asciminib（ABL001）治疗慢性髓性白血病比博舒替尼有优势！

　　诺华（Novartis）近日宣布，评估靶向抗癌药asciminib（ABL001）治疗慢性髓性白血病（CML）的III期ASCEMBL研究疗效击败辉瑞Bosulif(博舒替尼)。

　　ASCEMBL是一项多中心、开放标签、随机III期研究，在234例先前接受过2种或多种ATP结合位点酪氨酸激酶抑制剂患者中开展，比较了asciminib与Bosulif（bosutinib，博舒替尼）的疗效和安全性。

　　入组研究的患者对其最近使用的TKI治疗失败（必须符合2013 ELN指南中的治疗失败定义）或不耐受（筛查时分子学指标BCR-ABL1比率＞0.1%IS[国际标准值]）。研究中，患者被随机分配，接受每日口服一次asciminib或博舒替尼。研究的主要终点是：治疗第24周时的主要分子学反应率（major molecular response，MMR）。

　　数据结果显示，asciminib与Bosulif相比在主要分子学反应率（MMR）方面具有显著优势。

　　asciminib是一款STAMP抑制剂，之前已获美国FDA授予快速通道资格（FTD）。这是一种特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）的在研药物，可将BCR-ABL1锁定为非活性构象。

　　目前已上市的竞争药物，是通过与BCR-ABL1蛋白的ATP结合位点结合。而asciminib通过作用于该激酶的另一部分，即ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用。作为一种STAMP抑制剂，asciminib有潜力帮助解决CML后期治疗中的TKI耐药性和不耐受性，改善患者的预后。

　　目前，诺华正在开展多项临床试验，评估asciminib用于已接受多种疗法的CML患者，以及联合其他TKI用于治疗新诊断的CML患者。