急性髓性白血病新药Onureg每日一次显著延长患者生存期！

　　近日百时美施贵宝（BMS）宣布，美国FDA已批准Onureg（阿扎胞苷300mg片剂，CC-486）用于病情首次缓解的急性髓性白血病（AML）成人患者的继续治疗，具体为：用于接受强化诱导化疗实现首次完全缓解（CR）或血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi）、且不能完成强化治愈性疗法（如造血干细胞移植）的AML成人患者的继续治疗。AML是成人中最常见的急性白血病之一。该药是一种新的口服疗法。

　　Onureg是FDA批准的第一个也是唯一一个用于缓解期患者的AML继续疗法。用药方面，Onureg可一直持续到疾病进展或出现不可接受的毒性。由于药代动力学参数存在显著差异，Onureg不应代替静脉注射或皮下注射阿扎胞苷。

　　此次批准，基于关键III期QUAZAR AML-001研究的疗效和安全性结果。该研究在接受强化诱导化疗后病情缓解的新诊断的AML患者中开展，评估了Onureg作为一线维持治疗的疗效和安全性。结果显示，在一线维持治疗中，与安慰剂相比，Onureg将总生存期（OS，主要终点）显著提高了近10个月（中位 OS：24.7个月 vs 14.8个月，p=0.0009）、将无复发生存期（RFS，关键次要终点）显著提高了一倍多（中位PFS：10.2个月 vs 4.8个月，p=0.0001），结果具有统计学意义和临床意义的改善。

　　Onureg的中位疗程为12个周期（1-80），安慰剂为6个周期（1-73）。Onureg和安慰剂所有级别中最常见不良事件（AE）分别是恶心（65% vs 24%）、呕吐（60% vs 10%）和腹泻（50% vs 22%）。CC-486和安慰剂最常见的3-4级不良事件分别是中性粒细胞减少（41% vs 24%）、血小板减少（23% vs 22%）和贫血（14% vs 13%）。Onureg治疗组和安慰剂组分别有34%、25%的患者出现严重不良事件，主要是感染，分别发生在2个组17%、8%的患者中。Onureg治疗组和安慰剂组分别有13%、4%的患者因AE而停止治疗。

　　QUAZAR AML-001的首席研究员、澳大利亚墨尔本阿尔弗雷德医院和莫纳什大学Andrew Wei博士表示：“在QUAZAR AML-001研究中首次获得完全缓解的AML患者中，Onureg持续治疗显示了总体生存益处，尤其是，鉴于其每日一次的口服制剂，该药有潜力以方便的方式实现这一点。这项批准将有助于建立以Onureg作为AML治疗标准组成部分的持续治疗，用于在化疗后首次获得完全缓解、并且不能继续进行强化治愈性疗法（如造血干细胞移植）的AML成人患者。”

　　AML是最常见的急性白血病类型。AML开始于骨髓，但很快进入血液。与正常血细胞发育不同，在AML中，骨髓中异常白细胞的迅速积聚可能干扰正常血细胞的产生，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。AML是一种复杂多样的疾病，与多种基因突变有关，如果不加以治疗，病情通常会迅速恶化。

　　新诊断的AML成人患者，通过诱导化疗，通常能够获得完全缓解，但许多患者会复发，并经历不良的结果。病情处于缓解期的患者迫切需要一种能降低复发风险、延长总体生存期的治疗方案。Onureg的批准上市，将解决AML患者群体对新维持治疗方案的紧急医疗需求。