2021年1月25日，艾伯维（AbbVie）宣布欧盟委员会（EC）批准JAK抑制剂Rinvoq（upadacitinib）扩展适应症：　　Rinvoq可作为单药疗法或与甲氨蝶呤联合治疗，用于治疗成人活动性银屑病关节炎（PsA）患者，这些患者对一种或多种改变疾病进程的类风湿关节炎疗法（DMARDs）不耐受或应答不足。　　Rinvoq用于治疗常规疗法效果不佳的成人活动性强直性脊柱炎（AS）患者。　　这是这款JAK抑制剂首次获批治疗这两类患者群体。　　这两项批准得到3项临床试验结果的支持。在SELECT-PsA1和SELECT-PsA2两项3期临床试验中，Rinvoq在DMARD疗效不佳的活动

　　乌帕替尼（Rinvoq）是一种每日口服一次的选择性、可逆JAK抑制剂。　　乌帕替尼是由美国生物制药艾伯维（AbbVie）生产研发，2019年8月首次获批，目前该药已经证实多种疾病均有良好的效果。目前该药已在孟加拉上市全球首仿药，可以在孟加拉购买。　　乌帕替尼治疗类风湿性关节炎临床效果怎么样？　　以下是关于3期SELECT类风湿关节炎项目的试验及试验结果：　　这个研究项目通过五个关键性研究，评估了将近4,400名中度到重度RA的患者。主要针对各种不同患者的疗效、安全性和耐受性进行评估，其中包括有对甲氨蝶呤（MTX）反应差或首次服用

　　2021年7月，近日公布了评估Ultomiris（ravulizumab-cwvz）治疗全身型重症肌无力（gMG）成人患者3期演的阳性顶线结果。数据显示，研究达到了主要终点：在治疗第26周，重症肌无力-日常生活能力量表（MG-ADL，一种患者报告评估）总评分较基线的变化有高度的统计学意义，并且对于迄今为止已完成26周扩展研究的患者子集，总共治疗52周后仍保持阳性疗效。　　该研究中，Ultomiris耐受性良好，安全性与阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）的3期研究一致。　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市

　　2021年7月，近日益普生（ipsen）与IRLAB签订了一项许可协议，获得了一种新型多巴胺D3受体拮抗剂mesdopetam（IRL790）的独家全球开发和商业化权利。通过此次许可协议，益普生的目的是开发一种具有新作用机制的药物，来改善帕金森病（PD）患者的生活。　　目前，mesdopetam正在2b期临床试验中被评估，作为一种潜在的治疗方案，用于正经历左旋多巴诱导的运动障碍（LID）的PD患者。　　mesdopetam（IRL790）是一种新型多巴胺D3受体拮抗剂，开发用于PD患者，预防和治疗LID、以及治疗PDP。已完成的1b期和2a期临床项目数据显示，在正经历LID的

　　2021年7月，美国FDA已授予ALK-001（C20-D3-维生素A）治疗斯特格氏病(Stargardt's
Disease，STGD)的突破性疗法认定（BTD）。　　ALK-001（C20-D3-维生素A）是一种化学修饰的维生素A，用于治疗多种视网膜退行性疾病。该药每天服用一次，临床资料表明，ALK-001可以安全地延缓斯特格氏病的进展，同时保持正常的视觉循环。　　斯特格氏病是一种进行性遗传性视网膜退行性疾病，可引起不可逆转的视力丧失，导致失明。这是一种罕见而严重的疾病，症状通常始于儿童或青少年时期，几乎每个确诊为这种疾病的患者都会成为法定盲人（legally

　　2020年10月，FDA批准了Wakix（pitolisant），用于治疗发作性睡病成人患者的猝倒。Wakix是FDA批准的第一个没有被美国禁毒局（DEA）列入管制分配的用于治疗与发作性睡病相关的白天过度嗜睡或猝倒的药物。在美国，Wakix于2019年首次获批，用于治疗发作性睡病成人患者的白天过度嗜睡。　　Wakix是一款首创药物，其活性药物成分pitolisant是一种选择性组胺3（H₃）受体拮抗剂/反式激动剂，通过一种新的作用机制来增加组胺的合成和释放，组胺是大脑中一种促进觉醒的神经递质。　　用药方面，Wakix通过口服给药，每天早上醒来后服用一次

　　2021年7月，近日评估HER2靶向抗体偶联药物（ADC）Enhertu（fam-trastuzumab
deruxtecan）二线治疗HER2阳性晚期胃癌患者的全球3期DESTINY-Gastric04试验（NCT04704934）已对首例患者进行了给药治疗。　　DESTINY-Gastric04是一项全球性、随机、开放标签、头对头3期研究，在接受含曲妥珠单抗方案治疗期间或之后病情进展的HER2阳性转移性和/或不可切除性胃或胃食管连接部（GEJ）腺癌患者中开展，正在评估Enhertu（6.4mg/kg）与另一种常用联合治疗方案Cyramza（ramucirumab，雷莫芦单抗）/紫杉醇的安全性和有效性。　　该研究将在亚洲、

