在由国际肺癌研究协会主办的2020年第21届世界肺癌大会（WCLC）线上会议上公布了靶向抗癌药Tagrisso（中文商品名：泰瑞沙，通用名：osimertinib，奥希替尼）治疗肺癌3期ADAURA研究一项探索性分析的结果。　　数据显示，在表皮生长因子受体突变（EGFRm）非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，Tagrisso辅助治疗显著延长了无病生存期（DFS），而不论其先前是否接受过辅助化疗治疗或疾病阶段如何。在去年公布的辅助治疗中，Tagrisso获得了前所未有的DFS结果。　　在这项对整个试验人群的探索性分析中，Tagrisso辅助治疗使既往接受过辅助化疗的患者

　　由国际肺癌研究协会主办的2020年第21届世界肺癌大会（WCLC）线上会议上公布了靶向抗癌药repotrectinib治疗肺癌注册2期Trident-1研究的更新中期结果。该研究在先前没有接受过酪氨酸激酶抑制剂（TKI初治）的ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中开展，正在评估repotrectinib的疗效和安全性。　　该研究2期部分共入组了15例患者，初步疗效分析显示，经医生评估确认的客观缓解率（ORR）为93%（95%CI:68-100）；在1期部分（剂量等于或高于2期剂量）和2期部分共22例患者中，确认的ORR为91%（95%CI:71-99）。　　在研究的1期部分和2期部分治疗

　　NMPA近日已受理ATG-010（selinexor，Xpovio®）用于治疗难治复发性多发性骨髓瘤（rrMM）患者的新药上市申请（NDA）。　　Xpovio是全球首款口服型选择性核输出抑制剂（SINE），在美国已被批准用于治疗血液瘤领域的2大适应症：　　（1）2019年7月，美国FDA批准Xpovio联合低剂量地塞米松用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（rrMM）患者。　　（2）2020年6月，美国FDA再次批准Xpovio作为单药口服疗法用于治疗复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（rrDLBCL）患者。　　该药由Karyopharm
Therapeutics研发。德琪医药与Karyopharm达成独家合作和

　　2020年12月29日，Novo
Nordisk向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份标签扩展申请，在降糖药Ozempic（semaglutide，司美格鲁肽，皮下制剂，每周一次）的现有上市许可中，引入2.0mg的新剂量。　　此次标签扩展申请，基于SUSTAIN
FORTE试验的结果。该试验入组了961例需要强化治疗的2型糖尿病患者。数据显示，在治疗第40周，2.0mg剂量组血糖水平（HbA1c）降低方面在统计学上显著优于1.0mg剂量组。试验中，2种剂量semaglutide似乎都安全且耐受性良好。最常见的不良事件为胃肠道，大多数为轻至中度，随时间推移消失，与GLP-1受体激动

　　近日，辉瑞（Pfizer）日本公司已向日本厚生劳动省（MHLW）提交了somatrogon的新药申请（NDA），该药是一种长效人生长激素（hGH），每周用药一次，用于治疗生长激素缺乏症（GHD）儿童患者。　　此次日本申请，基于一项日本3期研究和一项全球3期研究的结果。这些研究在GHD儿童患者中开展，将somatrogon（每周给药一次）与注射用重组人生长激素Genotropin（somatropin，每天给药一次）的疗效和安全性进行了比较。在这2项研究中，治疗12个月后，somatrogon在主要终点年身高生长速度（height
velocity）方面与Genotropin疗效相当。2项研究

　　美国FDA近日受理其补充新药申请（sNDA），以扩大三联疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的使用范围，纳入CFTR基因携带至少一个F508del突变、或CFTR基因中携带特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的6-11岁CF患者。　　在美国，Trikafta已被批准用于携带至少一个F508del突变、或CFTR基因存在一个特定突变且基于体外数据该突变对Trikafta治疗有反应的≥12岁CF患者。　　Trikafta扩大应用申请，基于一项全球3期研究的数据支持。该研究在携带2个拷贝F508del突变、或携带1个拷贝F508del突变和一个最小功能

　　近日，日本厚生劳动省（MHLW）已批准靶向抗癌药Alunbrig（brigatinib，30mg，90mg，片剂），作为一种一线和二线治疗药物，用于治疗不可切除性、晚期或复发性间变性淋巴瘤激酶融合基因阳性（ALK+）非小细胞肺癌（NSCLC）患者。　　此次批准主要基于Brigatinib-2001（J-ALTA）日本2期研究和AP26113-13-301（ALTA-1L）全球3期研究的结果。　　在全球范围内，肺癌是癌症死亡的主要病因之一。NSCLC是最常见的肺癌类型，约占所有肺癌病例的85%。ALK是在NSCLC中发现的第2个治疗靶点，存在于大约3%-5%的NSCLC患者中，尤其是不吸烟的年轻腺癌患

