疡面积减少（PGAR）100%（目标PG溃疡愈合）。　　该研究中，接受Humira治疗的患者中，最常见的药物不良反应是皮肤细菌感染。　　P

　　近日，第三款RNAi药物Oxlumo（lumasiran）获得了美国FDA批准，用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。　　Oxlumo也获得了欧盟委员会（EC）批准，用于治疗所有年龄段的PH1患者。　　PH1是一种极为罕见的疾病，可影响所有年龄段人群，其特点是草酸生成过多，可导致终末期肾病（ESKD）和其他全身并发症。　　Oxlumo是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的潜在疗法。3期临床数据显示，Oxlumo治疗显著减少了肝脏中草酸的生成，这可能解决PH1的内在病理生理学问题。　　此次批准，基于2项3期临床研究（ILLUMINATE-A，ILLUMINATE-B）的结果。　

　　近日，Zogenix（一家致力于开发罕见病治疗药物的制药）公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）口服溶液，作为其他抗癫痫药物的附加（add-on）疗法，用于年龄≥2岁的患者治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。　　Dravet综合征是一种罕见的终生癫痫，始于婴儿期，以严重难治性癫痫发作、频繁的医疗紧急情况、严重的认知和行为障碍以及突发性意外死亡（SUDEP）风险增加为特征。许多Dravet综合征患者即使在服用一种或多种目前可用的抗癫痫药物时，仍会出现频繁的严重癫痫发作。　　Fintepla具有一种不同于其他

　　近日在第62届美国血液学会（ASH）年会上强生（JNJ）旗下杨森制药公布了talquetamab（JNJ-64407564）治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R
MM）I期首个人体剂量递增研究的初步数据。　　结果显示，在皮下（SC）给药推荐的2期剂量（RP2D）下，talquetamab治疗的总缓解率（ORR）达到了69%。　　会上公布的这项I期研究入组了157例多发性骨髓瘤（MM）患者，这些患者已接受过任何现有疗法但病情进展、或不耐受，先前接受的治疗方案中位数为6种（范围：2-20）、87%对最后一种治疗方案无效、82%为三类药物难治性，33%为五重难治性（对≥2种免疫

　　近日，欧盟委员会（EC）已批准Phesgo（pertuzumab/trastuzumab/hyaluronidase）皮下注射液，该药是由Perjeta（pertuzumab，帕妥珠单抗）和Herceptin（trastuzumab，曲妥珠单抗）与透明质酸酶（hyaluronidase）构成的一种固定剂量组合（FDC），通过皮下注射（SC）给药，联合静脉（IV）化疗，用于治疗早期和转移性HER2阳性乳腺癌患者。　　Phesgo的批准上市，将为正在接受Perjeta和Herceptin静脉给药治疗的HER2阳性乳腺癌患者提供一种快速、微创的治疗方法。与静脉（IV）给药相比，Phesgo通过皮下注射给药，能在几分钟内完成，可显著缩短