　　在近日举行的2021年欧洲过敏与临床免疫学学会（EAACI）线上线下混合会议上公布了评估Takhzyro（lanadelumab，拉那芦人单抗注射液）长期预防性治疗遗传性血管水肿（HAE）患者（年龄≥12岁）全球3期HELP研究开放标签扩展期（OLE）的2项最终分析结果。　　OLE评估了Takhzyro 300mg每2周给药一次持续治疗长达2.5年的长期安全性（主要终点）和疗效。　　第一项分析显示，在研究人群（n=212）中，与基线相比，观察到的HAE发作率平均下降了87.4%、中位数减少了97.7%，患者接受治疗的平均（标准差）持续时间为29.6个月（8.2个月）。在稳定期（

　　近日举行的2021年欧洲过敏与临床免疫学学会（EAACI）线上线下混合会议上公布了Orladeyo（berotralstat，胶囊剂）治疗遗传性血管水肿（HAE）关键3期APeX-2试验的新数据。　　结果显示，在试验开始时随机分配接受每日一次口服150mg剂量Orladeyo的患者，在第25-96周期间，每月平均发作率较基线平均降低了80%。在同一时期内，17个月中有16个月，发作中位数也从基线的2.7次/月降低至每月0.0次。　　与试验的第1部分（0-24周）和第2部分（25-48周）相比，Orladeyo在第3部分（49-96周）治疗期间的耐受性良好、报告的药物相关不良事件较少。进

　　近日在欧洲克罗恩病和结肠炎组织（ECCO）第16届年会上公布了口服抗炎药Jyseleca（filgotinib，200mg）3期SELECTION项目新的事后分析结果。会上公布的数据，支持了Jyseleca作为一种每日口服一次的JAK1优先抑制剂，在治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者方面的疗效和安全性。　　Jyseleca可作为单药疗法，或与甲氨蝶呤（MTX）联合使用。　　此次会上，对SELECTION项目诱导研究数据进行的事后分析表明，在中度至重度活动性UC患者中，与安慰剂相比，filgotinib（每日口服一次，200mg）显著改善了排便频率（SF）和直肠出血（RB），该疗

　　2021年7月，美国FDA已批准daratumumab皮下（SC）制剂——Darzalex Faspro（daratumumab and
hyaluronidase-fihj，达雷妥尤单抗-透明质酸酶），与泊马度胺、地塞米松联合用药（D-Pd方案），用于治疗多发性骨髓瘤（MM）成人患者，具体为：既往接受过至少一种疗法（包括含来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂的疗法）的MM患者。　　美国FDA对D-Pd方案治疗MM的批准，基于3期APOLLO研究（MMY3013）的数据。结果显示，与泊马度胺+地塞米松方案（Pd方案）相比，D-Pd方案将疾病进展或死亡风险显著降低37%（HR=0.63，p=0.0018）。D-Pd组和Pd组的中位

　　2021年7月，美国FDA已批准Kerendia（finerenone，非奈利酮），用于治疗慢性肾脏病（CKD）合并2型糖尿病（T2D）的成人患者，降低持续的估算肾小球滤过率（eGFR）下降、终末期肾病（ESKD）、心血管死亡、非致死性心肌梗塞、心衰住院的风险。　　FDA批准Kerendia是基于关键3期FIDELIO-DKD研究的积极结果。　　结果显示，研究达到了主要终点：在联合标准护理时，与安慰剂相比，finerenone显著降低了CKD进展、肾衰竭、肾死亡的复合主要终点风险。具体而言，中位随访2.6年，与安慰剂相比，finerenone将首次出现肾功能衰竭、估计的肾小球滤过

　　阿贝西利（Abemaciclib）在欧美原研商品名为Verzenio，在中国原研商品名为唯择。在印度，Ramiven（阿贝西利）上市售价为发达国家的50%。　　Ramiven（abemaciclib）阿贝西利是CDK4/6抑制剂，用于与芳香化酶抑制剂联用作为激素受体（HR）阳性、HER2阴性局部晚期或转移性绝经后女性乳腺癌患者初始内分泌治疗，或与氟维司群联用治疗初始内分泌治疗失败疾病进展的晚期或转移性HR+，HER2-女性乳腺癌患者。　　2021年7月，礼来（Lily）的Ramiven（Abemaciclib）阿贝西利片在印度上市治疗HER2阴性乳腺癌。　　Ramiven（阿贝西利）在印度有4个