　　在中国，结直肠癌患者人数呈上升趋势，该病是继肺癌、胃癌、肝癌和食道癌之后，中国第五大常见癌症死因。　　日本药企大鹏制药（Taiho
Pharmaceutical）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准抗癌药Lonsurf（trifluridine/tipiracil，开发代码TAS-102），用于先前已接受过氟尿嘧啶、奥沙利铂或伊立替康为基础的化疗、以及可能接受过或无法接受抗VEGF生物制剂和（若RAS野生型）抗EGFR疗法制剂的转移性结直肠癌（mCRC）患者的治疗。　　此次批准，基于III期临床研究TERRA的结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在

　　近日，辉瑞公布了最近完成的评估口服JAK抑制剂Xeljanz（tofacitinib，托法替尼）治疗类风湿性关节炎（RA）的上市后必需安全性研究ORAL
Surveillance（A3921133，NCT02092467）的共同主要终点结果。该研究的主要目的是评估2种剂量（每日2次5mg，每日2次10mg）Xeljanz与一种TNF抑制剂（TNFi）在年龄≥50岁、至少有一个额外心血管（CV）危险因素的RA患者中的安全性。　　该研究的共同主要终点是在主要不良心血管事件（MACE）和恶性肿瘤（不包括非黑色素瘤皮肤癌[NMSC]）方面，与TNFi相比，Xeljanz的非劣效性。　　结果显示，对于这些共

　　日本厚生劳动省（MHLW）近日已批准Yescarta（axicabtagene
ciloleucel），用于治疗某些复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。　　在日本，Yescarta的批准基于Kite开展的一项全球关键临床试验（ZUMA-1）以及第一三共开展的一项2期临床研究的结果。在日本2期开放标签单臂研究中，评估了使用与ZUMA-1研究相同剂量（2.0
x
10的6次方细胞/kg）的Yescarta治疗16例复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（包括弥DLBCL、PMBCL、tFL、HGBL）日本患者的疗效和安全性。结果显示，该研究的主要终点——客观缓解率（ORR）为86.7%（95%CI:59.5–9

　　LN是自身免疫性疾病系统性红斑狼疮（SLE）最严重、最常见的并发症之一，会引起不可逆的肾脏损害，并显著增加肾衰竭、心脏事件和死亡的风险。　　2020年12月，葛兰素史克抗体药物Benlysta（倍力腾，通用名：belimumab，注射用贝利尤单抗）获得美国FDA批准，成为第一个治疗LN的药物。在中国，Benlysta（倍力腾，注射用贝利尤单抗）于2019年7月获得批准。作为全球首个获批应用于治疗SLE的生物制剂，倍力腾在中国被批准与常规治疗联合，适用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的SLE成年患者。　　近日，美国食品和

　　近日，欧盟委员会（EC）已批准Elzonris（tagraxofusp），作为一种附加疗法，用于一线治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿（BPDCN：是一种预后非常差的血液系统恶性肿瘤）成人患者。　　Elzonris是欧洲批准的第一个也是唯一一个治疗BPDCN的药物，也是欧洲批准的第一个CD123靶向疗法。　　2018年12月，Elzonris获得美国FDA批准，用于治疗2岁及以上的BPDCN儿童和成人患者，包括既往未接受治疗（初治）和既往已接受治疗（经治）的BPDNC患者。　　BPDCN是一种侵袭性、罕见性血液系统恶性肿瘤。BPDCN的特征可能与某些疾病相似，也可能被误诊为

　　维莫非尼2020版国家医保目录：　　治疗经CFDA批准的检测方法确定的BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤。　　协议有效期：2021年3月1日至2022年12月31日。　　近年来，研究主要集中在维莫非尼的组合疗法上，尤其是联合MEK抑制剂（比如Cobimetinib，考比替尼）。因为BRAF和MEK属于同一条信号通路，联合疗法不仅增加疗效，也避免了小分子药物耐药的发生。　　2015年，美国FDA批准了维莫非尼和考比替尼的组合疗法，用于治疗晚期黑色素瘤。研究结果显示，联合组的中位无进展生存期为9.9个月，对照组为6.2个月。总生存期的中期分析

　　原发性胆源性胆管炎（PBC）是一种慢性肝病，逐渐破坏了肝脏的胆管。这些导管将胆汁输送到小肠，以帮助您的身体消化脂肪和营养。当PBC破坏这些导管时，胆汁留在您的肝脏中并破坏其细胞。这可能导致肝硬化（肝脏瘢痕化）和肝功能衰竭。PBC是一种可能多年没有症状的进行性疾病。治疗PBC可以帮助保持肝脏正常运转。奥贝胆酸用于治疗成人PBC。　　奥贝胆酸（OCA）是一种新型胆汁酸类似物，在II期临床试验（NCT00550862）中已显示出对肝功能生化指标的积极作用，目前正由FDA考虑用于治疗熊去氧胆酸失败后的原发性胆源性胆管炎（PBC）。　　胆