　　2021年7月，近日，美国FDA已受理抗体药物tezepelumab治疗严重哮喘的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查。　　tezepelumab由阿斯利康与安进合作开发，这是一种潜在首创的（first-in-class）药物，可阻断胸腺间质淋巴细胞生成素（TSLP）的作用，TSLP是一种上皮细胞因子，在哮喘炎症中起关键作用。　　tezepelumab
BLA基于PATHFINDER临床项目的阳性数据，包括关键性3期NAVIGATOR试验的阳性结果。该试验表明：在广泛的严重不受控哮喘患者中，与安慰剂相比，tezepelumab在全部主要终点和关键次要终点方面均显示出优越性。　　NAVIG

　　肺癌是全世界癌症死亡的主要原因，非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌类型，约占肺癌病例的80%-85%。EGFR
20号外显子插入（EGFRex20ins）突变患者仅占所有NSCLC患者的2-3%，预后比其他EGFR突变更差，当前可用的EGFR-TKI和化疗对这类患者的益处有限。　　2021年5月，强生EGFR-MET双特异性抗体药物Rybrevant（amivantamab）获得美国FDA批准，用于治疗在接受含铂化疗失败后病情进展、携带EGFRex20ins突变的转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）成人患者。　　Rybrevant的疗效，在81例接受含铂化疗期间或之后病情进展、携带EGFR外显子20插入突

　　2021年7月，近日，肺癌创新药物mobocertinib（TAK-788）的上市许可申请（NDA）正式获得中国NMPA药品审评中心（CDE）受理，并获准纳入优先审评审批程序，该药拟用于治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（EGFRex20ins）的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。　　EGFR
20号外显子插入（EGFRex20ins）突变是NSCLC中的一种罕见突变。在中国，EGFRex20ins突变发生率约占所有NSCLC的2.3%。　　mobocertinib NDA是基于一项国际多中心1/2期临床研究（NCT02716116）的结果。　　2021年1月，在第21届世界肺癌大会（WCLC）线上会议

　　2021年7月，近日，在美国市场推出Kimyrsa（oritavancin，奥利万星），这是一种脂糖肽类抗生素，用于治疗由指定革兰氏阳性微生物的敏感分离物（包括耐甲氧西林金黄色葡萄球菌[MRSA]）引起的急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）成人患者。　　Kimyrsa是第一款在1小时内输注的oritavancin（奥利万星）产品，由一个1200mg的小瓶与0.9%氯化钠注射液（NS）和5%葡萄糖无菌水（D5W）配伍。Kimyrsa作为一种奥利万星产品，具有3种杀菌作用机制：抑制转肽、抑制转糖基化和破坏细胞膜完整性。　　Kimyrsa的有效性和安全性在另一种oritavancin产

　　近日，美国FDA已授予抗体偶联药物（ADC）Padcev（enfortumab vedotin）常规批准。还扩大Padcev适应症：用于治疗没有资格接受顺铂化疗、且既往接受过一线或多线治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者。　　支持Padcev常规批准的sBLA基于全球3期EV-301验证性试验的数据。结果显示，中位随访11.1个月，与化疗组相比，Padcev组总生存期显著延长（中位OS：12.88个月 vs 8.97个月；HR=0.70；95%CI:0.56,0.89；p=0.001）、无进展生存期显著延长（中位PFS：5.55个月 vs 3.71个月；HR=0.62；p＜0.001）。　　支持Padcev扩大适应症的s

　　食管鳞状细胞癌（ESCC）免疫治疗方面，已有2款PD-1疗法获得批准，分别为Keytruda和Opdivo。　　其中，Keytruda适用于治疗肿瘤表达PD-L1（合并阳性评分[CPS]≥10）、接受一种或多种系统疗法后疾病进展的复发性、局部晚期或转移性ESCC患者。来自3期KEYNOTE-181试验的结果显示：在肿瘤表达PD-L1（CPS≥10）的复发性或转移性ESCC患者中，与化疗相比，Keytruda单药治疗延长了总生存期（中位OS：10.3个月
vs 7.6个月）、将死亡风险降低36%（HR=0.64[95%CI:0.46-0.90]）。　　Opdivo适用于治疗接受化疗后病情进展的不可切除性晚期或复发性E

　　多发性骨髓瘤是一种血液系统恶性肿瘤，无法治愈且复发率很高。它是由于骨髓中的浆细胞癌变导致的罕见但是危及生命的血癌，占癌症总数的2%左右。它的一个重要特征是会反复出现缓解和复发。　　2021年7月，中国国家药监局网站公示，安进公司（Amgen）开发，百济神州代理的Kyprolis（carfilzomib）注射用卡非佐米在中国获批治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）患者。　　在一项名为ASPIRE的临床3期试验中，792名复发或难治性MM患者接受KRd组合方案：卡非佐米（carfilzomib）联合来那度胺（Lenalidomide）和地塞米松（Dexamethasone）或来那