　　粘膜黑色素瘤(MM)是一种高度血管化的肿瘤，预后极差。　　本研究是一项开放标签、随机化的II期试验，旨在评估贝伐单抗联合卡铂和紫杉醇（CPB）用于既往治疗过的晚期MM的疗效和安全性。　　将受试患者按2:1随机分至两组，接受卡铂+紫杉醇＋贝伐单抗（CPB）或卡铂+紫杉醇（CP）治疗。主要终点是无进展存活期（PFS）。次要终点包括总体存活期（OS）、客观缓解率和副反应事件。　　共招募了114位患者，CPB组的中位PFS明显长于CP组：4.8个月（95% CI 3.6-6.0）vs 3.0个月（1.7-4.3；风险比[HR]
0.461,95% CI 0.306-0.695，p0.001）。CPB组

　　三阴性乳腺癌是指乳腺癌患者中，大约15%-20%的乳腺癌患者雌激素受体（ER）、孕激素受体（PR）和人表皮生长因子受体2（HER2）表达检测均为阴性。由于未表达这些受体，患者无法接受靶向这些受体的靶向疗法的治疗，治疗选择有限。因此三阴性乳腺癌是最凶险的一种乳腺癌，侵袭性强、易转移、预后极差，患者确诊后的生存期通常不超过20个月，5年生存率不足15%。　　K药此次加速批准是基于名为KEYNOTE-355的3期临床试验的结果。　　在这一试验中，总计323名肿瘤表达PD-L1的TNBC患者接受了Keytruda与化疗构成的组合疗法，或安慰剂与化疗构成的

　　胃肠道间质瘤（GIST），是一种由基因组驱动的罕见胃肠道肉瘤，占所有胃肠道恶性肿瘤的 0.1％～3％，发病率为
1～1.5/10万。GIST的病因尚不清楚，没有已知的导致GIST的生活方式因素（例如饮食或吸烟），分子机制是KIT或PDGFRA基因激活突变所致。　　伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼分别是胃肠间质瘤GIST的一、二、三线治疗药物，但PDGFRA外显子18突变，尤其是D842V突变的患者对现有靶向药物不敏感，该类患者群体治疗药物匮乏。　　基于对这类突变激酶构型的分析，研究者开发了强效、高选择性的Ⅰ型KIT和PDGFRA突变抑制剂阿泊替尼，阿泊

　　根据2020年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）在线年会上的报道，1期CHRYSALIS试验显示，在未经治疗以及奥希替尼耐药的EGFR突变晚期非小细胞肺癌患者中，Aamivantamab联合Lazertinib显示出高有效率且耐受性良好。　　对于未经治疗的患者，中位随访7个月时，客观缓解率（ORR）和临床获益率（CBR）为100％，包括20例部分缓解（PR）。对于奥希替尼耐药且未经化疗的患者，中位随访4个月时，客观缓解率为36％，包括1例完全缓解和15例部分缓解，以及1例有待确认的部分缓解。临床获益率为60％。　　Amivantamab是一款EGFR-MET双特异性抗体，就是大家常

　　美国食品药品管理局（FDA）近期发布安全性沟通信息，警示医务人员、肿瘤临床试验研究者以及患者，一项临床试验显示，对于之前没有接受过治疗、且无法手术的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）患者，阿替利珠单抗（atezolizumab，商品名Tecentriq泰圣奇）与紫杉醇联合治疗不能发挥作用。　　FDA尚未批准阿替利珠单抗联合紫杉醇用于乳腺癌治疗，但已批准阿替利珠单抗联合白蛋白结合型紫杉醇（商品名Abraxane）用于肿瘤表达PD-L1的成年三阴性乳腺癌患者的治疗。在临床实践中，医务人员不能用紫杉醇代替白蛋白结合型紫杉醇。　　此次涉

　　甲状腺髓样癌（MTC）是一种恶性程度较高、患者预后较差的癌症。目前 MTC
的治疗主要通过外科治疗为主，然而在发展到一定阶段后，患者无法采用外科手术治疗，同时对化疗不敏感，且缺少有效治疗药物，因此，存在较大的未满足需求。　　而对于本次获批的甲状腺髓样癌适应症，其临床试验数据已披露于 2019 ASCO 大会。　　在一项关于安罗替尼治疗晚期 MTC
的双盲、安慰剂对照临床研究（NCT02586350）中，共 91 例患者入组。结果显示，安罗替尼可显著延长患者的无进展生存（PFS）9.6 个月（20.67
个月对 11.07 个月），客观缓解率（O